Поделиться
Среди приоритетов фонда - создание дополнительного механизма оказания медпомощи детям с тяжелыми заболеваниями. О рассмотрении возможностей поставок незарегистрированного в стране лекарства - онасемноген абепарвовек, - используемого при терапии СМА (спинально-мышечная атрофия), шла речь на последнем экспертном совете фонда. Его эксперты рекомендовали закупить для терапии миодистрофии Дюшенна группу незарегистрированных препаратов.
Параллельно экспертный совет впервые утвердил решение о финансировании нового метода лечения - трансплантации гемопоэтических стволовых клеток. Это решение позволяет выделить средства на проведение трансплантации гемопоэтических стволовых клеток по новому методу, разработанному и внедренному в НМИЦ ДГОИ имени Димы Рогачева, основанному на технологии очистки донорских клеток магнитными антителами.
В таком лечении нуждаются маленькие пациенты с лейкозами, первичным иммунодефицитом и другими заболеваниями крови. Новый метод является их шансом на жизнь. Как сообщил Александр Ткаченко, технология позволила за 8 лет снизить частоту тяжелых иммунных осложнений в среднем с 40 до 10 процентов, а риск смерти пациента от осложнений - с 15 до 3 процентов. Применение данного метода позволяет излечивать 80 процентов пациентов с лейкозами группы высокого риска и тяжелыми врожденными болезнями крови и иммунной системы. Этот метод дает возможность ребенку вернуться к полноценной жизни.