За последние годы система лекарственного обеспечения и помощи пациентам с орфанными заболеваниями в России вышла на качественно новый уровень: расширился доступ к терапии, включая инновационные и отечественные лекарственные препараты, усовершенствовались подходы к ферментозаместительной терапии, получили развитие центры трансплантации костного мозга.
Сегодня основной задачей становится выбор оптимальной терапии для конкретного пациента. Решать, какая из многочисленных возможностей станет единственно верной для пациента, должен только врач. В этих условиях персонализированный подход приобретает принципиальное значение.
В дискуссии примут участие:
- Захарова Екатерина Юрьевна - д.м.н., профессор, заведующая лабораторией наследственных болезней обмена веществ ФГБНУ "МГНЦ им. академика Н.П. Бочкова";
- Вашакмадзе Нато Джумберовна - д.м.н., профессор кафедры факультетской педиатрии Института материнства и детства ФГБОУ ВО "РНИМУ им. Н.И.Пирогова", заведующая отделом орфанных болезней и профилактики инвалидизирующих заболеваний НИИ педиатрии и охраны здоровья детей НКЦ № 2 ФГБНУ РНЦХ им. акад. Б.В. Петровского;
- Жулев Юрий Александрович - сопредседатель Всероссийского союза пациентов;
- Моисеев Сергей Валентинович - член-корреспондент РАН, профессор, д.м.н., директор клиники им. Е.М. Тареева, заведующий кафедрой;
- врач-ревматолог, терапевт Ларионова Валентина Ильинична - д.м.н., профессор кафедры медицинской генетики Северо-Западного государственного медицинского университета им. И.И. Мечникова, президент Ассоциации специалистов в области молекулярной медицины, лабораторной и медицинской генетики имени Е.И. Шварца;
- Очирова Полина Вячеславовна - эксперт по орфанным заболеваниям, ортопед-вертебролог в ФГБУ "Национальный медицинский исследовательский центр травматологии и ортопедии имени академика Г.А. Илизарова".
В ходе дискуссии будет стоять вопрос не только доступности терапии, но и формирование среды, в которой врач обладает правом и возможностью сделать обоснованный выбор, а пациент - получить своевременный доступ к наиболее подходящему эффективному лечению. Именно такой подход напрямую влияет на увеличение продолжительности и качества жизни пациентов с редкими заболеваниями.
Мероприятие станет площадкой для профессионального диалога между врачебным сообществом, представителями пациентских организаций и экспертами системы здравоохранения с целью выработки практических подходов к повышению качества и доступности помощи пациентам с редкими заболеваниями.
Онлайн-трансляция пресс-конференции будет доступна 22.04.2026 в 13:00 по ссылке.
Аккредитация СМИ для участия в круглом столе по электронной почте mc@rg.ru или по телефону: +7 (495) 775-31-18 (доб. 68-05) до 21 апреля 16:00 мск.
Мероприятие проводится при поддержке компании Chiesi, ООО "Свикс Хэлскеа", ООО "Фармамондо-Биомедика".
При публикации материалов и цитировании участников ссылка на мероприятие и "Российскую газету" как организатора обязательна. Внесение каких-либо изменений, добавлений или искажение в копируемую (цитируемую) информацию не допускается.