Закон "Об основах охраны здоровья граждан в РФ", основная часть которого начала действовать в прошлом году, впервые ввел понятия "орфанные (от английского orphan - сирота) заболевания". И это стало основой для решения одной из самых сложных проблем нашего здравоохранения - лечения больных редкими тяжелыми заболеваниями, которые прежде не получали медпомощи.
Cтатья 44 определяет ответственность региональных бюджетов за лекарственное обеспечение пациентов, страдающих этими заболеваниями. В то же время статья 15 вводит возможность расширения программы высокозатратного лечения (прежде ее называли "7 нозологий", но теперь уже она шире), что также является огромным достижением. Орфанные заболевания очень разные - есть те, что вообще не нуждаются в лекарственной терапии, есть и те, лечение которых довольно дешево, а есть и требующие очень дорогостоящих лекарств и методов. Наиболее дорогостоящие будут софинансироваться из федерального бюджета - на это может быть потрачено более 4 млрд руб. в год.
Как выглядит план реализации этих новелл закона? Первым шагом становится формирование перечня всех орфанных заболеваний, в котором активно участвовали не только эксперты, но и наши пациентские организации. Проект перечня уже обнародован минздравсоцразвития, но он не несет за собой никаких финансовых обязательств, это просто информационная база. На его основе будет формироваться второй перечень - жизнеугрожающих заболеваний, приводящих к сокращению жизни или инвалидизации, если их не лечить. Он и определяет обязательства государства. В законе также указано: в дополнение к нему создается перечень лекарственных препаратов, которыми эти пациенты должны обеспечиваться. По поводу формирования второго перечня предстоит серьезная дискуссия. Сколько заболеваний должно в нем быть? Кто-то называет 20, кто-то - 100. Это необходимо обсуждать как внутри профессионального сообщества врачей, так и между пациентами и минздравсоцразвития по понятным причинам - мы хотим, чтобы помощь получали максимальное число больных.
Когда будут определены рамки второго перечня, в регионах предстоит провести серьезную работу по формированию регистров больных. Мы считаем, что разрывать их по регионам неправильно, и настаивали, чтобы регистр был федеральным. Минздравсоцразвития пошло нам навстречу, за что мы очень благодарны. Говоря откровенно, мы не рассчитываем, что в регионах будут стараться учесть всех больных, потому что вполне возможна следующая логика: зачем же нам подавать полные списки, если потом придется обеспечивать этих больных за счет регионального бюджета? Поэтому пациентские организации будут всячески содействовать наиболее полному сбору данных. Мы также будем отстаивать принцип софинансирования лекарственного обеспечения региональными и федеральным бюджетами.
К середине лета по этим вопросам должна быть определенность, так как осень - время верстки бюджетов 2013 года, в котором начнет действовать в полном объеме эта статья закона.
Помимо финансового, есть и другой аспект проблемы - недостаточная компетентность врачей первичного звена для выявления редких заболеваний. Бывают случаи, когда человеку за его жизнь ставят десятки разных диагнозов, а когда наконец поставлен правильный, время уже упущено, и самое обидное, если существует адекватное лечение. Поэтому многие пациентские организации участвуют в проведении информационных встреч, научно-практических конференций для врачей, семинаров для сотрудников лабораторий и т.д. Мы также обращались к властям регионов, обращая их внимание на необходимость создания лабораторий и обучения медиков, а если это невозможно, просили направлять таких пациентов в федеральные центры для обследования.
В минздравсоцразвития недавно прошло рабочее совещание по всей этой проблематике, и первое, что на нем обсуждалось, - какие федеральные медицинские учреждения могут взять на себя роль референтных центров по группам орфанных заболеваний - заниматься обследованием больных, разрабатывать стандарты диагностики и лечения, курировать регистры и т.п. И параллельно определять, что целесообразно развивать в регионах, для чего создавать межрегиональные центры, а что оставить за федеральным уровнем - если, к примеру, таких пациентов 10-15 на всю страну. Если же будут выявляться больные, которыми вообще никто не занимается, существует алгоритм, который позволяет направлять их за границу на счет государства.
