Исследователи из Сингапурского Института генома Агентства по науке, технологиям и исследованиям разработали редактор генов C-to-G Base Editor (CGBE) для коррекции мутаций, вызывающих генетические нарушения. Новый редактор основан на CRISPR (технологии редактирования генетического кода, базирующейся на иммунной системе бактерий). Об этом пишет phys.org.
На планете живет огромное количество людей с мутациями в ДНК. Самая распространенная из них - замена одного основания ДНК (например, G) другим основанием (например, C). Такие замены вызывают генетические заболевания, например - муковисцидоз.
Новый редактор умеет точечно менять дефектный C в геноме на желаемый G, что позволит лечить сердечно-сосудистые заболевания, заболевания опорно-двигательного аппарата и неврологические расстройства, связанные с мутациями в ДНК.
CGBE работает в три этапа: сначала распознается мутантный ген, потом дезаминаза (фермент, который удаляет аминогруппу из соединения) помечает дефектное основание и на последнем этапе белок инициирует клеточные механизмы для замены дефектного С на G.
Метод готовится к клиническим испытаниям. По мнению профессора Патрик Тана, новый редактор обеспечивают точную и эффективную инженерию ДНК, тем самым открывая новую эру генетической медицины.