Директор фонда "Семьи СМА" Ольга Германенко подтвердила, что препараты генной терапии окутаны стереотипами. "Для СМА генная терапия является не избавлением от болезни, а методом лечения", - говорит она. Завышенные ожидания эксперт связывает с "верой людей в чудо". Поэтому миф о том, что "Нусинерсен" и "Рисдиплам" лечат, а "Золгенсма" излечивает, всего лишь миф. Научный сотрудник НИИ педиатрии Дмитрий Влодавец предупредил, что "среди условий применения "Золгенсма" - отказ от патогенетической терапии, а среди ограничений - пациенты весом более 21 кг, с отсутствием функции глотания и с тяжелым течением болезни". "Золгенсма" ждут в стране к осени.