Есть у нас и планы по развитию пациентских организаций в регионах. Нужно создавать базу, чтобы люди умели отстаивать свои интересы. В регионах эта работа складывается по-разному. В одних все хорошо, вплоть до создания советов при региональном органе управления здравоохранением или даже при губернаторе. Есть регионы, где этой проблеме никакого внимания не оказывают, где нас не хотят и на порог пускать. Я думаю, что ситуация на федеральном уровне будет сигналом для таких регионов, что взаимодействовать с пациентскими организациями необходимо. Если невнимание к людям, нежелание работать с гражданским обществом, с НКО не будет приветствоваться ни законодательством, ни прессой, ни политическим истеблишментом - многое будет меняться.
Еще одна больная тема - механизм госзакупок лекарственных средств, технических средств реабилитации, медицинского оборудования и медицинских изделий. Действующая система ни нас, ни врачей категорически не устраивает, потому что закупать лекарства исключительно по критерию цены неверно. Цену, несомненно, надо учитывать, но помимо этого должны быть и критерии эффективности, безопасности и качества препарата. То же касается и средств технической реабилитации инвалидов, и медицинского оборудования. Нельзя стыдливо уходить и от темы индивидуальных показаний. Сейчас попытка врача назначить какое-то конкретное наименование лекарства воспринимается как нарушение закона. То есть мы полностью отвергаем индивидуальные особенности организма, тот объективный факт, что разные препараты в рамках одного МНН имеют особенности. Поэтому мы настаиваем, что должен быть также создан механизм, учитывающий индивидуальные особенности и предусматривающий возможность выбора и для врача, и для пациента, каким лекарством осуществлять лечение. Сведение все к критерию цены приводит к монополизации - на огромные суммы закупается только одно торговое наименование, как правило, у одного производителя. И у части пациентов возникают серьезные нежелательные реакции на него. Где же тут польза государству, если для тысяч больных оно менее эффективно, чем другое?
Мы считаем, что должен быть проработан и вопрос взаимозаменяемости дженериков и биоаналогов. Остро стоит проблема экстренных закупок, ведь сегодня больницы скорее пойдут на оставление человека в опасном для жизни состоянии, чем купят для него необходимое лекарство вне тендерных механизмов даже по жизненным показаниям.
Но только критиковать было бы несправедливо. За последние годы государство тратит значительные средства на льготное лекарственное обеспечение, на помощь тяжело и неизлечимо больным. Прежде эти люди нередко просто умирали. А самое главное - у такой помощи есть конкретный результат: у больных увеличивается продолжительность жизни, а при многих заболеваниях она не будет отличаться от здорового населения в целом. Резко улучшается качество их жизни, больные дети учатся, взрослые могут работать, создают семьи... Да, есть немало проблем, которые предстоит решать, но есть и достижения, за которые мы не забываем поблагодарить власть.
В Минздравсоцразвития России "РГ" сообщили:
В соответствии с новым Законом N 323 "Об охране здоровья граждан в РФ" обеспечение пациентов, страдающих орфанными заболеваниями, входит в полномочия региональных органов власти. То есть обеспечение таких больных необходимыми препаратами государство берет на себя. Чтобы понимать, какие средства нужно выделять на эти цели, необходимо составить перечень редких заболеваний, а также реестр пациентов, которые нуждаются в помощи. В настоящее время прорабатываются два варианта перечня. Один включает все заболевания, которые на основе статистики, характеризующей их распространенность на территории нашей страны, можно отнести к редким (критерий отнесения - не более 10 случаев на 100 тыс. населения), вне зависимости от того, существуют ли на сегодняшний день методы лечения и адекватная лекарственная терапия. Этот перечень в настоящее время включает 230 заболеваний и будет периодически пересматриваться и корректироваться. Он размещен на сайте минздравсоцразвития. В его формировании принимали участие все заинтересованные специалисты и представители общественных пациентских организаций.
Предполагается также, что в отдельный перечень войдут только те жизнеугрожающие и приводящие к инвалидности редкие заболевания, для которых в настоящее время имеется патогенетическое лечение, т.е. лечение, направленное на устранение патологического процесса, а не его симптомов. Этот перечень будет утверждаться на федеральном уровне. В него не войдут заболевания, по которым лечение и лекарственное обеспечение предоставляется в рамках других программ, например, программы высокозатратного лечения (в нее входят гемофилия, муковисцидоз, болезнь Гоше и др.).
