В России появится собственный геннотерапевтический препарат для лечения гемофилии. В чем его особенности

Согласно протоколу исследований, в них смогут принять участие до 15 пациентов мужского пола в возрасте от 18 лет с установленным диагнозом "гемофилия А", ранее не получавших генную терапию, пояснили в компании Biocad, где разработано лекарство.

Исследование пройдет в клиниках Москвы, Санкт-Петербурга, Екатеринбурга, Челябинска, Уфы, Самары, Кирова, Сыктывкара, Кемерово, Новосибирска, Нижнего Новгорода.

Особенность нового лекарства - для лечения достаточно всего одного укола раз в несколько лет.

"В доклинических исследованиях на мышах с отсутствующим геном фактора свертывания крови VIII воссоздавалась симптоматика гемофилии А человека. После введения препарата у животных восстанавливалась нормальная свертываемость крови", - пояснили авторы разработки.

"Важно, что, по сути, речь идет об уникальном лекарстве - первый такой препарат получил условную регистрацию в Европе только летом прошлого года. Таким образом, российский препарат - самая современная научная разработка. Уникальность события еще в том, что исследование ведет российская компания. В мире пока зарегистрирован только один такой препарат, - пояснил "Российской газете" сопредседатель Всероссийского союза пациентов, президент Всероссийского общества гемофилии Юрий Жулев. - Разработки генной терапии открывают большие перспективы для пациентов с гемофилией. Один такой укол позволяет пациентам жить полноценной жизнью. Сейчас пациенты вынуждены каждые 2-3 дня вводить препараты".