Юрий Александрович, как во Всероссийском союзе пациентов оценивают расширение программы "7 высокозатратных нозологий" до 12? Могут ли возникать в связи с этим проблемы?
Юрий Жулёв: В программу высокозатратных нозологий (ВЗН) дополнительно включены еще 5 орфанных заболеваний, причем из самых дорогостоящих. Дополнительное финансирование увеличено на следующий год. Это большой шаг вперед в обеспечении лекарствами тех больных, которые не могли получать их за счет государства. Но мы в союзе по-прежнему считаем, что программа на грани финансового дисбаланса. Поясню: раньше препараты закупались впрок до полугода вперед. Это позволяло пациентам, входящим в программу, совершенно спокойно жить, переживать новогодние праздники и не бояться, что в январе препаратов для них не будет. Теперь я так говорить не могу, впрок лекарства вообще не закупаются, переходящих остатков практически нет, и уже были сбои. Нас это очень беспокоит.
Как вы в целом оцениваете эффективность программы? Оправдывает ли она ожидания?
Юрий Жулёв: Безусловно, программа себя оправдала. Для многих пациентов она стала настоящим спасением. Дальнейшее ее расширение показывает, насколько наши пациентские сообщества были правы, когда в 2011-12 годах выступили против децентрализации закупок по этой программе. И очень признательны, что тогда нас поддержали депутаты ГД и руководство ФАС.
Сейчас уже говорят о дальнейшем включении в программу ряда орфанных заболеваний, а возможно, и отдельных групп населения. Еще один аргумент в пользу этой программы - по ней люди получают лечение, независимо от того, есть ли у них инвалидность. Это можно оценить как огромный прорыв!
Гемофилия была включена в программу изначально. Как это сказалось на лекарственном обеспечении больных? Как в результате изменились основные показатели их здоровья?
Юрий Жулёв: Программа дала огромный эффект, больные стали получать адекватную медицинскую помощь. В среднем в регионах в 4 раза уменьшилось количество госпитализаций, пациенты перестали жить в больницах, они живут полноценной жизнью - ходят в школу, на работу, уменьшается инвалидизация, число вызовов скорой помощи. Если раньше нормой были дети с гемофилией, ходящие на костылях, то сейчас таких очень мало. Это значит, что у них возникает крайне мало кровотечений, не разрушаются суставы.
Можно ли сказать, что сегодня больные с гемофилией получают в России такой же объем помощи, как пациенты в развитых странах? Есть ли еще какой-то зарубежный опыт, который необходимо перенять в нашей стране?
Юрий Жулёв: До недавнего времени я ответил бы на этот вопрос только утвердительно. Ассортимент препаратов, которые мы имели, полностью соответствовал мировым трендам. Но теперь ситуация изменилась - появились новые прорывные препараты, которые перевернули взгляд на достаточность медпомощи. В отличие от традиционных внутривенных, это препараты подкожного введения и пролонгированного действия - от недели до месяца. Клинические исследования показывают, что у пациентов практически нет кровотечений, фактически они становятся единичными.
Доступны ли эти препараты в нашей стране?
Юрий Жулёв: Первый из них у нас уже зарегистрирован и даже включен в клинические рекомендации, которые находятся на сайте Минздрава России. Но пока он не включен в список препаратов для программы ВЗН. Купить его за свой счет никто из больных позволить себе не сможет. Чтобы обеспечить его доступность, необходимо включить его в официальный перечень. Во многих странах он уже включен в списки госгарантий. Причем не только в США или Западной Европе. Его уже закупают для больных страны Европейского союза, Израиль, Канада, Аргентина и другие.
Вы говорите, что все больные получают адекватную медицинскую помощь. Но, тем не менее, дети-инвалиды с гемофилией все еще появляются. Почему?
Юрий Жулёв: Все лекарства от гемофилии внутривенные, их нужно вводить в профилактическом режиме, и тогда не будет кровотечений. Уколы бывают необходимы каждый второй день, а иногда и по нескольку в день. Если мы говорим о ребенке, это сложно, а если не соблюдать режим введений препарата, то на фоне лечения у пациента будут продолжаться кровотечения и разрушаться суставы. Венозный доступ не у всех детишек хороший, вены тонкие, хрупкие. Родители не могут попасть в вену, ищут медсестер, идут в поликлинику и т.д. Это проблемы, с которыми мы мирились, потому что не было альтернативы. Теперь она есть - введение препарата подкожно дает совсем другое качество жизни пациентов.
Тем не менее, в соцсетях родители детей с гемофилией, обсуждая свои проблемы, нередко пишут, что пытаются отсрочить начало профилактического лечения. Почему?
Юрий Жулев: Именно из-за тех проблем, которые я описал. Нежелание причинять боль ребенку. А второе - боязнь тяжелых последствий. Самая сложная ингибиторная форма гемофилии, при которой возникают антитела к введенным препаратам, и они перестают действовать, чаще всего развивается именно у маленьких детей. А это однозначно ухудшает качество жизни ребенка, повышается вероятность опасных для жизни кровотечений. Новый препарат в первую очередь и нацелен на эту форму гемофилии и обеспечивает стабильную защиту от спонтанных кровотечений.
Иногда родители также обеспокоены качеством закупленных лекарственных препаратов. Оправдано ли такое беспокойство?
Юрий Жулёв: Заявляю со всей ответственностью, что оснований для беспокойства по поводу качества используемых препаратов - как зарубежного, так и российского производства - нет. Беспокойство родителей вызвано либо чисто психологическими моментами, либо - и это более оправданно - боязнью нежелательных реакций. Дело в том, что все эти препараты - белковые, поэтому любой из них может вызвать индивидуальные нежелательные реакции. По закону, в таких случаях для пациента должны закупить тот препарат, который таких реакций не вызывает. Наша система, к сожалению, очень неповоротлива - могут пройти месяцы, пока это сделают. На все вопросы больного есть только один ответ: такова у нас система госзакупок. Но с точки зрения медицины, логики и морали этот ответ не имеет права на существование.
Однако еще более острый вопрос - частая необоснованная смена препаратов.
К нам часто обращаются с этой проблемой, и мы вынуждены отстаивать интересы пациентов. Их, не спрашивая мнения, пожеланий и т.д., переводят с препарата на препарат, часто это происходит 3-4 раза в год. Пока нам не удается договориться, чтобы закупали препарат для одного пациента хотя бы на год и закрепляли за ним одно торговое наименование. Поэтому пациенты и боятся замен препаратов.
Как, на ваш взгляд, можно усовершенствовать организацию помощи этой когорте больных? Что для этого нужно сделать?
Юрий Жулёв: Два важных направления я уже назвал: оперативно включать в перечни закупаемых лекарств новые препараты. Второе - изменить порядок госзакупок лекарств в интересах пациентов. Остаются и организационные проблемы. Одна из них - у нас нет полноценного клинического регистра пациентов для анализа и контроля терапии. Для создания регистра нет ни нормативной базы, ни источников финансирования. А без него нельзя понять, эффективна ли терапия или нет.
Прежде гемофилия считалась исключительно наследственным заболеванием, передающимся младенцам мужского пола по женской линии. Однако сегодня наука выяснила, что ребенок с этим заболеванием может родиться в любой семье, где до него таких больных не было. Во-первых, ген может прятаться из поколения в поколение. Во-вторых, значительный процент составляют спонтанные первичные мутации.
Ежегодно в нашей стране рождается один больной гемофилией на 5 тысяч мальчиков, или один человек на 10 тысяч населения. В национальном регистре сегодня числится около 9000 пациентов, но это не все, а лишь те, кто нуждается в терапии.