Что касается регистра пациентов, страдающих орфанными заболеваниями, то в каждом регионе такой регистр есть. Однако необходим общий федеральный регистр, в котором будет учтен каждый больной. Это позволит просчитать потребности в препаратах, объемы финансирования и сделать помощь адресной. Кроме того, в настоящее время продолжается работа над стандартами оказания помощи больным с редкими заболеваниями, которая проводится с участием главных специалистов минздравсоцразвития, с привлечением экспертного сообщества.
Александр Румянцев, директор Федерального научно-клинического центра детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Димы Рогачева Минздравсоцразвития России, действительный член Российской академии медицинских наук:
- Развитие медицинской науки позволяет уточнять редкие формы заболеваний, которые прежде скрывались за одним диагнозом. И каждая из них требует дифференцированной диагностики и особых методов лечения. Это касается и такого заболевания, как анемия. Большинство больных страдают железодефицитной анемией, лечение которой существует давно и хорошо известно. Но есть еще целый ряд других причин и механизмов развития этого заболевания - нарушения в работе ферментов и мембран эритроцитов, аномалии гемоглобина и др. Редкие формы требуют уточнения диагноза, а затем необходимо, при наличии технологий лечения этих болезней, создавать регистры таких больных, что определяет всю их дальнейшую жизнь.
Сегодня есть препараты и методы лечения, которые позволяют педиатрам создать все условия для индивидуальной траектории развития детей со многими редкими формами болезней. Но для этого дети должны получать нужные им лекарства на постоянной основе. Мы включаем такого ребенка в регистр, даем семье рекомендации, передаем их конкретному врачу в то лечебное учреждение, к которому он будет прикреплен. Врач может поддерживать с нами связь в режиме онлайн, получать всю новую информацию и нужные консультации. Детей обеспечивают нужными лекарствами разными путями - в некоторых территориях за счет бюджета здравоохранения, в других - за счет научных учреждений, в которых их наблюдают, либо с помощью благотворительных фондов и т.п. Но сейчас, когда понятие "орфанные заболевания" появилось в законе, ситуация будет меняться. Предстоит создать официальный перечень таких заболеваний, определить количество пациентов, которые будут обеспечиваться нужными лекарствами за счет бюджетов - как региональных, так и федерального. Я уверен, что это не только правильно и гуманно, но и выгодно государству - дети будут нормально развиваться, полноценно жить и трудиться.
Ольга Широкова, директор департамента вывода препаратов на рынок компании "Новартис Фарма":
- Многие редкие болезни являются генетическими, возникают в детстве и сопровождают человека в течение всей жизни. Разработка методов лечения и испытания лекарственных средств осложняются крайне малым числом наблюдаемых пациентов по каждому заболеванию. Таким образом, лечение пациента требует крайне высоких затрат, которые не под силу самим пациентам. При этом вовремя поставленный диагноз, своевременное и длительное лечение в ряде случаев позволяют практически полностью исключить развитие клинических симптомов заболевания у пациентов, которые таким образом получают возможность жить полноценной жизнью.
В своей работе мы ориентированы на всестороннее сотрудничество, нацеленное на обеспечение наибольшего блага для пациентов, государства и общества. Характерным примером, иллюстрирующим реализацию социально-ответственной политики ведения нашего бизнеса, является замена в целом ряде европейских стран широко применяющегося препарата "иматиниб" препаратом нового поколения "нилотиниб" для более успешного лечения пациентов с хроническим миелолейкозом без увеличения бюджета здравоохранения. Это стало возможным благодаря конструктивному сотрудничеству государства, бизнеса и сообщества пациентов. Только так удается достичь успеха при решении проблем помощи при редких заболеваниях.
Опыт нашей работы во многих странах, так же, как и известный нам опыт других компаний, говорит о том, что на доступность лечения редких заболеваний влияет и скорость регистрации лекарств, и процедура принятия решения относительно их закупок, и в целом организация медицинской помощи, и активность пациентских организаций. То есть успех помощи больным является показателем эффективности системы здравоохранения и социальной ответственности государства и зрелости общества в целом.
Совместные усилия, которые предпринимают сегодня российское государство, сообщество пациентов и бизнес в решении проблем организации медицинской помощи и лекарственного обеспечения граждан при лечении редких заболеваний, являются залогом гарантии успеха всем заинтересованным сторонам. В первую очередь от него выигрывают пациенты, получающие доступ к необходимой терапии и таким образом сохраняющие свое здоровье.