15.06.2011 23:20
    Поделиться

    Лейла Намазова-Баранова: Почему детей с редкими заболеваниями лечат импортными лекарствами

    Почему детей с редкими заболеваниями лечат импортными лекарствами

    Термин "орфанное заболевание" (от английского orphan - сирота) появился сравнительно недавно - в 1983 году, когда в США принимали закон Orphan Drug Act. Акт впервые регламентировал не только наличие орфанных заболеваний, но и, главное! - комплекс льгот для производителей лекарств, а также пищевых продуктов и медицинской техники, необходимых для пациентов с такими болезнями.

    Согласно закону компании, которые разрабатывают лекарства для редких заболеваний, могут продавать их без конкурса в течение семи лет. У них налоговые льготы при проведении клинических исследований.

    По данным Европейского альянса организаций больных редкими заболеваниями, две трети орфанных болезней манифестируют в раннем детском возрасте. В 65% случаев они имеют тяжелое инвалидизирующее течение. В 50% - ухудшенный прогноз для жизни. В 35% становятся причиной смерти в течение первого года жизни. В 10 % - в возрасте 1-5 лет. В 12% - в возрасте 5-15 лет. У каждого второго больного недуг сопровождаются моторной, сенсорной или интеллектуальной недостаточностью, у каждого пятого - хроническим болевым синдромом.

    Пациенты, страдающие орфанными заболеваниями, проходят обследование на базе более 1200 клинических лабораторий, в борьбу с редкими болезнями включены 3 тыс. клиник, 10 тыс. профильных специалистов. Более чем в 2 тыс. исследовательских лабораторий ведутся проекты по 2040 редким заболеваниям. В ЕС зарегистрировано и запущено в оборот более 500 наименований препаратов и специальной медицинской техники, предназначенных для лечения этих болезней. Здесь же, пожалуй, самые рекордные сроки по принятию решения о регистрации редких лекарств - 120 дней! Что касается обеспечения ими больных, то в этой ситуации в полной мере включаются механизмы страховой медицины.

    В последние годы предложено разделить понятия "редкие заболевания" и "орфанные". Орфанными сегодня называют не просто редко встречающиеся болезни, но, главное, - те, для лечения которых созданы и успешно применяются лекарственные препараты. Такие лекарства в свою очередь также называются орфанными препаратами. К сожалению, в России пока отсутствует достоверный регистр больных редкими заболеваниями, совмещаемого с Европейскими регистрами. Мало специализированных медицинских учреждений, в которых есть условия для их диагностики и лечения. Мало и специалистов, имеющих опыт в этой области. Крайне сложно обстоит дело с лекарственным обеспечением. Мало доступной информации для пациентов, научной информации для специалистов.

    С 2007 года в России действует государственная программа "7 нозологий". В ее рамках некоторые лекарства за счет федерального бюджета получают пациенты с рассеянным склерозом, болезнью Гоше, несколькими видами гемофилии, гипофизарным нанизмом, хроническим миелолейкозом, муковисцидозом, онкогематологическими заболеваниями, а также больные, перенесшие трансплантацию органов.

    А пациенты с заболеваниями, которые не включены в данную программу, имеют право на бесплатное лекарственное обеспечение за счет бюджетов регионов РФ. На практике региональные департаменты здравоохранения часто отказывают больным в дорогостоящих лекарствах, ссылаясь на отсутствие средств в региональных бюджетах. К тому же для лечения многих из этих болезней нужны не один, а два, а иногда и три жизненно важных препарата. А государство оплачивает лишь один...

    В настоящее время наибольшее число так называемых "лекарств-сирот" (препаратов для лечения орфанных заболеваний) используют для лечения гемобластозов и рака. На втором месте по их применению - группа наследственных заболеваний. Третье занимают тяжелые врожденные и наследственные заболевания центральной нервной системы. К числу орфанных относится и до сих пор неизлечимая первичная легочная гипертензия.

    При регистрации орфанные препараты, как правило, следуют по тому же пути развития, как и любая другая фармацевтическая продукция, в котором на этапе тестирования основное внимание уделяется фармакокинетике и фармакодинамике, дозированию, стабильности, безопасности и эффективности. Однако для орфанных препаратов правила в целом признают тот факт, что их невозможно проверить на 1000 пациентов в фазе III клинических испытаний, поскольку от заболевания может страдать гораздо меньшее количество пациентов.

    Стоимость орфанных препаратов может составлять в год миллионы рублей на одного человека. Ни один региональный бюджет, а тем более зарплата родителей больного ребенка не выдержит таких расходов. Приведу один пример: мукополисахаридозы (МПС). Это группа наследственных (генетических) болезней накопления соединительной ткани, протекающих с тяжелым поражением нервной системы, глаз, внутренних органов и опорно-двигательного аппарата, возникающих вследствие накопления кислых гликозамингликанов, то есть мукополисахаридов. При отсутствии лечения продолжительность жизни пациента 10-15 лет. В настоящее время в мире зарегистрировано 923 пациента с МПС I типа и 722 человека с МПС II типа. В России соответственно - 76 (из них 52 ребенка) и 79 пациентов (из них 59 детей). Так вот, в НЦЗД РАМН проходят обследование, лечение и курс реабилитации 49 пациентов с мукополисахаридозами. Из них трое детей с МПС I, 36 пациентов с МПС II, 6 больных с МПС III и 6 - с МПС VI типа.

    Для лечения МПС I используется препарат, средняя стоимость лечения которым составляет в год 20 миллионов рублей на одного пациента. Единственное средство терапии синдрома Хантера в год в среднем обойдется в 32 млн руб для одного больного. Для ферментозаместительной терапии МПС VI применяется препарат стоимостью 28 млн руб (на больного в год). А лечение этими препаратами пожизненное! Другие орфанные болезни лечить "дешевле" - например, лечение детей с болезнью Гоше обходится в год всего (!) в 2-3 млн руб.

    Все препараты, к сожалению, импортные... Но, откровенно говоря, трудно представить, что разработка (на это уйдет от 10 до 20 лет), а затем отечественное производство будут рентабельны, учитывая малочисленность целевых групп. Редкие болезни представляют собой политическую проблему, в самом благородном смысле этого слова. Проблему учета потребностей самых слабых и самых малочисленных групп. Если мы хотим гарантировать людям равную доступность лечения, если мы стремимся к лучшему качеству медицинской помощи и ухода, то данная проблема должна касаться всей системы здравоохранения и социальной поддержки в целом.

    Поделиться