Родителям девочки-инвалида приходится выбивать в суде лекарство "Спинраза"

Получит ли Кристина жизненно необходимое ей лекарство, увы, пока зависит от многих обстоятельств. Фото: из семейного архива Инны Стоговой

Кристина родилась на месяц раньше срока. Возможно, поэтому диагноз ей поставили не сразу. Лишь в одной из поликлиник врач заподозрила неладное: у ребенка атрофия мышц. Дальше - анализ на спинальную мышечную атрофию (СМА) Верднига Гофмана, редкое наследственное заболевание, при котором мышцы с каждым днем теряют свою силу, и ребенок в конце концов не может сам не то что стоять - даже дышать. С того момента Стоговы жили одним днем. Генетики разводили руками, направляли на реабилитацию, физиопроцедуры... О препарате "Спинраза" Инна узнала в начале прошлого года от знакомых. Компания-производитель предоставила возможность получить лечение 40 пациентам со СМА 1-го типа за свой счет.

- В августе прошлого года Кристина получила первую дозу "Спинразы". Всего бесплатно предоставляют шесть инъекций, 13 июня нас ждет последняя, - говорит Инна.

По ее словам, с каждым введением препарата к Кристине возвращались утраченные физические навыки. Но есть проблема. Бесплатное лекарство скоро закончится, а стоимость дозы для одного укола - 7 миллионов рублей. Получать же "Спинразу" больные со СМА должны пожизненно.

- Я обратилась в региональный минздрав. Четыре месяца ушло на переписки. В качестве альтернативы "Церебролизин", но это совершенно разные препараты. Вариантов не было: я подала в суд, - рассказывает Инна.

Несколькими неделями раньше завершился другой судебный процесс, где Инна Стогова выступила в качестве свидетеля. Семеновский районный суд обязал минздрав Нижегородской области обеспечить лекарством за 42 миллиона рублей в год - речь идет о все той же "Спинразе" - ребенка со СМА. На вопрос "РГ", намерено ли министерство обжаловать судебное решение, в ведомстве ответили, что исполнят обязательства. Сейчас в Нижегородской области проживают 24 ребенка с подтвержденным диагнозом СМА. "Вопрос по организации обеспечения детей, страдающих СМА, требует рассмотрения на федеральном уровне. На обращение в Минздрав России о решении вопроса по лекарственному обеспечению пациентов, страдающих СМА (за счет выделения средств из федерального бюджета), был получен ответ: "При решении правительства РФ о включении СМА в перечень заболеваний, при которых закупка лекарственных препаратов осуществляется централизованно Минздравом РФ, потребуется внесение изменений в действующие нормативные правовые акты, а также дополнительное финансирование", - пояснили в региональном минздраве.

Елена Хвостикова, директор АНО "Центр помощи пациентам "Геном"

- Проблема обеспечения лекарствами детей с редкими заболеваниями остро стоит по всей стране. Есть постановление правительства РФ N 403, на основании которого ведется федеральный регистр пациентов с орфанными заболеваниями. Есть федеральная программа "7 высокозатратных нозологий", которую расширили до 12. Но существуют диагнозы, которые вообще не вошли в эти реестры. К примеру, болезнь Помпе, при которой так же, как и при СМА, наблюдается прогрессирующая мышечная слабость, - мы ждем ее включения в реестры с 2011 года. Родителям таких детей до сих пор отвечают отказом на обеспечение препаратом. А болезни совершенно одинаковые, что СМА, что Помпе.

Я знаю, что из 40 детей, которых взяли на клиническую апробацию "Спинразы", лекарство подошло не всем. И некоторые родители, которые не увидели серьезного эффекта от лечения, начинают сборы денег - по 160 миллионов рублей - на препарат "Золгенсма". Есть дети с болезнью Фабри, которая значится в регистре, но их родители точно так же выбивают лечение через суды. Папы и мамы ребятишек с редкими заболеваниями, какие бы названия они ни носили, вынуждены бороться за лекарства по всей стране. Ситуация с коронавирусом проблему обеспечения усугубило, поскольку в некоторых регионах есть различные ограничения, в том числе в работе судебных властей и учреждений здравоохранения, а время идет.