Минздрав рекомендовал закупку нового препарата для больных гемофилией

В апреле комиссия Минздрава РФ по формированию лекарственных перечней рекомендовала включить в госпрограмму высокозатратных нозологий "14 ВЗН" ряд новых препаратов, в том числе и рекомбинантный фактор крови VIII пролонгированного действия. Это стало возможным благодаря локализации производства препарата в России и снижению его стоимости. О том, почему расширение списка препаратов важно для пациентов с гемофилией, рассказали президент Всероссийского общества гемофилии Юрий Жулев и генеральный директор Sobi, производитель препарата, Вячеслав Дербиж.

Юрий Жулев: Численность пациентов, которые получают лечение за счет государства, растет быстрыми темпами. Фото: Из личного архива

Гемофилия А - это тяжелое наследственное заболевание. Какова сейчас ситуация с его лечением?

Юрий Жулев: Заболевание как было, так и осталось неизлечимым, но благодаря современным препаратам удалось добиться значительного прогресса в части продолжительности и качества жизни. Фактически с 2005 года все россияне с данным заболеванием обеспечиваются лекарствами бесплатно за счет бюджета. Если раньше диагноз "гемофилия" означал глубочайшую инвалидизацию и преждевременную смерть, то сегодня, при условии получения качественного лечения, люди ведут практически полноценную жизнь. Конечно, некоторые ограничения остаются, но ситуация не идет ни в какое сравнение с тем, что было раньше.

С какими трудностями сталкиваются сегодня пациенты с гемофилией?

Юрий Жулев: Одна из ключевых проблем - перебои с лекарственным обеспечением. Ситуация нас очень волнует, при гемофилии нельзя просто взять и перестать принимать препарат. Гемофилия - это заболевание крови (плохая свертываемость), в результате из-за кровотечений происходит активное разрушение суставов. Если прервать лечение или отменить его вовсе, то все положительные результаты, достигнутые ранее, будут потеряны, а человек становится инвалидом. В итоге мы будем не только лечить пациента, но и бороться с последствиями инвалидизации. Что собой представляет отсутствие должного лечения - хорошо видно на примере старшего поколения, практически полностью инвалидизированого.

В чем причина перебоев в поставках лекарственных средств?

Юрий Жулев: Численность пациентов, которые получают лечение за счет государства, растет быстрыми темпами. По состоянию на 2021 год нас уже более 6000, а денег в пересчете на одного пациента приходится меньше, чем было при запуске программы высокозатратных нозологий. Это не только наша проблема, аналогичные трудности испытывают и пациенты с другими заболеваниями. Изначально программа "14 ВЗН" охватывала 14 тысяч пациентов, а сегодня нас 232 тысячи! Но для пациентов с гемофилией важен еще один фактор: наша терапия рассчитывается исходя из веса пациента. Соответственно, когда человек взрослеет, он набирает вес и, следовательно, нуждается в большей дозировке.

Если существует столь острая нехватка средств, то каким образом расширение перечня лекарственных средств и включение нового препарата может помочь пациентам?

Юрий Жулев: В части повышения уровня финансирования мы находимся в постоянном диалоге с Минздравом РФ и разъясняем наши проблемы. Надеюсь, что мы все-таки будем услышаны, и вопрос с расширением финансирования разрешится. Что касается нового препарата, то конечно сам факт его включения в перечень не решает проблему нехватки финансирования, но нужно понимать, что это инновационный препарат, который позволяет повысить эффективность терапии. Люди с гемофилией вынуждены самостоятельно вводить инъекции каждые 2-3 дня. Можете себе представить, что происходит с венами? Эфмороктоког альфа - это препарат пролонгированного (длительного) действия, что позволяет вводить его значительно реже - примерно 1 раз в 3-5 дней. Это особенно важно для людей с плохими венами и детей, которые испытывают страх перед инъекциями.

Вячеслав Дербиж: Система закупок становится все более ориентированной на инновационные методы лечения и их доступность для населения. Фото: Из личного архива

Препараты фактора крови VIII пролонгированного действия существуют в мире уже давно, а почему в России первый такой препарат рекомендован к закупкам только в 2021 году?

Вячеслав Дербиж: Инновационные препараты, особенно для лечения редких заболеваний, всегда дороже предыдущего поколения, и это ключевая проблема для любой системы здравоохранения. Также на сроки вывода препарата на рынок влияет выстраивание системы закупок и последующий ввод в клиническую практику. То, что в этом году Минздрав РФ рекомендовал включить пролонгированный фактор крови в программу высокозатратных нозологий - это хороший знак, который говорит о том, что система закупок становится все более ориентированной на инновационные методы лечения и их доступность для населения. Особенно важно учесть, что при рассмотрении досье были учтены экономические преимущества применения препарата в реальной клинической практике.

Как вы считаете, когда российские пациенты смогут гарантированно получить фактор крови пролонгированного действия?

Вячеслав Дербиж: По государственной программе он будет доступен с января 2022 года, но уже в этом году препарат начал применяться для лечения российских пациентов. Сегодня наша главная задача - обеспечение бесперебойных поставок, чтобы препарат был в наличии и в достаточном количестве, ведь прерывать терапию больного с гемофилией нельзя, от этого зависит его жизнь.

На ваш взгляд, какие решения может предложить бизнес, чтобы улучшить доступность инновационной терапии для пациентов с гемофилией?

Вячеслав Дербиж: В первую очередь о новой доступной терапии должны узнать врачи - поэтому бизнесу важно вести научно-образовательную деятельность и регулярно публиковать результаты клинических исследований. Также важно поддерживать диагностические проекты, нацеленные на выявление заболевания на ранних стадиях. Цена в текущей ситуации является ключевым фактором, определяющим доступность терапии для пациентов. В этом году мы провели комплекс различных мероприятий, что позволило нам значительно снизить стоимость терапии и сделать наши инновации доступными и в России.