Новости

31.01.2021 20:00
Рубрика: Общество

Второе дыхание

Врачи и родители просят включить детей с муковисцидозом в перечень опекаемых фондом "Круг добра"
С нового года начал работать инициированный президентом фонд для поддержки детей с редкими и тяжелыми заболеваниями. Для финансирования фонда изменили налоговое законодательство: подоходный налог для самых богатых, тех, у кого годовой заработок превышает 5 млн рублей, вырос с 13 до 15%. Назван фонд символично: "Круг добра", и в экспертном совете - самые известные и уважаемые люди страны. Вопрос в том, кто именно попадет в этот "Круг добра".

Благодаря фонду многие дети с редкими заболеваниями, лечение которых очень дорого и не покрывается сейчас государственными программами, получат шанс на жизнь. В прошлом году СМИ много писали о детях, рожденных со спинально-мышечной атрофией, обреченных на медленное мучительное умирание, - теперь фонд обеспечит их лечением, пожалуй, одним из самых дорогих в мире. При этом немало и других редких заболеваний, для которых появляются новые, спасительные лекарства. Перечень таких недугов, которые войдут в число курируемых фондом, предстоит утвердить в ближайшее время.

Сообщество пациентов и врачей беспокоит, что не все заболевания, не все виды лечения пока включены в предварительный список и, возможно, не войдут в финальный перечень.

"Особая тревога- муковисцидоз и его патогенетическая терапия, которая способна в корне изменить течение болезни, - рассказала "РГ" председатель правления Всероссийского общества редких (орфанных) заболеваний Ирина Мясникова. - Лекарства, которые мы просили включить в число финансируемых фондом - это прорывная терапия. В странах Европы, в Северной Америке некоторые из них используются около 10 лет, и там 50-70% больных муковисцидозом взрослого возраста. У нас в России - лишь 25%, заболевание у детей протекает очень тяжело, и не все доживают до взрослого возраста, как ни страшно это звучит. Патогенетическая терапия увеличивает жизнь таких больных примерно на 20-23 года и дает возможность жить практически нормально. И, значит, дает шанс дожить до того времени, когда фармакологи создадут лекарство, которое сумеет полностью победить поломку гена, вызывающую муковисцидоз".

Новая терапия увеличивает жизнь больных детей примерно на 20-23 года

Речь идет о четырех уникальных лекарствах - они называются патогенетическими, или таргетными, потому что могут влиять на течение болезни. В России зарегистрирован пока один препарат, в конце прошлого года. "Но, к сожалению, это не значит, что его начнут немедленно закупать для больных детей", - отмечает Мясникова.

Дело в том, что муковисцидоз включен в программу "14 высокозатратных нозологий", препараты для лечения которых закупаются за счет федерального бюджета. Именно это, возможно, и стало причиной, что заболевание не включили в проект перечня для "Круга добра". Но, говорит Мясникова, льготное обеспечение сегодня касается только муколитиков - лекарств, которые необходимы для облегчения функции дыхания. При этом муковисцидоз - заболевание системное. Таким детям пожизненно нужны ферментные препараты, огромное количество антибиотиков и антигрибковых лекарств. Все эти горсти таблеток родители или "выбивают" с помощью судебных решений, или - пока хватает сил и средств - покупают сами или ищут благотворителей.

Тем более нет надежды, что региональные бюджеты смогут покрыть закупки новых лекарств - они очень дорогие.

"Самим купить их вообще нереально, - говорит Ирина Мясникова. - Мы осознаем, что это дорого. Но если закупки проводит государство или фонд, есть возможность вести переговоры с производителями, снизить цену. В индивидуальном порядке мы эти вопросы никогда не решим".

"Вдумайтесь. В нашей стране регулярно умирают дети, болезнь которых поддается лечению,- написала в открытом письме Лейла Мороз, мама дочки и сына, больных муковисцидозом. - Все потому, что получают они только симптоматическую терапию, да и ту - с перебоями. Жизнь МВ пациента (пациента с муковисцидозом. - Прим. ред.) - огонек на ветру. Ежедневная гонка со смертью, где все усилия сводятся к тому, чтобы хоть немного замедлить ухудшения. Ингаляции до 7-8 раз в день, убойные дозы антибиотиков, бесконечные госпитализации, больничные инфекции..."

"Но ведь можно иначе! Можно получать те самые таргетные препараты, которые корректируют работу поврежденного гена, и жить!" - пишут родители больных детей. И это действительно так, без преувеличений.

"Таргетная терапия коренным образом отличается от той, по сути симптоматической, терапии, которую получают большинство наших пациентов, - пояснила "РГ" руководитель научно-клинического отдела муковисцидоза Медико-генетического научного центра имени Бочкова Елена Кондратьева. - К сожалению, нет на сегодняшний день лекарств, которые бы могли исправить поломку гена, приводящую к тяжелейшим проявлениям муковисцидоза. Но патогенетическая терапия позволяет устранить последствия этой поломки. Под воздействием такой терапии наши пациенты буквально обретают второе дыхание: у них перестает образовываться густая слизь, которая поражает не только легкие, но и другие внутренние органы. Жизнь меняется - лекарство, по сути, воздействует на первопричину всех бед".

Патогенетическая терапия дает надежду не только больным детям, но и взрослым пациентам.

"У взрослых пациентов уже, как правило, много тяжелых осложнений, вплоть до выраженной дыхательной недостаточности, - пояснила "РГ" заведующая лабораторией муковисцидоза НИИ пульмонологии ФМБА России Елена Амелина. - Но даже на таком далеко зашедшем этапе, если больной начинает получать таргетный препарат, мучительные симптомы начинают уходить. Прекращается потребность в дополнительной подаче кислорода, уменьшается число обострений, уходят удушающий кашель, бесконечные обострения - бронхиты, пневмонии".

Врачи говорят: их опыт лечения тех немногих пациентов, которым удалось получить новые препараты, показывает, что они действительно эффективно работают. "Улучшается состояние самых тяжелых наших пациентов - некоторых мы даже исключаем из листа ожидания пересадки легких, это удивительно", - отмечает Елена Амелина.

При этом расчеты, выполненные зарубежными специалистами (нам пока фармакоэкономику не на ком проверять) показывают: если на одну чашу весов положить стоимость патогенетической терапии, а на другую - расходы на горы привычных лекарств, бесконечные госпитализации, операции трансплантации, они оказываются вполне сопоставимыми.

В какие рубли и копейки переводить при этом жизнь ребенка и как суммировать со всем остальным?

Ирина Мясникова (а с ней и все ее пациентское сообщество) надеется на лучшее: в минздраве, куда было отправлено открытое письмо, ей ответили, что вопрос не закрыт. Проблемы больных муковисцидозом будут обсуждаться на экспертном совете фонда. Шанс на второе дыхание есть, и важно его не упустить.

Общество Соцсфера Соцзащита Общество Здоровье