- В течение последних трех лет решены многие вопросы с обеспечением лекарствами и средствами технической помощи орфанных детей, - начал дискуссию депутат Госдумы, председатель Экспертного совета, академик РАН Александр Румянцев. - Раньше для их терапии просто не было ни технологий, ни лекарств. А когда они появились, то были слишком дорогими для бюджета здравоохранения. Созданный по инициативе президента России благотворительный фонд "Круг добра" обеспечивает нужным лечением уже 89 нозологических форм редких заболеваний, самая большая группа детей под опекой фонда - больные спинальной мышечной атрофией (СМА). Для этого заболевания появились три препарата, которые могут не только спасать жизнь, но и обеспечить нормальное развитие ребенка. Чтобы организовать плавный переход детей, достигших совершеннолетия, на лекарственное обеспечение субъектами Федерации, был добавлен еще один год, до возраста 19 лет. Но за этот год регионы должны подготовиться к продолжению лечения.
С 2023 года с 5 до 36 заболеваний расширен неонатальный скрининг на редкие болезни, добавил академик Александр Румянцев. Дети, у которых они выявлены, автоматически попадают под опеку "Круга добра". Это гигантский шаг вперед, который дает детям доступ к самым современным препаратам. Решение проблем орфанных пациентов становится стимулом для развития здравоохранения в целом.
Основная финансовая и организационная нагрузка по лечению взрослых пациентов с редкими заболеваниями лежит на субъектах РФ. Поэтому к участию в круглом столе были приглашены представители регионов.
- В нашей области внедрен Единый регистр пациентов, в том числе отдельный подрегистр орфанных больных, - рассказала заместитель министра здравоохранения Ярославской области Надежда Корзина. -Только за последний год из фонда "Круг добра" к нам поступило лекарств на сумму более двух миллиардов рублей. Мы благодарны за то, что программа продлена до достижения детьми 19 лет, но с этого возраста их надо обеспечивать лечением за счет средств региона. В перспективе трех лет расходы на первый год терапии пациентов, выходящих из-под опеки фонда в период 2023-2025гг. составят более 600 миллионов рублей - это для региона огромная сумма. Кроме того, мы обеспечиваем лечением еще 49 пациентов, которые не попали под опеку фонда в связи с возрастом. Они не вошли и в программу ВЗН, закупка препаратов для них остается на плечах региона. Общая сумма их обеспечения - около 570 миллионов рублей.
К сожалению, лекарственное обеспечение взрослых пациентов упирается в финансовый вопрос. И сложилась такая практика, что обеспечиваются пациенты преимущественно по решению суда. Со стороны министерства противодействия нет, потому что нет другого выхода, - поделилась Надежда Корзина.
О своем опыте решения проблемы рассказала Ольга Германенко, директор фонда "Семьи СМА", который объединяет почти 1400 человек, среди которых более 422 взрослых.
- "Круг добра" стал спасением для большого числа детей со СМА. До его создания лекарствами обеспечивались только 24 процента пациентов, сейчас охват детей практически стопроцентный. Но среди взрослых, имеющих на сегодня диагноз СМА, каждый 3-й больной не получает лекарственную терапию. Есть и регионы, в которых вообще не лечат взрослых пациентов со СМА. Например, Свердловская область, Москва.
Ольга рассказала, что взрослых со СМА в регионах на самом деле больше, просто живут они пока без корректно установленного или с неверным диагнозом. Это результат недостаточной настороженности врачей первичного звена, а также неурегулированного права на лекарственное обеспечение. Потому что в регионах знают, что найти такого больного - значит затратить дополнительно 20-30 миллионов в год на его лечение.
Сегодня остро стоит вопрос: что делать с пациентами, которые будут выходить из-под опеки "Круга добра"? Если они являются инвалидами 1 и 2 группы, право на бесплатные лекарства у них остается за счет бюджета региона. Своевременная терапия у детей и подростков в рамках "Круга добра" позволяет сохранить функциональные возможности больного и избежать тяжелой инвалидности. Однако больные без статуса инвалид или с 3 группой инвалидности, выходя в 19 лет из-под опеки фонда теряют право на льготные лекарства, в результате болезнь быстро прогрессирует.
- В РФ действует две льготных программы: федеральная программа ВЗН и региональная - жизнеугрожающих заболеваний, - напомнила собравшимся юрист Национального совета экспертов по редким болезням Наталья Смирнова. - Но в них с 2012 года и до сих пор включено только 28 заболеваний, хотя дополнительно еще около 30 орфанных болезней имеют зарегистрированную в РФ патогенетическую лекарственную терапию. Но они не включены ни в программу ВЗН, ни в региональные программы жизнеугрожающих заболеваний. Это, безусловно, неприемлемая ситуация для гражданско-правового общества. Необходимо включать такие заболевания в действующие программы. Тогда у нас будет создана целостная система, и все пациенты получат равный доступ к необходимым лекарствам.
