Инновационные лекарства продлят жизнь орфанных пациентов
О достижениях современной науки, применяемых в лечении орфанных заболеваний, а также о важности развития молекулярно-генетической диагностики и перспективах персонализированной медицины "РГ" рассказала президент компании "Такеда Россия" Елена Карташева.
Елена Олеговна, в каких направлениях компания ведет поиск инновационных молекул?
Елена Карташева: Научно-исследовательская деятельность нашей глобальной биофармацевтической компании направлена на разработку инновационных лекарств, способствующих улучшению жизни людей. В фокусе внимания компании находятся такие направления, как онкология, гастроэнтерология, иммунология, неврология, гематология и редкие (орфанные) заболевания. Компания ведет более ста научно-исследовательских проектов как на базе своих центров, так и совместно с ведущими научными и биотехнологическими центрами мира. Сегодня на стадии разработки находится 41 инновационная молекула. Особое внимание уделяется поиску и созданию инновационных средств для лечения и профилактики тяжелых осложнений редких генетических заболеваний.
Орфанные заболевания являются очень редкими, рынок сбыта препаратов для их лечения невелик. Что вдохновляет компанию заниматься поиском лекарств для этих больных?
Елена Карташева: Развитие биотехнологической медицины и поиск методов лечения редких заболеваний являются основными трендами мирового фармрынка. К примеру, Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) зарегистрировало в 2018 году 59 новых препаратов, среди которых 34 были классифицированы как препараты для лечения редких заболеваний. Повышенный интерес к этому направлению во многом связан с развитием генетики и появлением новых технологий. За последние десятилетия мы узнали о существовании тысяч редких заболеваний. Сейчас в мире, по разным оценкам, их насчитывается около 7 тысяч. Причем 80 процентов из них - наследственные. В Российской Федерации около миллиона человек могут иметь орфанные заболевания.
Медицинская наука и фарминдустрия добились значительных успехов в этой сфере, что выражается в увеличении продолжительности жизни пациентов с редкими заболеваниями. К примеру, продолжительность жизни пациентов с синдромом Хантера, получавших инновационную терапию, увеличилась на 12 лет по сравнению с пациентами, не получавшими такого лечения. Пациенты с болезнью Фабри, получающие ферментозаместительную терапию, живут в среднем 77 лет, в то время как без терапии они доживают примерно до 60 лет. Ожидаемая продолжительность жизни пациентов с гемофилией в 1900 году составляла 13 лет, в 1960 году - 20 лет, а в 2016 году достигла 77 лет. На продолжение исследований в этой сфере нас вдохновляют наши пациенты и их успехи. Многих из них мы знаем лично, ведь, к примеру, в России живут около 100 человек с синдромом Хантера и чуть больше 450 человек - с болезнью Гоше. Это уникальные люди, обладающие редкой стойкостью характера, очень целеустремленные и любящие жизнь.
Известно, что многие орфанные заболевания являются наследственными. Для их своевременного выявления требуется сложная и дорогостоящая диагностика. Как можно сделать ее доступнее для пациентов и систем здравоохранения?
Елена Карташева: Диагностика играет огромную роль в определении стратегии лечения и профилактики осложнений пациентов с редкими генетическими заболеваниями. При этом важно применение подходов прецизионной медицины, учитывающей индивидуальные различия в генах, среде и семейной истории пациента. Желательно также проводить скрининг всех членов семьи для выявления генетических заболеваний на ранней стадии. От своевременности проведенной диагностики зависит эффективность терапии пациентов с редкими заболеваниями и, в конечном итоге, продолжительность жизни таких пациентов. К примеру, вовремя начатое профилактическое лечение пациентов с гемофилией А позволяет предотвратить кровотечения, представляющие угрозу для жизни - внутричерепные и желудочно-кишечные, а также избежать развития осложнений, которые приводят к инвалидизации и драматическим образом нарушают качество жизни пациентов.
Учитывая широкий спектр генетических исследований, необходимых для каждого конкретного пациента, дальнейшее развитие молекулярно-генетической диагностики может стать вектором для роста государственно-частного партнерства. Компания "Такеда", к примеру, в таком формате осуществляет финансирование проведения молекулярно-генетической диагностики во многих странах мира, и мы готовы развивать это направление и в России.
Успех лечения многих генетически опосредованных заболеваний зависит от индивидуального подхода, а это очень дорого. Как можно решить эту проблему?
Елена Карташева: Компания "Такеда" стремится сделать свой вклад в развитие персонифицированной медицины - в 2018 году мы вывели на российский рынок инновационное программное обеспечение, разработанное для специалистов здравоохранения и пациентов с гемофилией А. Оно позволяет отслеживать уровень в крови фактора VIII и корректировать терапию в зависимости от фармакокинетических показателей и физической активности пациента.
На его базе компания планирует переходить к интерактивной профилактике, вовлекать пациента в контроль своего состояния и своевременно обеспечивать его необходимой терапией.
В течение ближайших лет мы планируем вывести на российский рынок более десяти инновационных препаратов, которые позволят не только лечить, но и профилактировать тяжелые осложнения редких заболеваний. Это даст возможность врачам лучше контролировать состояние пациентов, предупреждать рецидивы, позволит пациентам вести активную и интересную жизнь.
Насколько успешно, по вашему мнению, решаются вопросы лечения орфанных заболеваний в нашей стране? Что можно сделать, чтобы улучшить его?
Елена Карташева: Наша страна прошла большой путь, достигнув внушительных успехов в лечении редких болезней. Более десяти лет существует государственная программа "7 высокозатратных нозологий", перечень заболеваний, входящих в нее, постоянно расширяется. Это значительно увеличивает доступ пациентов к инновационным методам лечения. К примеру, благодаря включению в программу высокозатратных нозологий синдрома Хантера, все пациенты, которым необходимо лечение, обеспечены им. Я надеюсь, что работа в этом направлении продолжится, и в программу высокозатратных нозологий будут включены новые заболевания - например, болезнь Фабри.
Какие меры уже позволили повысить доступность инновационных лекарств для российских пациентов?
Елена Карташева: Развитие фармотрасли и увеличение производственного потенциала нашей страны способствуют повышению доступа пациентов с редкими заболеваниями к инновационным препаратам. Наша компания активно наращивает свои производственные мощности в Российской Федерации - с 2013 года мы выпускаем ряд препаратов на своем заводе в Ярославле. Мы также локализовали в России производство инновационных препаратов и продолжаем работать в этом направлении.
Правительство предлагает крупнейшим фармкомпаниям мира не только локализовать у нас в стране фармпроизводство полного цикла, но и развивать здесь R&D. Что в этом направлении делаете вы?
Елена Карташева: Проведение научно-исследовательской деятельности с привлечением экспертов, исследователей, медицинских специалистов и клиницистов из разных стран особенно актуально для исследований в области редких болезней из-за их малой распространенности и разнообразия заболеваний этого вида. Наша компания активно сотрудничает с ведущими российскими исследовательскими и медицинскими организациями в рамках международных научно-исследовательских проектов. Сейчас компания проводит семь крупных международных исследований по изучению синдрома Хантера, болезни Фабри, болезни Гоше и гемофилии, в которых принимают участие российские центры, и мы планируем продолжать эту деятельность в будущем.