Это исследование дает надежду миллионам людей. Ведь дегенерация сетчатки выявлена у каждого десятого человека старше 55 лет. Еще около 1,7 миллиона по всему миру страдают от врожденной слепоты, вызванной дегенерацией из-за различных мутаций. В то же время у 90 процентов незрячих людей сохраняется неповрежденным глазной нерв, а это около миллиона нервных клеток. На них из глаза попадает изображение, но клетки его не видят, так как у них отсутствует светочувствительность. Вернуть ее сумели американские ученые под руководством профессора Эхуда Исакоффа.
В чем суть технологии? В клетку надо подсадить ген, который нарабатывает светочувствительный белок. Для этого разрабатывается так называемый генетический конструкт - молекула, которая, внедрившись в клетки глазного нерва, делает их светочувствительными. Профессор Исакофф применил конкретный ген, который кодирует белок опсин, чувствительный к зеленому свету.
Но выбрать нужный ген это даже не полдела. Самое сложное - ювелирно доставить его в глаз и надежно закрепить на поверхности сетчатки. "Транспортом" стали частицы аденовируса AAV. Это природный организм, способный проникать в клетки человека. Доставленный таким курьером ген проник в клетки сетчатки и дал команду на выработку белка опсина. В итоге клетки стали чувствительными к зеленой части спектра, а мыши начали видеть.
Когда этот метод можно применить на людях? Профессор Исакофф осторожен в прогнозах. Ведь наша сетчатка содержит в сотни раз больше и фоторецепторов, и клеток, которые получают от них сигнал. Значит, человеку потребуется инъекция намного большего числа вирусных частиц. Насколько они восстановят зрение, покажут полноценные клинические исследования.
Павел Балабан, академик, научный руководитель Института высшей нервной деятельности и нейрофизиологии РАН:
- В этой области науки в мире идет настоящая гонка. У каждой лаборатории свой белок, который придает светочувствительность. К примеру, американцы используют белок, который работает с зеленой областью спектра, а в нашем институте изучается красная область. Кстати, поэтому пока речь идет о монохроматическом изображении, но в будущем вполне реально получить и цветное. В принципе уже понятно, как это сделать. И аденовирусы для транспортировки генов применяются разные, их известно несколько видов. Так что вариантов данной технологии много. Увы, мы уже целый год находимся в простое, хотя по поводу этого исследования было постановление правительства. Оно поддержано в рамках Национальной технологической инициативы, но условием финансирования государством является внебюджетное софинансирование. Ищем инвестора, а конкуренты уходят вперед.