Фонд "Круг добра" начал поставки еще трех лекарств

Фонд "Круг добра" завершает переговоры о поставках "Золгенсма" для пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА). Это третий препарат, утвержденный экспертами фонда, два других - "Нусинерсен" и "Рисдиплам" - приобретены и переданы детям. Другое дело, что вокруг "Золгенсма" складываются мифы о его "чудодейственности". Однако директор по Центральной и Восточной Европе компании "Новартис" Тадеуш Островский предупредил, что наибольшей эффективностью препарат обладает на ранних стадиях заболевания. Еще он подчеркнул, что клинические испытания лекарства продолжаются.

Директор фонда "Семьи СМА" Ольга Германенко подтвердила, что препараты генной терапии окутаны стереотипами. "Для СМА генная терапия является не избавлением от болезни, а методом лечения", - говорит она. Завышенные ожидания эксперт связывает с "верой людей в чудо". Поэтому миф о том, что "Нусинерсен" и "Рисдиплам" лечат, а "Золгенсма" излечивает, всего лишь миф. Научный сотрудник НИИ педиатрии Дмитрий Влодавец предупредил, что "среди условий применения "Золгенсма" - отказ от патогенетической терапии, а среди ограничений - пациенты весом более 21 кг, с отсутствием функции глотания и с тяжелым течением болезни". "Золгенсма" ждут в стране к осени.