Редкая и агрессивная патология
Заболевание спектра оптиконевромиелита характеризует специфичность участков поражения центральной нервной системы - наиболее часто вовлекаются зрительные нервы и спинной мозг, поясняет врач-невролог центра орфанных заболеваний ГБУЗ МО МОНИКИ им. М. Ф. Владимирского Екатерина Новикова.
- В отличие от рассеянного склероза при данной нозологии есть биомаркер - антитела к аквапорину-4 (водному белку клеточных мембран), которые удается выявить у подавляющего большинства пациентов, - говорит Екатерина Новикова.
Главная опасность ЗСОНМ заключается в том, что здесь практически нет периода полного восстановления после обострения. Инвалидизация происходит ступенчато, неврологический дефицит накапливается с каждым новым рецидивом.
- Обострения при ЗСОНМ часто носят тяжелый инвалидизирующий характер, и пациент не всегда может полностью восстановиться после аутоиммунной атаки, - подчеркивает Екатерина Новикова. - Нарастание инвалидизации связано именно с повторяющимися обострениями, каждое из которых вносит свой непоправимый вклад. Повреждение спинного мозга и зрительных нервов приводит к постоянной слабости в ногах и нарушению ходьбы или стойким изменениям чувствительности в конечностях, болевому синдрому, необратимому ухудшению зрения.
Каждая повторная атака на спинной мозг несет в себе риск невосполнимой потери возможности самостоятельно передвигаться, каждый повторный оптический неврит может привести к полной потере зрения.
- Наша задача - не допустить повторных обострений и связанных с ними рисков нарастания инвалидизации, - продолжает Екатерина Новикова. - В этом и заключается цель назначения терапии ЗСОНМ. Успех лечения - это стойкая ремиссия без новых клинических проявлений заболевания и отсутствие появления новых очагов на МРТ.
На I Конференции по оптиконевромиелиту руководитель службы неврологии и реабилитации ГБУЗ МО "Московский областной научно-исследовательский клинический институт им. М. Ф. Владимирского", главный внештатный специалист-невролог Минздрава Московской области Максим Сутормин сообщил, что распространенность ЗСОНМ составляет от 0,45 до 4,21 на 100 тысяч человек. Последствия обострений: слепота - до 18% пациентов, инвалидная коляска - до 23%, неизлечимые нарушения двигательных функций - до 34%, преждевременная смерть - до 9%. Медиана времени между двумя рецидивами составляет всего 8,5 месяца. 93% пациентов испытывают в среднем 1,3 обострения в год.
- Практически каждый пациент в течение пяти лет от начала заболевания получит какое-то обострение, причем каждое обострение - это всегда катастрофа, - подчеркнул Максим Сутормин.
Почему немедицинское переключение опасно
Медицинским называют переключение, имеющее клинические основания. Когда препарат не работает, человека переводят на другой препарат, который работает, поясняет президент Общероссийской общественной организации инвалидов - больных рассеянным склерозом, сопредседатель Всероссийского союза пациентов, д.м.н., профессор Ян Власов.
- А немедицинское переключение - это когда препарат, который работает, перестает быть доступен по каким-то причинам: нет поставок, либо административно решили, что, например, произошло затоваривание другого препарата на складе и надо его быстренько, как говорится, "съесть", заставив врача переключить пациента на него, - говорит Ян Власов.
- Немедицинское переключение можно в широком смысле определить как изменение проводимой пациенту терапии на альтернативную по причинам, не связанным с клинической неэффективностью, возникновением нежелательных побочных реакций или непереносимостью терапии пациентом, - уточняет врач-невролог, к.м.н. Игорь Степанов.
По данным опроса Общероссийской Лиги защитников пациентов, более 94% врачей приходилось менять назначенную терапию по немедицинским причинам. И 61% врачей при изменении терапии сталкивались с нежелательными последствиями у пациентов.
Между тем, подбор терапии при ЗСОНМ - это длительный и индивидуальный процесс. Административная замена лекарства чревата риском всплеска обострений и каскадного ухудшения. Срыв ремиссии может привести к необратимой потере двигательных и зрительных функций, и стремительной инвалидизации.
