Ген в теле человека впервые удалось отредактировать

Сегодня в мире происходит настоящий бум вокруг технологии CRISPR/Cas9. Многие ученые считают, что этот метод точного редактирования генов позволит создать в будущем совершенного человека. Суть этой технологии в том, что она работает как своего рода генетические "ножницы", позволяя ученым вырезать определенные участки ДНК, которые определяют предрасположенность организма к определенным заболеваниям.

Сегодня операции по изменению генетической информации уже применяются для борьбы с разными заболеваниями, такими, как, например, рак, ВИЧ, деградация сетчатки глаза, мускульная дистрофия и др. Но всегда действовало строгое ограничение: технология использовалась только на искусственно выращенных клеточных культурах и подопытных животных. И вот впервые в истории группа китайских ученых, возглавляемая профессором Лу Ю, ввела клетки с отредактированным при помощи CRISPR/Cas9 геномом в тело пациента, страдающего неизлечимым раком легких.

Важно подчеркнуть, что эти испытания на человеке стали возможны только после того, как они получили одобрение от наблюдательного совета, который учел все этические и правовые нормы. Исправленные клетки были введены первому пациенту в конце октября этого года. На сегодня кардинальных изменений в состоянии больного не зафиксированы, но некоторые положительные сдвиги уже очевидны. Сейчас медики готовятся ввести пациенту вторую инъекцию отредактированных клеток.

Уникальная технология могла бы помочь царевичу Алексею Романову

Конечно, на получение быстрого и положительного результата от данных испытаний никто не рассчитывает. Цель - проверка безопасности генетического вмешательства в организм человека. Исследования должны завершиться в апреле 2018 года. А сейчас уже полным ходом идет подготовка еще нескольких испытаний технологии CRISPR/Cas9 на людях, которые будут проводиться учеными из Пенсильванского университета (США), Пекинского университета и ряда других научных и медицинских учреждений.

Справка "РГ"

Классический пример наследственной болезни - гемофилия у царевича Алексея Романова. Его бабка Виктория передала ему неправильную копию гена на Xхромосоме, хотя сама от гемофилии не страдала, потому что у нее две X-хромосомы и вместо дефектной работала здоровая хромосома. А Алексею не повезло, ведь у него только одна Х-хромосома, а Y-хромосому он получил от отца.

Чтобы вылечить генетическую болезнь, нужно исправить генетическую информацию, затронутую мутацией. Гемофилия, как и большинство генетических болезней, вызвана изменением только одной буквы ДНК, а всего в нашем геноме 6 миллиардов букв. Это тысячи книг размером с "Войну и мир". Мы должны найти только одну "опечатку" и исправить ее в заданном месте, не изменив ничего больше. Это и есть задача геномной медицины. Сегодня исправить "неправильный" ген, в принципе, может метод CRISPR/Cas9, который сначала найдет мутантную последовательность нуклеотидов, а потом "вырежет" ее из ДНК.