Расширение перечней жизненно важных лекарств: новые траты или экономия для государства?
С момента заседания комиссии прошло уже достаточно времени, но обсуждение по поводу ее результатов в пациентском сообществе продолжается. Например, Всероссийский союз пациентов (ВСП) направил в Минздрав России письмо с просьбой дать разъяснения по принятым решениям. В нем сопредседатель ВСП Юрий Жулев пишет, что, к примеру, не всегда ясны критерии голосования членов комиссии с точки зрения оценки лекарств, которые не имеют других терапевтических альтернатив и применяются для лечения жизнеугрожающих заболеваний. По его мнению, потенциальным следствием невключения некоторых препаратов в перечень ЖНВЛП могут стать "дополнительные прямые расходы системы здравоохранения в размере от 1,6 до 2,5 млрд рублей в год". В приложении к письму приведены примеры лекарств, не имеющих аналогов и показавших значительную бюджетную эффективность.
Стоит отметить, что среди принятых комиссией решений были те, которых с нетерпением ожидали как пациенты и общественные организации, так и врачебное сообщество. В качестве примера можно привести включение в перечни ЖНВЛП и ВЗН препарата равулизумаб, который используется для терапии больных с атипичным гемолитико-уремическим синдромом (аГУС) и пароксизмальной ночной гемоглобинурией (ПНГ). С учетом внушительной стоимости терапии "редких" больных, эту ситуацию можно назвать чуть ли не уникальной.
"Аргументы, которые приводились в ходе заседания комиссии, были больше материального, финансового характера, нежели клинического. Мне кажется, что в отношении нового препарата был найден баланс между клиническими аргументами и финансовым предложением компании-производителя", - рассказала председатель правления автономной некоммерческой организации (АНО) "Центр экспертной помощи по вопросам, связанным с редкими заболеваниями, "Дом редких" Анастасия Татарникова. По ее словам, цена препарата нового поколения конкурентоспособна в сравнении со стоимостью текущей терапии. Татарникова предположила, что это и стало одним из весомых аргументов для включения препарата в перечни.
По мнению экспертов, значительная экономия государственных средств достигается как за счет снижения курсовой стоимости по сравнению с текущими схемами терапии указанных заболеваний, особенно в случае ее недостаточной эффективности, так и за счет меньшего числа введений препарата. Это значительно снижает финансовую нагрузку на систему здравоохранения.
Примечательно, что цена, предложенная в ходе заседания комиссии, является одной из самых низких в мире. Исходя из этого, нетрудно подсчитать, что ежегодная экономия за счет использования нового препарата может варьироваться от 4 до 7 млн рублей в расчете только на одного взрослого пациента с аГУС. А при ПНГ экономия может доходить до 4 млн рублей ежегодно в расчете на одного пациента, особенно у пациентов с прорывными гемолизами. С учетом общего количества больных снижение расходов бюджета на здравоохранение может превысить 2 млрд рублей уже со второго года применения препарата, что, в свою очередь, позволит обеспечить лечением дополнительных пациентов, остро нуждающихся в нем.
Вероятно, это один из первых случаев в истории орфанных заболеваний, когда новое поколение безопасного и эффективного лекарственного препарата приносит заметную экономию в систему здравоохранения. Особенно значимо это на фоне того, что программа высокозатратных нозологий, благодаря которой пациенты с редкими заболеваниями обеспечиваются лекарственной терапией, стала дефицитной. Например, в 2022 году ВСП просил увеличить расходы на нее на 2023 год на 20 млрд рублей, или примерно на четверть, чтобы обеспечить всех нуждающихся необходимыми препаратами.
Кроме того, включение препарата в перечни позволяет расширить существующие возможности терапии, а само лечение - сделать более комфортным для пациентов.
По словам врача-гематолога, кандидата медицинских наук, доцента кафедры гематологии РМАПО Евгении Аршанской, пациенты с ПНГ могут испытывать эпизоды гемолиза на терапии, это сопряжено с развитием осложнений, у них препарат обеспечивает более стабильное течение заболевания.
"Пациенты регулярно получают капельницы с момента начала терапии. Это - внутривенные инъекции, которые, конечно же, травмируют вены. Когда мы говорим о длительной терапии, то более редкие инъекции являются предпочтительными. Кроме того, есть пациенты, у которых венозный доступ ограничен уже на старте терапии. И если пациент живет далеко и до клиники приходится добираться несколько часов, то, конечно, введения 1 раз в 2 месяца являются более удобными и менее травматичными", - уточнила Аршанская.
С ней согласна доктор медицинских наук, профессор, руководитель нефрологического центра, заведующая нефрологическим отделением Российской детской клинической больницы Эдита Петросян, которая специализируется на лечении аГУС.
"Пациент не находится в больнице все время. Все-таки моя задача, как врача, довести его до состояния, которое позволит быть в социуме - дома, в школе, подобрать терапию, которая дает возможность лучше социализироваться", - говорит она.
"Длительность терапии аГУС у каждого пациента своя. Кому-то хватает и года. <…> Часть пациентов, у которых заболевание, к сожалению, имеет генетическую подоплеку, требует пожизненной терапии. В этом случае нам нужно сделать так, чтобы пациент не чувствовал себя ущербным. Особенно это важно для подростков", - продолжает Петросян.
"Мы рассчитываем на то, что решение [комиссии] будет закреплено распоряжением правительства Российской Федерации", - говорит Анастасия Татарникова. Она подчеркивает, что пациентское сообщество не выступает за применение какого-либо конкретного препарата. "Мы боремся за доступность лекарственных препаратов, которые назначены тому или иному пациенту по медицинским показаниям, чаще всего - по жизненным показаниям. Наши врачи в том числе должны иметь моральную свободу выбирать, не думая о том, в какой перечень включен препарат или не включен", - резюмирует эксперт.