Новости

09.09.2018 22:59
Рубрика: Общество

Попасть точно в ген

Биотехнологии позволят останавливать болезни в самом их начале
Медицина будущего возьмет на вооружение методы геномного редактирования. В этом уверены ученые Института химической биологии и фундаментальной медицины Сибирского отделения РАН (ИХБФМ СО РАН), где проводят уникальные исследования в области клеточных и молекулярных технологий.
 Фото: depositphotos.com  Фото: depositphotos.com
Фото: depositphotos.com

По данным Всемирной организации здравоохранения, ежегодно в мире от рака умирает более восьми миллионов человек. От сердечно-сосудистых заболеваний - около 18 миллионов, сахарного диабета - почти четыре миллиона. Почему медицина не в силах им помочь?

Потому что она борется лишь с симптомами болезней, утверждают ученые-биологи. А чтобы победить их, необходимо вмешаться в молекулярную основу патологического процесса. Если "отредактировать" отдельные фрагменты ДНК, болезнь просто не разовьется. Расшифровка генома человека в начале ХХ века открыла перед наукой именно такие перспективы.

- Геномное редактирование - самое современное направление в биологии, медицине, сельском хозяйстве, - уверен научный руководитель ИХБФМ академик Валентин Власов. - Биология развивается сейчас наиболее динамично, главные открытия происходят там, и именно они определяют наше будущее.

Сотрудники ИХБФМ совместно со специалистами Национального исследовательского центра им. Мешалкина и в сотрудничестве с научными учреждениями РАН и Минздравом России работают над тем, чтобы новейшие достижения клеточной и молекулярной биологии начали применяться в практической медицине.

Большие надежды медиков связаны с использованием стволовых клеток - исходного "строительного материала" для всех клеток человеческого организма. С их помощью можно " отремонтировать" любые органы и системы, заменить ткани, омолодить организм и т.д. В небольшом количестве они есть в организме всегда, но при возникновении серьезной болезни их просто недостаточно, чтобы бороться с ней эффективно.

В институте разработали метод, при котором достаточно взять всего 10 миллиграммов крови больного и получить из нее так называемые индуцированные плюрипотентные стволовые клетки (ИПСК, iPSCs). Это те же самые стволовые клетки, уже применяющиеся в медицине, но созданные не из исходных эмбриональных стволовых, а из клеток крови пациента.

С помощью "молекулярных ножниц" ученые вскоре смогут редактировать геном человека до развития болезни

В институте сформировали уникальную коллекцию линий ИПСК пациентов, страдающих тяжелыми сердечно-сосудистыми и нейродегенеративными заболеваниями - такими, как гипертрофическая кардиомиопатия, синдром удлиненного интервала QT, болезнь Паркинсона, спинальная мышечная атрофия, болезнь Гентингтона и другие. Также создана коллекция мононуклеарных клеток 50 пациентов, страдающих болезнью Паркинсона, из части которых также были получены линии ИПСК. Все линии клеток генотипированы, проведены все необходимые тесты на их безопасность и эффективность.

Эти клетки теперь можно в любой момент дифференцировать, то есть создавать из них любые типы клеток - как клетки мозга (нейроны), так и клетки сердечной мышцы (кардиомиоциты). По сути, это и есть тот здоровый материал самого пациента, который может заменять его же больные клетки. Протоколы их использования уже отработаны и используются для научных исследований, которые позволяют по-новому взглянуть на механизмы развития болезней, выявлять их глубинные причины и определять мишени для терапевтического воздействия.

600 миллиардов долларов достигнет мировой рынок биотехнологий к 2020 году

Клеточные модели позволяют применять методы тканевой инженерии, а также работать над направленным редактированием генов с помощью системы, которая может удалять, добавлять или изменять конкретные участки ДНК. То есть с помощью "молекулярных ножниц" можно, проще говоря, отредактировать геном больного человека. Сотрудники ИХБФМ СО РАН применяют подобные системы для создания клеточных моделей заболеваний и специальных клеточных линий, в которых заменены определенные гены. Они же помогают выяснить роли отдельных генов в нормальных и патологических процессах, которые протекают в организме. Большинство таких исследований проводится именно на плюрипотентных клетках. И хотя в ИХБФМ занимаются исследованиями в области сердечно-сосудистых и нейропатологических заболеваний, эти новейшие технологии можно с таким же успехом применять и в лечении других болезней, в частности, рака. Сегодня в институте открылся международный конгресс CRISPR-2018, посвященный вопросам геномного редактирования. На нем новосибирские ученые будут обсуждать перспективы применения метода с коллегами из Московского областного научно-исследовательского клинического института им. Владимирского (МОНИКИ).

Еще одна из важных задач клеточной и молекулярной биологии - поиск мишеней для воздействия новых разрабатывающихся лекарств. Как говорят биологи, без совместной работы с химиками и медиками здесь не обойтись. После того как проведены исследования на уровне генов, химики создадут необходимое соединение и передадут разработку фармакологам, которые доработают новые препарат и выведут его на рынок.

Использование стволовых клеток и систем направленного редактирования генома предоставляют практической медицине поистине неограниченные возможности, поэтому во многих странах мира ей уделяют особое внимание. В России развитие этого направления идет не так быстро, как хотелось бы ученым и как требуется пациентам. Чтобы стимулировать работы в этом направлении, по мнению экспертов, необходима консолидация усилий научного сообщества, а финансовым подкреплением стала бы дополнительная грантовая поддержка через научные фонды.

Общество Здоровье Общество Наука
Добавьте RG.RU 
в избранные источники