Поделиться
Это будет первое в России лекарство для генной терапии гемофилии, направленной на "исправление" поврежденного гена. Для исследования будут подключены медицинские центры в Москве, Санкт-Петербурге, Уфе, Нижнем Новгороде, Самаре, Челябинске, Кемерово, Новосибирске, Сыктывкаре, Кирове и других городах.
Главной целью исследований станет оценка эффективности и безопасности препарата (его "рабочее" название - ANB-002). Предполагается, что он будет вводиться больному человеку однократно, сохраняя эффект в течение как минимум нескольких лет.
ANB-002 уже успешно прошел доклинические исследования, показав эффективность и безопасность у животных. Научные подразделения BIOCAD также работают над созданием генотерапевтического препарата для терапии гемофилии типа А - сегодня продолжаются его доклинические испытания.
"Обе разработки являются препаратами next-in-class и представляют собой векторы на основе rAAV, которые несут гены человеческих факторов свертываемости крови: фактора VIII в случае гемофилии А или фактора IX в случае гемофилии В.
Особенность генотерапевтического подхода в том, что однократное введение препарата, как правило, позволяет добиться стабильного терапевтического эффекта на многие годы", - пояснила Юлия Линькова, вице-президент BIOCAD по клинической разработке и исследованиям.
Компания уже объявила о наборе добровольцев для участия в клинических исследованиях.
Справка "РГ"
Гемофилия - одно из наиболее распространенных тяжелых наследственных заболеваний. В России от гемофилии (А и B) страдает около трех тысяч человек. В мире - сотни тысяч людей. До недавних пор не было ни одного зарегистрированного генотерапевтического препарата для лечения гемофилии, направленного на устранение причины болезни. Первый такой препарат получил регистрацию в Европе летом 2022 года.