Специалисты продолжают обсуждать причину смерти двух детей со спинально-мышечной атрофией через некоторое время после того, как они получили инъекцию самого дорогого препарата в мире "Золгенсма".
Росздравнадзор объявил о расследовании случая с российским ребенком (второй погибший - в Казахстане). Свою версию возможных обстоятельств, которые привели к тяжелейшим осложнениям в процессе лечения, высказала известный биолог, специалист в области функциональной геномики сложных заболеваний человека, профессор Анча Баранова.
"Давайте эту ужасную новость все же поставим в научную и человеческую перспективу. Во-первых, всего этим препаратом в рамках мировых испытаний и продаж на настоящий момент пролечено 1800 детей. Во-вторых, без лечения ВСЕ эти дети бы умерли от ужасной болезни SMA1, иссушающей мускулы, сначала скелетные, а потом и дыхательные", - написала профессор Баранова в своем Telegram-канале.
Она отметила, что оба пролеченных ребёнка погибли не сразу после введения препарата, а через несколько недель после инъекции - как только им начали снижать дозу обязательной иммуносупрессии.
"Смерть наступила из-за катастрофически быстрого воспаления печени, спровоцированного генотерапевтическим вектором на основе вируса AAV-9", - считает специалист.
Профессор провела аналогию со случаями фульминантного гепатита у пост-ковидных детей. Там тоже оказался замешан адено-ассоциированный вирус (AAV), из того же семейства, что используется в "Золгенсме" в качестве "транспортировщика" лекарственного компонента в организм.
"Детей с подобными проблемами следовало бы генотипировать, это, вероятно, предрасположенность к гиперреакции на AAV", - высказала свою версию Анча Баранова, отметив, что генотерапия нужна разная, на разных вирусных векторах, поскольку AAV подходит не всем.
Профессор также подчеркнула, что вирусные вектора, которые использовали ученые при разработке вакцин (речь идет о "Спутнике" и вакцине АстраЗенека), "совершенно не похожи" на вектор в препарате против СМА.