Ученые спорят о новом перспективном лекарстве от болезни Альцгеймера
Давно известно, что болезнь Альцгеймера ассоциируется с накоплением в головном мозге амилоидного белка, но причины, почему это происходит и от чего зависит скорость процесса деградации мозга, до сих пор неизвестны. Ученые долгое время безуспешно пытались замедлить развитие болезни Альцгеймера с помощью препаратов, нацеленных на амилоид. В 2021 году FDA условно одобрила препарат Aduhelm, но позже отозвала решение из-за отсутствия доказательств того, что он действительно работает. В начале 2023 года FDA одобрила лекарство на основе моноклональных антител леканемаб (торговое наименование "Лекемби") японской фармкомпании Eisai. И теперь донанемаб может стать вторым препаратом, который реально борется с накоплением амилоида.
"Наконец-то появилась хоть какая-то надежда, о которой мы можем дискутировать. Альцгеймер неизлечим. Но диабет также не поддается лечению, но это не значит, что мы не можем значимо облегчать состояние пациентов с помощью лекарств", - так прокомментировал представленные данные о новом препарате представитель компании-разработчика Eli Lilly доктор Джон Симс.
Но дискутировать и в самом деле есть о чем. Оба новых лекарства - и донанемаб, и "Лекемби" - вводятся внутривенно, и их применение сопряжено с угрозой серьезных осложнений - отека мозга или кровотечения. В исследованиях донанемаба было зафиксировано три таких случая, закончившихся летальным исходом, уточняет AP.
К тому же периодический контроль за состоянием мозга в процессе терапии (это необходимо делать, чтобы снизить риск осложнений) проводится с помощью КТ или МРТ- исследований, а это дополнительные расходы, и немалые.
Поэтому, хотя ученые говорят, что эти препараты могут ознаменовать новую эру в борьбе с болезнью Альцгеймера, остаются огромные вопросы о том, в каких случаях и каким пациентам их можно рекомендовать.
"Скромные преимущества, вероятно, не подвергались бы сомнению, если бы новые препараты на основе моноклональных антител были с низким риском, недорогими и простыми в применении. Однако это не так", - прокомментировал данные о новом препарате доктор Эрик Видера из Калифорнийского университета в Сан-Франциско в редакционной статье JAMA.
Действительно, терапия моноклональными антителами очень дорогое удовольствие: когда был одобрен "Лекемби", стало известно, что годовой курс лечения обойдется примерно в 65 тыс. долларов.
Что касается эффективности донанемаба, исследователи анализировали не только влияние препарата на формирование скоплений амилоидного белка, но и другого виновника дегенеративных изменений в мозге - аномального тау-белка. Большее количество тау сигнализирует о более запущенной стадии заболевания.
В течение 18-месячного исследования у пациентов, получавших донанемаб, ухудшение состояния происходило примерно на 22% медленнее. У части добровольцев дела шли лучше - у пациентов с низким и средним уровнем тау-белка заболевание прогрессировало на 35% медленнее. Это означает, что препарат, по-видимому, более эффективен на ранних стадиях заболевания. Но в целом донанемаб замедлил ухудшение состояния пациентов примерно на четыре-семь месяцев, говорится в отчете JAMA.
При этом, как сообщили представители Eli Lilly, компания проводит клинические исследования еще одного препарата, нацеленного на борьбу с тау-белком, который, как надеются разработчики, будет эффективен на поздних стадиях заболевания. Результаты ожидаются в следующем году.