Оно стала третьим в мире препаратом, которые способны бороться со СМА. До их появления дети, рожденные с поломкой гена, которая и вызывала заболевание, были обречены: при СМА постепенно атрофируются мышцы, потому вся короткая жизнь такого ребенка становилась медленным и мучительным умиранием.
"Золгенсму" разработала швейцарская компания, в России препарат зарегистрировали в декабре 2021 года. Кроме того, детей со СМА лечат еще двумя импортными лекарствами - "Спинразой" и "Рисдипламом", тоже очень дорогими - годовой курс стоит $340-750 тыс. Но "Золгенсма" побила все рекорды: ее даже внесли в Книгу Гиннесса, один укол обходится в $2,1 млн.
Почему такая запредельная цена? "Доклинический этап не так дорог, но клинические исследования стоят сотни миллионов и даже миллиарды долларов, а потребителей не так много, в результате стоимость таких лекарств очень высока", - пояснил главный внештатный специалист по медицинской генетике Минздрава РФ Сергей Куцев.
Кроме того, "Золгенсма - единственное лекарство, которое всего одним уколом "исправляет" поломку в геноме, в то время как другие нужно принимать пожизненно. Потому пока у "Золгенсмы" нет альтернативы, производитель вправе назначить любую цену, за которую правительства соглашаются ее покупать.
Нигде в мире лечение орфанных заболеваний не оплачивают сами пациенты. Деньги, как правило, собирают всем миром. В РФ этим занимается фонд "Круг добра", а пополняется он за счет дополнительного налога на заработки тех, у кого они превышают 5 млн рублей в год.
К слову, в России начинаются испытания собственного лекарства против СМА. Разработчики надеются, что это будет достойный конкурент "Золгенсме".