Генетическое лекарство от ВИЧ создадут в ближайшие пять лет
- На протяжении последних 40 лет мы пытаемся найти радикальное средство против вируса иммунодефицита человека. Приблизиться к этому удалось только сейчас благодаря технологиям генетического редактирования, - говорит заместитель директора Центра стратегического планирования Минздрава России Герман Шипулин. - ВИЧ встраивается в геном человека. А наша задача сегодня - "вырезать" его оттуда, "сломать" этот порочный механизм.
Почему это так важно? Недавно Всемирная организация здравоохранения в очередной раз включила ВИЧ в список десяти самых опасных угроз для населения планеты. Только по официальной статистике в мире инфицировано около 60 миллионов человек. Но эксперты говорят, что эту цифру можно смело умножать на два, - вот реальная картина заболевания. В год умирает около миллиона, заражается - почти вдвое больше. Многие вынуждены всю жизнь принимать препараты - "подавители" ВИЧ.
Проблема еще и в том, что они подавляют вирус не полностью: надежно заблокировать его с помощью традиционной "химии" невозможно. К тому же в мире растет устойчивость к противовирусным препаратам. И та заместительная терапия, которая сегодня помогает продержаться, через десять лет может быть уже не так эффективна.
Выход? Кто-то пошел по радикальному пути. Например, не так давно китайский ученый Цзянькуй Хэ объявил на весь мир о рождении генетически модифицированных детей - близнецов Лулу и Нану. Одна из девочек получила врожденный иммунитет к ВИЧ. Правда, этот эксперимент уже осудило мировое научное сообщество. Редактирование эмбрионов даже с благими целями признано неэтичным. Ведь никто не знает, как это отразится на потомках. А искусственно измененный геном выросшие близнецы передадут своим детям, внукам, правнукам...
Другое дело - вмешательство в ДНК уже взрослого человека: эти изменения он по наследству не передаст. Здесь по всему миру ведутся сотни разработок: в Германии, США, Японии, России.
В чем "фишка" технологии? Если совсем просто, то ВИЧ попадает в клетку человека через две "двери" (рецепторы CCR5 и CXCR4). И если первую "дверь" с помощью специального молекулярного лекарства закрыть можно, то вторую - ни в коем случае нельзя: она играет важнейшую роль в жизни клетки. Что делать? Можно поместить внутрь нее специальный белок, который "ловит" вирус и разрушает его. Но этот метод не дает полной гарантии: позволяет "отловить" только 70-80 процентов "нарушителей".
Третий метод - самый новый и перспективный - установить на "входе" в клетку "сторожевой" пептид, который будет встраиваться в мембрану и мешать слиянию вируса.
И если объединить все три механизма (закрыть вирусу одну из "дверей" в клетку, у второй "двери" поставить "сторожа", а внутри - специальный белок-"разрушитель"), вот тогда можно будет говорить почти о стопроцентном излечении и защите.
- Последние испытания, которые были проведены за рубежом и в нашей стране, говорят о том, что тройной механизм позволяет снизить вероятность закрепления ВИЧ в клетке человека практически до нуля, - говорит Герман Шипулин. - Это реальная перспектива именно для радикальной терапии вируса. То, о чем мы мечтаем на протяжении сорока последних лет.
Как лечение может выглядеть на практике? У человека берут стволовые клетки. Их сначала инфицируют, а потом "лечат" генетическим препаратом прямо в пробирке, клетки приобретают нужные терапевтические свойства. Затем эти клетки вводят в спинной мозг человека, они начинают там размножаться, постепенно излечивая организм.
В конце февраля правительство должно утвердить Научно-техническую программу развития генетических технологий в России в 2019-2027 годах, которая сейчас разрабатывается по поручению президента. В ней отдельной строкой прописана цель - разработка генетических редакторов для борьбы с ВИЧ.
Подробный проект программы на всероссийской конференции "Путь к успеху" в сочинском центре для одаренных детей "Сириус" представил Курчатовский институт. По всей стране планируется создать около 60 геномных лаборатории. Крупных направлений работы всего четыре: агроиндустрия, промышленная микробиология, биобезопасность и биомедицина. Последнее - одно из самых перспективных и динамично развивающихся во всем мире: здесь больше всего разработок, больше патентов.
Например, с помощью генетического редактирования ученые пытаются лечить не только ВИЧ, но и рак. В Евросоюзе и Китае идут клинические испытания на людях иммунного препарата, который позволит организму бороться с меланомой. Некоторые клеточные препараты позволяют достичь ремиссии, к примеру у детей с острым клеточным лейкозом, для которых неэффективны все другие методы лечения. Гемофилия, спинально-мышечная атрофия, возрастная деградация клетчатки - против всех этих заболеваний уже разработаны "генетические" препараты.