Эти препараты предназначены для лечения орфанных заболеваний - миодистрофии Дюшенна и спинально-мышечной атрофии.
Для пациентов задержка доступа к терапии означает утрату возможности жить качественно, а для их семей создает неопределенность и необходимость ежедневной борьбы. Однако из-за нарушения логистических потоков, проблем с доставкой грузов морем, возникли сложности с поставкой этих препаратов в Россию в достаточном количестве. Кроме того, по данным открытых источников по состоянию на 2023-2024 годы стоимость лекарств составляет около 24 миллионов рублей за годовой курс препарата Рисдиплам на одного пациента, и 79 миллионов рублей - препарата Аталурена. Отечественный аналог позволил бы снизить расходы на обеспечение пациентов лекарствами и расширить охват лечением и сделать государственные закупки устойчивее.
Как правило, в подобных делах иностранные патентообладатели стремятся в том числе затянуть судебное разбирательство: чем позже будет предоставлена лицензия, тем больше "ежегодных курсов" будет продано. По словам представителя российской биотехнологической компании ГЕРОФАРМ, выступившей истцом в деле о получении принудительной лицензии, остается надеяться, что решения по таким категориям дел будут приниматься более оперативно. Так, уже по двум делам суммарно проведено 16 заседаний. Именно от оперативности принятия решения напрямую зависит, как скоро российские пациенты получат доступ к отечественным препаратам взамен зарубежных.