- Эта драматичная ситуация, - включилась в дискуссию главный внештатный клинический фармаколог Минздрава России по ДФО Екатерина Елисеева. - Мы понимаем, что пациенты старше 19 лет должны получать жизненно необходимое патогенетическое лечение. Но для регионов сегодня это финансовое бремя непосильное. Затраты даже на одного такого пациента сопоставимы с расходами на большую группу пациентов - например с сахарным диабетом. И это создает высокий градус напряжения.
Регионы ДФО прилагают серьезные усилия для увеличения бюджетного наполнения льготных программ. В 2022 году по сравнению с 2021-м общий объем средств на региональное лекарственное обеспечение вырос с 7,6 миллиарда рублей до 10,2. Увеличить эти суммы практически невозможно. Поэтому поддерживаю предложение о переводе финансирования обеспечения взрослых пациентов со СМА на федеральный уровень или выделения федеральных субсидий. На региональном уровне решением может быть дополнение территориальной программы государственных гарантий необходимыми патологиями. Екатерина Елисеева рассказала о положительном опыте минздрава Сахалинской области. Правительство региона уже несколько лет выделяет средства на защищенную статью в терпрограмме для пациентов с онкогематологическими заболеваниями. В приложении к ней обозначены конкретные наименования лекарств, не входящих в перечень ЖНВЛП. Препараты поставляются прямо в областной онкодиспансер, который потом отчитывается по расходу на каждого пациента. Это позволило поднять на эталонную высоту доступность инновационной лекарственной терапии. Такой подход возможен и для редких заболеваний.
- Сегодня у нас в РФ проживают больные с 280 редкими заболеваниями, подчеркнула руководитель проектного офиса "Редкие (орфанные) болезни" Национального НИИ общественного здоровья имени Н.А. Семашко Елена Шукан. - Но в рамках госпрограмм мы имеем дело всего с 10 процентами от этого числа. Очень важно, что в этих программах пациенты сохраняют качество жизни и меньше инвалидизируются. Но они все нуждаются в пожизненной терапии. Ежегодно регистрируются новые орфанные препараты - казалось бы, все больше больных имеют возможность получать эффективную терапию. Но на практике такое право есть только у детей благодаря фонду "Круг добра". А среди взрослых лечиться могут только инвалиды. До 40 процентов взрослых больных не учтены нигде. В связи с тем, что учет не налажен, 51 регион вообще не видит таких больных, как орфанных. Они растворены в общем числе региональных льготников-инвалидов. Это неблагоприятная ситуация.
Елена Шукан напомнила, что в 2019 и 2020 годах лекарственное обеспечение пациентов с 7 редкими заболеваниями из региональной программы редких жизнеугрожающих хронических заболеваний было переведено в федеральную программу ВЗН. Средства, которые высвободились у регионов, были перераспределены на оставшихся в региональной программе редких больных. Благодаря этому сейчас по программе редких жизнеугрожающих заболеваний обеспеченность в регистре составляет 64 процента, то есть показатель приближается к показателю федеральной программы.
Но любой источник финансирования, если он является единственным, не сможет справиться с лекарственным обеспечением больных с редкими заболеваниями. Необходимо финансирование из различных источников. В идеале нужен национальный проект по борьбе с редкими заболеваниями, как это сделано во всем мире. В этом году выдвинут ряд законодательных инициатив по переносу обеспечения этих заболеваний с регионального уровня на федеральный. Но пока эти инициативы не встречают поддержки у федеральных властей. В отсутствие долгосрочных решений можно было бы просить о целевых иных межбюджетных трансфертах из федерального бюджета.
- Лучшим решением был бы переход обеспечения орфанных пациентов на федеральный бюджет, - поддержал Елену Шукан сопредседатель Всероссийского союза пациентов Юрий Жулёв. - Но стоит рассмотреть и другие варианты. Интересной является идея субсидий из федерального бюджета на поддержку выполнения регионами их обязательств перед орфанными пациентами, но для этого заболевания, которые потерялись "между" всеми системами, необходимо погрузить в территориальную программу госгарантий.
Вероятно, проблему можно решать временным погружением в систему ОМС, которая, в отличие от систем льготного лекобеспечения, индексируется, и достаточно существенно.
Еще одна очень интересная система - льготное лекарственное обеспечение пациентов с сердечно-сосудистыми заболеваниями. На него выделяются субсидии из федерального бюджета. И самое главное: эта система не привязана к статусу "инвалид". Всероссийский союз пациентов однозначно готов поддержать любую инициативу. Но пациенты умирают сейчас, и мы эту трагедию должны совместными усилиями остановить, подчеркнул Юрий Жулёв.
Подготовлено при участии Благотворительного фонда "Семьи СМА" - партнера "Российской газеты"