20idei_media20
    02.09.2021 10:30
    Рубрика:

    Новая терапия вдвое продлевает жизнь детей с муковисцидозом

    В России сейчас около четырех тысяч больных муковисцидозом, и только каждый четвертый из них - старше 18 лет. Но муковисцидоз (МВ) - заболевание отнюдь не детское, просто тяжесть его течения такова, что большинство больных уходили из жизни, не достигнув совершеннолетия. Благодаря появлению современных лекарств и государственной поддержке ситуация с лечением МВ в последнее время кардинально изменилась. Если раньше такие дети доживали в среднем до 20 лет, то сегодня, предоставляя им адекватную терапию, реально увеличить продолжительность их жизни на 20-26 лет, доведя ее до уровня развитых стран.

    Но для этого больные должны постоянно получать несколько групп препаратов. Самое тяжелое проявление муковисцидоза - бронхолегочные заболевания, вызванные трудным отхождением вязкой мокроты.

    "Об этом говорит само название заболевания: "мукус" - по-латыни слизь, "вискоза" - вязкая, - пояснила завлабораторией муковисцидоза НИИ пульмонологии ФМБА России Елена Амелина. - При этом данное заболевание - системное. У таких больных поражена поджелудочная железа. Трудно выводимая слизь накапливается не только в легких, но и в желудочно-кишечном тракте, поражая и другие органы и системы. Основным препаратом базовой терапии является муколитик - дорназа альфа. Этот препарат улучшает функцию легких за счет расщепления вязкой мокроты и помогает ее выведению из легких. Даже если пациент получает патогенетическое лечение, воздействующее непосредственно на причину болезни - "поломку" гена, дорназа альфа остается базовым препаратом".

    Все российские пациенты с МВ получают этот препарат бесплатно - в рамках федеральной программы "14 высокозатратных нозологий". Причем речь идет об отечественной разработке - препарате "Тигераза", который является биоаналогом швейцарского лекарства "Пульмозим", известного уже несколько десятков лет.

    Нередко изменения в схеме лечения, когда при появлении российского лекарства им заменяют дорогостоящий импортный препарат, вызывают опасения и у врачей, и у пациентов. Но государство стремится сократить бюджетные расходы на дорогие оригинальные препараты, закупая вместо них качественные, но более доступные аналоги - это путь, по которому идут даже самые богатые страны.

    "Нам нужны отечественные препараты, и хорошо, что в России есть надежные биотехнологические компании, которые не только разрабатывают качественные лекарства, но и проводят большую работу с медицинским и пациентским сообществами, - сказала президент Национальной Ассоциации организаций больных редкими заболеваниями "Генетика" Светлана Каримова. - Например, недавняя история с переводом на российский аналог больных с пароксизмальной ночной гемоглобинурией (ПНГ) начиналась с недоверия и отказов больных. Но препарат нашей компании "Генериум" показал хорошую эффективность, по мнению некоторых врачей, он действует и переносится больными даже лучше, чем исходный зарубежный. Важно и то, что производитель был открыт для диалога: представители пациентских организаций побывали на производстве, увидели высокий уровень технологий, соответствующих самым высоким стандартам. Для больных муковисцидозом эта же компания разработала ферментный муколитик "Тигеразу". Надеюсь, и это лекарство хорошо себя зарекомендует".

    В том, что опасения родителей беспочвенны, уверен и директор Медицинского генетического научного центра (МГНЦ) имени Бочкова, главный внештатный специалист по медицинской генетике Минздрава РФ, член-корреспондент РАН Сергей Куцев.

    "Прежде, чем рекомендовать препарат к применению, были проведены необходимые клинические исследования, а в настоящее время продолжаются пострегистрационные исследования в полутора десятках медучреждений страны под эгидой нашего центра, - пояснил Сергей Куцев. - Результат - эффективность такая же, как и у оригинального препарата. Я хочу отметить, что помощь больным с МВ в нашей стране оказывают очень опытные специалисты, и странно видеть, когда родители больных детей не доверяют их назначениям.

    Вообще, выбор лекарственной терапии, особенно когда речь идет о сложном и очень дорогом лечении редких заболеваний, должен оставаться за врачом. Конечно, мы работаем с пациентами, объясняем и убеждаем их в необходимости того или иного решения. Но все же ключевая фигура в принятии решения - врач. Именно он отвечает за успех терапии и состояние больного".

    Еще одно важнейшее решение, которое качественно изменит ситуацию с лечением МВ в нашей стране - закупка препаратов патогенетической терапии - это лекарства последнего поколения, которые влияют на "поломанный" ген.

    "Таргетная терапия отличается от той, которую до сих пор получали большинство наших пациентов, - говорит руководитель научно-клинического отдела муковисцидоза МГНЦ имени Бочкова, профессор Елена Кондратьева. - К сожалению, нет на сегодняшний день лекарств, которые бы могли полностью исправить поломку гена, приводящую к тяжелейшим проявлениям муковисцидоза. Но патогенетическая терапия позволяет устранить последствия этой поломки".

    Как рассказал Сергей Куцев, обеспечение детей с МВ этими лекарствами (сейчас в мире их четыре, одно зарегистрировано в России) - дело решенное. Более того, если сначала такой терапией за счет поддержки фонда "Круг добра" было решено обеспечить около 300 наиболее тяжелых детей и подростков, то сейчас решился вопрос о том, чтобы зарегистрированный в России таргетный препарат получали все, кому он показан.

    И еще об одной серьезной проблеме говорят специалисты: с улучшением качества лечения детей будет становиться все больше взрослых пациентов с МВ. Значит, необходимо заранее позаботиться о том, чтобы и после 18 лет такие больные продолжали получать необходимую лекарственную терапию при поддержке государства, - отметила Елена Кондратьева. Также нужны специализированные центры МВ в регионах, - считает Елена Амелина. Сейчас в стране есть только один такой центр в Москве, где принимают и взрослых пациентов всей страны. Поэтому больным из других регионов, нуждающимся в специализированной помощи, приходится для курса стационарного лечения приезжать в столицу.

    Поделиться: