Уникальный препарат защитит пациентов с гемофилией от осложнений
Сегодня многие тяжелые заболевания удается надежно контролировать благодаря инновационным лекарствам, которые появляются и в нашей стране. Многие из них стали доступными благодаря программе "7 высокозатратных нозологий", по которой страдающие ими пациенты получают дорогостоящие препараты бесплатно. Это позволяет им сохранять высокое качество жизни, избежать инвалидности, сохранить трудоспособность. Неслучайно в этом году программа расширена до 12 нозологий - адекватную медицинскую помощь получат еще несколько категорий пациентов со сложными хроническими заболеваниями.
Пациенты с гемофилией вошли в эту программу с самого начала и сегодня полностью обеспечены препаратами, защищающими их от осложнений (кровотечений в суставы) и инвалидности. Но такой принятый во всем мире профилактический подход требует регулярных, часто ежедневных, внутривенных инъекций. От частых болезненных уколов в первую очередь страдают дети, но и взрослые больные просто устают, иногда пропускают или откладывают очередную инъекцию, и в результате им вместе с врачами приходится бороться с осложнениями.
Но теперь в нашей стране зарегистрирован инновационный препарат для пациентов с самой опасной формой гемофилии А-ингибиторной. Это биопрепарат класса моноклональных антител, с которыми связывают перспективы победы над самыми тяжелыми заболеваниями. Новое лекарство от гемофилии превосходит по эффективности все имеющиеся, это обеспечивает уникальный механизм его действия и более легкий способ введения - не в вену, а подкожно. А важнее всего, что это препарат пролонгированного действия, то есть пациенту будет достаточно всего одной инъекции в неделю. По мнению врачей-гематологов, он способен кардинально изменить качество жизни пациентов, по сути, сравняв их повседневные возможности с возможностями здоровых людей.
Гемофилия А - жизнеугрожающее заболевание, при котором из-за мутации гена происходит сбой функции свертывания крови.
У таких больных не вырабатывается в достаточном количестве или вовсе особый белок - фактор свертывания крови VIII. В результате от малейшего удара, пореза, иногда даже неловкого движения или вообще без видимых причин возникают внешние или внутренние кровотечения, которые поражают главным образом суставы.
Это нередко приводит к инвалидности, а то и к смерти в молодом возрасте. Особенно тяжелая - ингибиторная форма гемофилии, когда организм вырабатывает особые вещества-ингибиторы, блокирующие действие фактора свертывания крови. Таких больных немного - примерно 5 процентов от общего числа, но у них кровотечения особенно трудно контролировать, осложнения возникают чаще, протекают тяжело, и справиться с их последствиями гораздо труднее.
"Чтобы избежать кровотечений и связанных с ними осложнений, больной должен строго соблюдать назначенное лечение, вовремя вводить фактор VIII, - поясняет заведующая отделом коагулопатий НМИЦ гематологии, доктор медицинских наук Надежда Зозуля. - Если развивается ингибиторная форма, эти инъекции перестают быть эффективными".
"Новый препарат на основе биспецифичных моноклональных антител очень перспективный, это важный шаг вперед в лечении ингибиторной формы гемофилии, - отмечает главный внештатный детский специалист онколог-гематолог Минздрава России, академик Александр Румянцев. - Сейчас это единственное профилактическое средство для пациентов с гемофилией А и ингибиторами к фактору VIII, которое можно вводить подкожно. Оно значительно упрощает жизнь пациентов и выводит стандарты лечения на новый уровень".
Прежде чем новый препарат был зарегистрирован, то есть допущен к применению на территории нашей страны, он прошел всесторонние клинические исследования.
"Мы вдохновлены результатами клинических исследований, в которых участвовали пациенты нашего центра, - говорит заведующая Санкт-Петербургским городским центром по лечению гемофилии Татьяна Андреева. - А больные просто счастливы: такая схема лечения позволяет им чувствовать себя более защищенными, дарит свободу. При новой терапии мы отмечаем существенное сокращение количества кровотечений".
"Для больных гемофилией появление этого препарата - абсолютный прорыв, - подтвердил "РГ" и президент Всероссийского общества гемофилии, сопредседатель Всероссийского союза общественных объединений пациентов Юрий Жулев. - Для здорового человека это, возможно, абстракция. Но для нас уменьшение количества необходимых уколов - это возможность жить качественно иной, более свободной и открытой жизнью".
- Гемофилия - это новое для нас терапевтическое направление, в котором компании удалось совершить научный прорыв, - рассказал "РГ" генеральный директор российского подразделения Roche Ларс Нилсен. Поскольку аналогов у такой инновационной терапии в мире нет, наша задача - сделать ее максимально доступной для всех нуждающихся пациентов. Более двух тысяч больных гемофилией в развитых странах ее уже применяют.
Сейчас Roche участвует в гуманитарной миссии Всемирной федерации гемофилии, направленной на повышение доступа к медицинской помощи для этих пациентов в развивающихся странах, то есть там, где отсутствуют государственные программы помощи больным с гемофилией. В России такая программа, к счастью, есть. И мы очень надеемся, что она будет расширена с учетом новой уникальной возможности, а российские пациенты получат высокотехнологичную терапию, которая надежно защитит их от осложнений и облегчит профилактическое лечение.
Справка
Моноклональные антитела (monoclonal antibody, MAB) - это белковые соединения плазмы крови, которые вырабатываются иммунными клетками, принадлежащими к одному клеточному клону. То есть произошедшими от одной клетки-предшественницы.
Они был открыты в 1970 году, а уже в 1975-м была создана технология получения диагностических и терапевтических MAB, за что впоследствии ее создатели получили Нобелевскую премию по физиологии и медицине. Сегодня MAB широко используются в молекулярной биологии, биохимии и медицине. Они умеют связывать антигены, то есть чужеродные или вредоносные клетки (в основном белки и полисахариды), тем самым обезвреживая их.
С созданием моноклональных антител стало возможным лечить некоторые виды рака, рассеянный склероз и другие тяжелые заболевания, прежде не поддававшиеся терапии. Еще больше надежд связывают с ними в перспективе.