Новости

14.10.2021 07:19
Рубрика: Экономика

Оценить на практике

Использование Real World Data поможет улучшить результаты работы системы здравоохранения
Текст: Татьяна Гольдина (руководитель направления по данным рутинной практики и научной коммуникации медицинского отдела компании "Санофи", к.б.н.)
Здравоохранение во всем мире, в том числе в России, сталкивается с необходимостью улучшения результатов лечения пациентов при одновременном снижении затрат.
 Фото: Владимир Астапкович / РИА Новости  Фото: Владимир Астапкович / РИА Новости
Фото: Владимир Астапкович / РИА Новости

Одним из ключевых факторов решения этой задачи является цифровая трансформация. Цифровизация государственного и частного здравоохранения, развитие информационных и цифровых технологий приводят к появлению и развитию новых направлений - в частности, к формированию нового направления в области исследований, известного во всем мире как Real World Evidence.

В 2016 году Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) впервые приняло акт, регулирующий это направление. Сегодня термины Real World Data (RWD) и Real World Evidence (RWE) являются привычными как для здравоохранения, так и для фармацевтических отраслей многих стран мира. В последние годы это направление развивается и в РФ.

Данные рутинной практики

Еще несколько лет назад медицинская карта была единственным источником информации. Сегодня данные рутинной практики (RWD) можно собрать не только в рамках системы здравоохранения, но и вне ее. Это данные, предоставляемые пациентом (приложения смартфонов); данные в открытых информационных источниках (социальные сети и форумы); а также данные с медицинских и других носимых устройств (глюкометры, тонометры, фитнес-браслеты и др.). Применение искусственного интеллекта позволяет получить данные из интернета (социальные форумы и социальные сети): симптомы заболеваний, лекарственная терапия, диагностика.

Подобное разнообразие источников и типов данных привело к развитию числа научных исследований рутинной практики (ИРП). Наиболее распространенным, уже сформировавшимся и привычным большинству из нас дизайном таких исследований являются неинтервенционные (наблюдательные) исследования. Результатом проведения исследований рутинной практики, в свою очередь, и является Real World Evidence (RWE) или совокупность доказательств рутинной практики.

Комплексный подход позволит обеспечивать пациентов необходимыми лекарствами

Сейчас понятие RWD не имеет сложившегося, устойчивого перевода на русский язык, что не влияет на суть и огромную растущую роль данных для здравоохранения и фармотрасли.

На протяжении десятилетий мы привыкли к тому, что сбор данных RWD - это задача для специалистов здравоохранения. Наглядный пример - врачи сообщают информацию о нежелательных явлениях в систему фармаконадзора. Однако развитие технологий приводит к появлению новых инструментов сбора данных - в частности, к использованию ИИ. В настоящее время преобладающая часть RWD представлена в виде неструктурированных текстов (в электронных медкартах в таком виде может содержаться до 80 процентов информации). И без специальной обработки эти данные не могут быть использованы для целей здравоохранения. Их обработка включает ряд последовательных операций: централизованный сбор "сырых данных" (raw data) из различных источников; извлечение структурированных признаков (features) из текстовых записей и их очистка, формирование консолидированных наборов данных. Полученные наборы данных уже являются структурированными, и они могут быть использованы для решения огромного спектра задач.

Исследования рутинной практики (ИРП)

Данных о здоровье пациентов из различных источников сегодня становится так много, что обычных инструментов их сбора и обработки уже не хватает - и это приводит к использованию новых технологий.

Классические клинические исследования (КИ) являются частью системы исследований. КИ жестко регулируются во всем мире и в России, для них есть четкие требования к разработке, проведению и получению результатов. Вместе с тем КИ имеют ряд ограничений: отсутствие возможности сформулировать ряд научных задач, ответы на которые есть только в рутинной практике (приверженность терапии, редко встречающиеся нежелательные реакции и т.п.); ограниченная популяция исследования, размер выборки, недостаточный для проведения субанализов и др.

Важным фактором реализации являются скорость проведения исследования и возможность более быстрого получения результатов. Так, в условиях пандемии COVID-19 именно результаты, полученные на основании ИРП, помогли предоставить миру первые научные данные о заболевании и его лечении.