- Если препарат эффективен и имеет хороший профиль переносимости, менять его не нужно, - считает Екатерина Новикова. - Необоснованная смена несет в себе риск возобновления активности заболевания.
Изменение терапии должно осуществляться исключительно по медицинским показаниям. Поводом к смене препарата может быть сохраняющаяся активность заболевания в виде обострений или развитие нежелательных явлений, которые определяет лечащий врач.
- Немедицинское переключение в случае такого агрессивного аутоиммунного заболевания, как ЗСОНМ, недопустимо, - подчеркивает Екатерина Новикова. - Возможно развитие обострения и еще более тяжелая необратимая инвалидизация пациента. Возврат к прежней схеме лечения не позволит нивелировать усиление неврологического дефицита.
- Терапия ЗСОНМ - это недопущение обострения, то есть когда пациент находится в стабильном состоянии, которое не ухудшается. Это основная задача, которую мы пытаемся решить, - обращает внимание и на такой аспект к.м.н., врач-невролог Российского центра неврологии и нейронаук Тарас Симанив. - Если препарат действительно назначается вовремя и регулярно, пациент, по сути, освобождается от потенциальных новых синдромов, новых проявлений. Это очень важный момент: мы действительно защищаем пациентов таким способом от новых неврологических симптомов.
Правовая база есть, но есть и нюансы
На сегодня в РФ нет одобренных клинических рекомендаций по лечению ЗСОНМ, отмечает Владимир Краснов, доцент кафедры неврологии, врач-невролог ПСПбГМУ им. акад. И.П.Павлова Но они находятся на рассмотрении в Центре экспертизы и контроля качества медицинской помощи. А пока врачи основываются на международных рекомендациях и на рекомендациях, опубликованных в консенсусах российских экспертов в 2022 и 2024 годах. Основной принцип, которого нужно придерживаться, - это первичное назначение и смена терапии по медицинским показаниям и в соответствии с научно-обоснованными рекомендациями, подчеркивает эксперт. Медицинскими показаниями для смены терапии являются либо резистентность к лечению предыдущим препаратом, либо непереносимость на фоне проводимой терапии им.
- Немедицинские переключения при стабильном течении заболевания могут повышать риск обострения. Мы не можем прогнозировать, как в таком случае будет себя вести заболевание, - подытожил Владимир Краснов.
Стабилизация или улучшение состояния пациента на конкретном препарате - это доказательство эффективности текущей терапии, а не повод для ее безболезненной замены или отмены. Тем более что достигнутый клинический результат при ЗСОНМ крайне хрупок.
- В случаях немедицинского переключения на другой препарат (разные МНН, механизм действия, дозировка) могут возникнуть непредсказуемые последствия в отношении эффективности и безопасности терапии, приверженности пациента, развития нежелательных реакций, а также повышение экономических затрат здравоохранения в целом, - предупреждает Игорь Степанов.
Юрист, член Национального Совета экспертов по редким заболеваниям и экспертного совета Госдумы по охране здоровья по редким (орфанным) заболеваниям Наталья Смирнова обращает внимание на то, что решения по назначению препаратов должны отвечать критериям качества оказания медпомощи, правильности и своевременности выбора методов лечения. И эти методы должны быть направлены на достижение наиболее эффективного и долгосрочного результата лечения.
- Именно врач определяет тактику лечения и назначает препараты на основании их общей характеристики, которая является основным источником информации для медработников о безопасном и эффективном использовании препарата, - подчеркивает Наталья Смирнова. - При определении тактики лечения врач также основывается на клинических рекомендациях, учитывает основной диагноз, сопутствующие заболевания, пол, возраст пациента и иные важные клинические особенности течения заболевания. Закон предусматривает медицинские основания смены терапии: индивидуальная непереносимость, неэффективность терапии, либо ее недостаточность. Если терапия эффективна, она не может отменяться или меняться без наличия медицинских показаний.
По какой бы причине ни стоял вопрос переключения с препарата, который был эффективен у больного, без медицинских оснований, именно врач отвечает за возможные последствия такого переключения. "Так как по закону немедицинских переключений быть не может, могут быть только медицинские", - резюмирует юрист.
