Когда перечень еще только обсуждался, предполагалось, что в него войдут онкологические и редкие заболевания. Но в итоге принцип "off-label" было решено распространить и на такие тяжелые заболевания, как, например, сахарный диабет, болезни щитовидной железы, юношеский и инфекционный артриты и артрозы, инфекционные заболевания (ВИЧ, туберкулез и COVID-19) и другие недуги. Документ вступит в силу 29 июня 2022 года.
Кроме того, теперь будет разрешено применять препараты off-label при лечении беременных, во время родов, в послеродовом периоде, при оказании паллиативной помощи и для доноров костного мозга (в отношении людей до 18 лет).
Решение было продиктовано самой жизнью: во многих случаях организовать лечебный процесс больных без применения препаратов off-label невозможно - например, многие лекарства не зарегистрированы в детских дозировках и, соответственно, в инструкции к ним нет показаний для применения у детей. Эта проблема особенно остро стоит при лечении редких и тяжелых заболеваний - доля использования препаратов off-label у таких пациентов достигает 60-70%.
Конечно, включение препаратов off-label в стандарты оказания медпомощи потребует увеличения тарифов ОМС. Например, по предварительным расчетам, стоимость лечения онкозаболеваний у детей вырастет на 386,9 тысячи рублей.
"Создание механизма использования лекарств вне инструкции, с использованием данных доказательной медицины, чрезвычайно актуально. Это позволит повысить качество лечения пациентов, особенно детей, - сказал "РГ" директор НМИЦ здоровья детей Минздрава России, профессор Андрей Фисенко. - Клинические исследования на детской популяции проводятся только после получения доказательств эффективности и безопасности у взрослых пациентов. Новые инновационные препараты обычно приходят к маленьким пациентам только через несколько лет. Однако, ограничивать доступ к препаратам, формально не разрешённым к применению у пациентов младше 18 лет, по сути, означает ограничивать детей в праве получать качественное, самое современное лечение".
Фармацевтика развивается стремительно, и по многим направлениям медицины новые препараты появляются настолько быстро, что регулирующие органы не всегда успевают их регистрировать, - отметил Фисенко. Например, в детской онкологии, гематологии, ревматологии, дерматологии появились новые таргетные препараты, кардинально влияющие на течение заболевания. С другой стороны, есть много хорошо изученных препаратов, которые давно используются в клинической практике, но не имеют достаточных данных для лечения детей. И использование принципа "off-label" помогает сделать эффективное лечение доступным во всех этих случаях.
"Речь идет об использовании лекарств по показаниям, не утвержденным государственными регулирующими органами и не упомянутыми в инструкции по применению. Сюда относится и применение препаратов в дозах, отличных от инструкции (это обычная ситуация у детей) или когда предпочтителен иной способ введения лекарства. Например, препарат для внутривенного использования применяется ингаляционно, - поясняет профессор Фисенко. - Многие современные эффективные лекарства ещё не имеют показаний в инструкции. Но зачастую они остаются последней надеждой у пациента. В таких случаях решение применить конкретный препарат "off-label" принимается коллегиально - на заседании врачебной комиссии или на консилиуме специалистов".
Собственно, такая схема применения препаратов используется во всем мире.
"Нет ничего неожиданного в том, что созданные несколько лет назад протоколы, по которым лечатся дети, нуждаются в проведении ежегодных, а иногда и более частых изменений - наука не стоит на месте, - пояснила "РГ" директор НИИ детской онкологии и гематологии НМИЦ онкологии имени Н.И.Блохина Светлана Варфоломеева. - Зачастую мы оказываемся в ситуации, когда знаем: в организме ребенка есть изменения, на которые можно воздействовать. Знаем, что существует лекарство вот для этого конкретного ребенка, которое может ему помочь. Но в силу того, что еще не создано программ, которые включали бы в себя направленную на эти изменения терапию, формально мы не можем его лечить. Но, повторюсь, сугубо формально. А фактически выход в том, что мы используем препараты "off-label". Но, конечно, одно из обязательных условий - подробно, достоверно и точно объяснить родителям все риски, и только после того, как они дадут согласие, мы приступаем к лечению".
Расширение перечня заболеваний за пределы только онкологических логично, ведь инновационные препараты разрабатываются для разных направлений медицины. "Использование таких препаратов происходит во всем мире, и не только в онкологии, но и в других наукоемких педиатрических специальностях", - заключила Варфоломеева.