Создается новый фонд поддержки детей с редкими заболеваниями
Так называют болезни, которые встречаются относительно редко, но драматически меняют жизнь и самого ребенка, и его семьи. Цены на лекарства для них нередко достигают десятков миллионов - ни семья, ни даже региональные системы здравоохранения не в силах их приобрести. А без адекватного лечения больной ребенок нередко становится тяжелым инвалидом или рано умирает, мама вынуждена оставить работу для ухода ним, такие семьи часто распадаются, живут в нищете.
Государство стремится помогать орфанным пациентам, в 2008 году была создана специальная программа финансирования лечения "7 высокозатратных нозологий", по которой некоторые орфанные пациенты стали получать необходимые препараты. В результате средняя продолжительность их жизни сравнялась с этим показателем в популяции в целом. С каждым годом программа расширялась, и сейчас в нее включено уже 24 заболевания. Но все равно охватить всех, кому требуется финансовая помощь для лечения, она не может. Численность пациентов с орфанными заболеваниями в России оценивается в 17 тысяч человек.
Поэтому так часты обращения родителей в благотворительные фонды, в СМИ с просьбой помочь приобрести то или иное лекарство, провести высокотехнологичную операцию или курс реабилитации. Эти просьбы звучат тем более драматически, что в мире каждый год создаются инновационные методы лечения и жизнеспасающие препараты для орфанных больных, но цены на них столь же драматически растут. Этим и было вызвано решение президента о создании специального фонда, который будет финансироваться, в основном, за счет повышенного налога на доходы физических лиц более 5 миллионов рублей в год, который вводится с 1 января 2021 года. Повышенной ставкой в 15 процентов вместо 13 будет облагаться только та часть, которая превысит 5 миллионов рублей, а не весь доход. В результате этой меры бюджет дополнительно получит около 60 миллиардов рублей в год. Показательно, что наше общество восприняло это решение позитивно, хотя обычно любое повышение налогов вызывает недовольство. Это говорит о зрелости нашего общества, отметил президент.
Высокие цены на орфанные препараты объяснимы: на их создание уходят десятки миллиардов долларов, а нужны они лишь небольшому количеству пациентов. Например, один из препаратов, который требуется детям со спинальной мышечной атрофией (СМА), стоит около 45 миллионов рублей в первый год жизни и еще 20 миллионов рублей в каждый последующий год. И такое лечение необходимо практически всю жизнь.
- Этот препарат уже получил широкое распространение в мире, - рассказал "РГ" директор Медико-генетического научного центра, главный внештатный специалист по медицинской генетике Минздрава России, член-корреспондент РАН Сергей Куцев. - Он воздействует на генетический аппарат клеток пациента и заставляет его работать более эффективно. В первый год лечения он вводится в спинномозговой канал шесть раз, а во все последующие годы по три раза. И уже есть положительные результаты длительного наблюдения этой терапии. Второй препарат, который сейчас находится на стадии регистрации в нашей стране, позволяет внести в нервные клетки здоровый ген, который начинает там работать. В них начинает вырабатываться нормальный белок, который позволяет нервным клеткам жить и развиваться. В результате даже одна его инъекция может дать видимый клинический результат.
До появления инновационной терапии острейшей проблемой была и наследственная патология сетчатки, с которой, в среднем, рождается один из каждых 4000 детей.
- Заболевание в 90 процентов случаев приводят к потере зрительных функций вплоть до слепоты и инвалидности в будущем, - рассказал старший научный сотрудник Медико-генетического научного центра имени академика Н.П. Бочкова, к.м.н. Виталий Кадышев. - До недавнего времени лечения для этой патологии, кроме поддерживающей терапии, не существовало, но с развитием молекулярно-генетических технологий для двух форм патологии сетчатки за рубежом уже зарегистрированы генотерапевтические препараты. В нашей стране они сейчас находятся на стадии регистрации.
В мире сейчас уже разработаны подходы к патогенетическому лечению примерно 300 с лишним орфанных заболеваний. Вывод первых из них на рынок - это настоящий прорыв. Создание специального фонда дает надежду, что врачи смогут лечить таких детей с высокими шансами на успех.
Минздрав РФ направил в правительство вариант списка заболеваний и препаратов для их лечения, которые мог бы профинансировать вновь создаваемый фонд. В список вошли 30 заболеваний и более 40 препаратов. Формировать перечень заболеваний и отбирать детей с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями для оказания им поддержки будет заниматься экспертный совет фонда. В него войдут главные внештатные специалисты Минздрава РФ, представители научных организаций, медицинских организаций и вузов, пациентских организаций, профессиональных некоммерческих организаций и их ассоциаций, а также представители общественных и религиозных организаций. Штат фонда составит 45 человек. Минздрав также предложил варианты его названия: "Круг добра" и "Особый случай".
Для осуществления деятельности фонд также получит средства из федерального бюджета: в 2021 году - 115,4 миллиона рублей, в 2022 году - 112,4 миллиона, в 2023 году - 112,9 миллиона.
В проекте постановления правительства, подготовленном Минздравом РФ, также предложен состав попечительского совета из 15 человек. В качестве председателя правления фонда в проекте назван член Совета Общественной палаты, священнослужитель РПЦ, основатель первого детского хосписа в стране о. Александр (Ткаченко).