Золгенсма - первый незарегистрированный в России лекарственный препарат, который закупит фонд "Круг добра" для тяжелобольных детей. Об этом на круглом столе в Общественной палате в среду, 14 апреля, заявил председатель фонда Александр Ткаченко.
Препарат утвержден на экспертном совете и применяется в генной терапии для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) с мутациями.
Ткаченко напомнил, что у "Круга добра" есть полномочия для закупки лекарств, как зарегистрированных, так и незарегистрированных в стране. Каждый четверг рассматриваются новые нозологии, которые будут лечиться за счет средств фонда, а также препараты, которые он будет закупать.
Сегодня в числе редких заболеваний, утвержденных экспертным советом - спинально-мышечная атрофия (СМА), болезнь Помпе, семейная средиземноморская лихорадка, КАПС, ТРАПС, гипофосфатазия и иммутополисахаридоз IV типа.
До конца мая завершатся поставки в регионы лекарств для 914 детей, больных СМА. Также в ближайшее время начнутся экспертизы медицинских документов пациентов с другими заболеваниями.
Вся информация о принятых решениях будет опубликована на сайте фонда, уточнил Ткаченко.