На местах все непросто
Президент благотворительного фонда "Особая забота" Максим Загрядский так описывает механизм принятия решений: "Тактику лечения пациента вправе определять исключительно лечащий врач, так как именно он несет ответственность за прогноз и исходы заболевания. Он организует своевременный лечебно-диагностический процесс".
- У нас достаточная нормативная база, которая регулирует все по назначению препаратов, - говорит Максим Загрядский. - Но иногда не врач диктует, чем лечить, а экономика. Мы часто сталкиваемся с тем, что врачи федеральных центров отправляют со своими рекомендациями пациентов в регионы. А там смотрят на эти рекомендации и на уровне региона назначают совершенно другой препарат, который экономически более доступен, либо он уже закуплен. Это тоже можно обозначить как немедицинское переключение. Я считаю такой подход неправильным.
Врач не должен быть ограничен в выборе необходимой пациенту терапии, а вопросы закупки препаратов не входят в зону его ответственности, продолжает Загрядский. Его главная задача - лечить пациента, а обеспечение доступности терапии - это уже задача системы здравоохранения.
- И ни в коем случае, по моему мнению, цена не должна влиять на назначение препаратов, - подчеркивает Максим Загрядский.
Врач не может быть ограничен в выборе или назначении необходимой пациенту терапии. Что бы ни происходило с пациентом, ответственность лежит на враче. Но и тут возникает определенная градация.
- Если лечащий врач не выписал рецепт - это его вина, он будет за это отвечать, - приводит такой пример Ян Власов. - Если врач рецепт выписал, но его не отоварила аптека, не поставила на отсроченное обеспечение или говорят, что по выписанному рецепту нет препарата со ссылкой на закупки регионального минздрава, - врач виноват не будет. И здесь все вопросы, в том числе судебные обращения, идут к органам исполнительной власти, которые должны объяснить, почему они не исполняют федеральное законодательство и не обеспечивают пациента необходимым препаратом, который ему обещан государством на основании федерального закона.
Переключение пациента с одного препарата на другой осуществляется клиническим путем, то есть должны быть обоснования, добавляет Власов. Ряд вопросов вообще принимается комиссионно, лечащий врач в одиночку таких вопросов сейчас, как правило, не решает.
- Потому что дальше, как правило, идет обращение в минздрав, а если тот не реагирует - в судебную инстанцию, - продолжает Ян Власов. - И это тоже можно расценить как технологию. Минздрав региона не может добиться от регионального правительства решения проблемы с выделением средств. И пациенту говорят: можем рекомендовать вам обратиться в суд. На основании решения суда региональная власть обязана изыскать средства и обеспечить пациента.
Но есть и другие коллизии. Например, решение суда исполнить невозможно, потому что в бюджете действительно не хватает средств. Или потому, что аукцион на поставку препаратов не состоялся по независящей от заказчика причине.
- Заложником такой ситуации становится и врач, которому совершенно небезразлично, что происходит с его пациентом, - развивает свою мысль Ян Власов. - Это достаточно сложная проблема, и вопросы, связанные с ее решением, находятся именно в области финансов. Надо изменить объем финансовой массы: либо принять бюджет таким образом, чтобы хватало лекарств на всех пациентов, либо изменить механизм финансирования.
Эксперты сходятся во мнении, что немедицинское переключение пациентов с ЗСОНМ по административно-экономическим причинам недопустимо. Решение о назначении, продолжении или изменении терапии должно приниматься исключительно лечащим врачом, единственным приоритетом которого является эффективность и безопасность лечения пациента.
- Мы все прекрасно понимаем, что где-то на врача ругаются, где-то какие-то, возможно, установки сверху даны, экономика, что-то еще... Но тем не менее врач должен руководствоваться только своими знаниями о всех возможных вариациях по терапии, состоянием конкретного пациента, который сидит перед ним на приеме или госпитализирован, и ничем другим. Когда экономический фактор перестанет "замыливать глаза", то и качество оказанной медицинской помощи будет расти, - подчеркивает Максим Загрядский.
Тем более что ЗСОНМ - болезнь, не прощающая ошибок и экспериментов.
- Система здравоохранения у нас пациентоориентированная и должна работать исключительно в интересах пациента. Больше даже и думать не о чем, - резюмирует Ян Власов.