Однако сегодня ни в России, ни в мире не существует четко сформулированной, понятной и унифицированной системы знаний о разработке, проведении и получении результатов ИРП. Компании, спонсоры исследований (фармкомпании, медицинские организации, вузы и научно-исследовательские организации) используют различные требования и подходы в реализации таких исследований - от работы в Excel до применения строгих требований GCP и ICH.

Применение данных и исследований рутинной практики

Новые технологии раскрывают огромные возможности для применения данных рутинной практики: разработка лекарственных средств (ЛС), клинические исследования, исследования рутинной практики (не только наблюдательные и фармакоэкономические), системы поддержки принятия врачебных решений, программы поддержки пациентов, программы скрининга и иные проекты на основе цифровых технологий.

Применение данных RWD для решения такого огромного списка задач в здравоохранении и фармотрасли - один из наиболее быстро и мощно развивающихся трендов. Вторым значимым трендом является применение данных и результатов исследований рутинной практики для формирования экономических и клинических обоснований. Сегодня в мире активно обсуждаются следующие направления применения: регистрация ЛС /включение изменений в инструкцию по применению ЛС, анализ экономической эффективности, фармаконадзор, оценка медицинских технологий здравоохранения в целом, формирование ограничительных перечней препаратов, реестры пациентов, клинические рекомендации, принятие решений при закупках лекарств.

Таким образом только совокупность доказательств, полученных как в КИ, так и в ИРП, представляет собой единую доказательную базу - именно такой целостный подход и должен ложиться в основу оценки медицинских технологий и принятия решений в здравоохранении.

Следующие шаги

Сегодня отсутствует единая нормативно-правовая база для ИРП. Спонсоры проводят подобные исследования, как правило, в соответствии с внутренними системами требований и процессов (системами менеджмента качества). Многие компании ориентируются на часть положений, применимых к КИ, в частности при разработке протоколов исследований, этической экспертизы, анализе данных, написании отчетов.

Необходимы изменения в нормативных актах: проведение ИРП, персональные данные, оценка технологий здравоохранения и т.д.

Ключевыми факторами для принятия ИРП регуляторными органами и агентствами по оценке медицинских технологий являются качество исходных данных и технологий, а также использование правильных методов для получения доказательств на основании этих данных. В связи с этим необходимы действия, направленные на формирование единых унифицированных требований и процессов планирования и проведения ИРП. Такой подход обеспечит единый стандарт качества исследований рутинной практики.

Для успешной реализации поставленных задач важна совместная работа регуляторных органов, государственных и частных учреждений здравоохранения, врачей-исследователей, профессиональных сообществ, биофармкомпаний и пациентов.

Комментарии

Кирилл Тверской, медицинский директор компании Pfizer в России и Беларуси:

- Направление RWЕ стремительно набирает популярность. RWE предоставляют полезную информацию, которая может помочь заполнить пробелы в знаниях о том, как ЛС используются в медицинских учреждениях. RWE помогает лучше понять реальную эффективность и безопасность ЛС, в то время как практикующие врачи могут использовать их в сочетании с результатами КИ для принятия повседневных решений о лечении пациентов. Более того, RWE оценивается регуляторами многих стран с точки зрения их потенциального использования для уточнения регистрационной информации.

Юнона Хомицкая, медицинский директор компании "Сервье":

- Для полноценного использования RWE предстоит решить несколько ключевых вопросов. Прежде всего это подготовка соответствующего глоссария и систематизация понятий для того, чтобы избежать разночтений. Во-вторых, это создание единой нормативно-правовой базы планирования и проведения ИРП. Кроме того, индустрии предстоит преодолеть скептическое отношение к RWE, обусловленное низким качеством исходных данных, ошибками при проведении исследований, обработке, анализе и представлении их результатов - это возможно сделать благодаря универсализации понимания и повсеместному внедрению основных принципов разработки, реализации, контроля качества ИРП и коммуникации их результатов.

Олег Розенсон, медицинский директор компании Merck Biopharma в России и странах СНГ:

- RWD - важное дополнение регистрационных КИ. В них оценивают соотношение польза - риск лекарств, то есть "работает ЛС или нет". RWD отвечает на вопрос "как работает?". Это связано с тем, они основаны на применении препарата в клинических условиях у широкого круга пациентов. Такой мониторинг важен для дальнейшей оценки эффективности и контроля безопасности. Цифровые технологии - мощный инструмент сбора информации, но для их применения необходимо формирование четкой нормативно-правовой базы.

Экономика Отрасли Фарминдустрия