Высокоточная профилактика
Гемофилия - редкое наследственное заболевание, при котором наблюдается нарушение свертывания крови. Наиболее распространенной является гемофилия А, обусловленная наследственной недостаточностью фактора свертывания крови VIII. Именно на нее, согласно статистике, приходится 85% всех случаев заболевания. В среднем один из 10 тысяч новорожденных оказывается больным такой формой гемофилии. Заболевание характеризуется спонтанными кровоизлияниями в суставы, мышцы, мягкие ткани и внутренние органы. "Наиболее тяжелая форма гемофилии - это та форма, при которой исходный уровень дефицитного фактора VIII или IX в крови пациента ниже 1%. В этих случаях происходят спонтанные кровотечения, - отмечает врач, кандидат медицинских наук, старший научный сотрудник НМИЦ Гематологии Татьяна Полянская. - Самыми характерными являются кровоизлияния в суставы и мышцы, которые при отсутствии своевременного и правильного лечения быстро приводят к поражению опорно-двигательного аппарата у этих больных и тяжелой инвалидизации. Кроме того, кровоизлияния случаются в жизненно важные органы, что может привести к смерти пациента".
В настоящий момент, по данным Всероссийского общества гемофилии (ВОГ), количество больных гемофилией в нашей стране составляет около 9,5 тыс. человек. По словам президента ВОГ Юрия Жулева, болезнь считается жизнеугрожающей и, при отсутствии адекватной терапии, может приводить к ранней инвалидизации. К счастью, в России уровень обеспеченности препаратами факторов свертывания крови, необходимыми для лечения гемофилии, сегодня весьма высокий и сопоставим с показателями в европейских странах. Средний возраст россиян, имеющих данное заболевание, достигает 37 лет, хотя еще десятилетие назад эта цифра означала среднюю продолжительность жизни таких больных. "Если без лекарственной терапии средний возраст больного гемофилией составлял около 30 лет, то при адекватном лечении мы ожидаем, что продолжительность жизни пациентов с этим диагнозом не должна отличаться от здоровых людей", - уточняет Юрий Жулев.
В ближайшей перспективе недостаток лекарства для лечения гемофилии не должен грозить пациентам в России: международная компания "Такеда" и российская биофармацевтическая компания "Биокад"объявили о совместном проекте по локализации производства препарата для лечения гемофилии А, который Министерство здравоохранения ежегодно закупает для обеспечения российских пациентов по программе высокозатратных нозологий (ВЗН). Производство препарата начато на мощностях российской компании в Московской области.
В настоящее время все чаще предпочтение отдается лечению препаратами, которые не содержат компонентов человеческого и животного происхождения, поскольку применение таких лекарств исключает риск передачи с кровью вирусов и обеспечивается очень высокий уровень безопасности. В данном случае препарат с международным непатентованным наименованием (МНН) октоког альфа имеет показания к применению во всех возрастных группах, включая детей первого года жизни.
По словам генерального директора компании "Биокад" Дмитрия Морозова, технологически российская компания соответствует мировым производственным стандартам. В свою очередь, генеральный директор "Такеда" Андрей Потапов уверен, что локализация производства препарата в России улучшит доступ российских пациентов к современной лекарственной терапии.
Решение "Биокад" по локализации первого для российской компании иностранного препарата неслучайно. Дело не только в обширных компетенциях компании "Такеда" в лечении гемофилии и успешном мировом опыте применения препарата. Нужно также учитывать, что, по данным Всемирной федерации гемофилии, в настоящее время уровень потребления фактора свертывания VIII в России позволяет обеспечить профилактическим лечением практически всех детей с тяжелой и среднетяжелой формой гемофилии, и всех нуждающихся взрослых пациентов. Однако необходимые объемы препаратов для лечения гемофилии в России будут расти из года в год. Первая причина такой тенденции, по оценке Юрия Жулева - развитие диагностики и повышение уровня выявляемости больных гемофилией. Вторая - увеличение продолжительности жизни пациентов. Также стоит иметь в виду, что необходимая дозировка препаратов будет расти вместе с увеличением массы тела подрастающих детей. Поэтому, как считает Юрий Жулев, уже сегодня в России есть необходимость пересматривать объемы финансирования обеспечения препаратами пациентов с гемофилией.
По его словам, за последние несколько лет дефицит программы высокозатратных нозологий вырос с 7 млрд. до почти 10 млрд. рублей. "Программа работает в основном за счет серьезнейшего снижения цены препаратов благодаря централизованным закупкам и 3-х годичной схеме финансирования программы ВЗН, что позволяло закупать препараты в текущем году с запасом на следующий год, - уточняет Юрий Жулев. - К сожалению, из-за сокращения бюджета такая схема сейчас работает с трудом. Если раньше в рамках этой программы лекарство закупалось на полгода вперед, то сейчас Министерство здравоохранения предпринимает большие усилия, чтобы обеспечить запас препаратов хотя бы на полтора месяца".
Впрочем, даже при полной обеспеченности пациентов с гемофилией все мировое медицинское сообщество продолжает работать над повышением эффективности лечения - сведению количества кровотечений к нулю. Одним из наиболее перспективных направлений считается персонифицированный (индивидуализированный) подход к профилактической терапии.
"Сегодня возможно достичь минимального количества кровотечений у больных, и к этому необходимо стремиться. По многолетнему международному опыту лечения, только при количестве кровотечений до двух раз в год у больных с тяжелой и среднетяжелой формами гемофилии возможно сохранить здоровые суставы и предотвратить жизнеугрожающие кровотечения. Этого можно добиться за счет профилактической гемостатической терапии, - подтверждает Татьяна Полянская. - То есть, не дожидаясь спонтанного кровотечения, пациенту 2-3 раза в неделю внутривенно вводятся необходимые факторы свертывания крови, чтобы поддерживать в крови активность дефицитного фактора на определенном уровне, обеспечивающем отсутствие спонтанных кровоизлияний".
Индивидуализированный подход к проведению профилактического лечения пациентов с гемофилией А сейчас активно изучается и внедряется в клиническую практику во всем мире. Происходит это и в России. Например, для применения препарата, локализованного в России, разработано специальное программное обеспечение, с помощью которого врач может моделировать режим введения фактора свертывания с учетом индивидуальных особенностей пациента: образа жизни и физической активности, наличия сопутствующих заболеваний.
Современные IT-технологии позволяют лечащему врачу рассмотреть различные режимы дозирования и интервалы введения препарата, а также обозначить риски, возникающие при пропуске инъекции. Врач имеет возможность не только подобрать оптимальный вариант лечения, но и наглядно продемонстрировать пациенту, с какой скоростью фактор свертывания выводится из организма, соотнести активность фактора с физической активностью, подобрать наилучшее время для занятий спортом.
В перспективе, как сообщают эксперты, возможности этого программного обеспечения будут расширены таким образом, что оно может быть установлено на смартфон, а пациент сможет сам отслеживать уровень фактора свертывания крови VIII и контролировать свое состояние с учетом уровня физической активности. Индивидуализированный подход к профилактике сейчас считается наиболее современным и перспективным методом лечения гемофилии в мире, который позволяет оптимизировать режим дозирования и снизить годовое число кровотечений практически до нуля.