Лекарственное обеспечение взрослых орфанных пациентов призвали передать на федеральный уровень

Проблема с лекарственным обеспечением взрослых пациентов с орфанными заболеваниями становится все острее, сообщили "Российской газете" во Всероссийском обществе редких (орфанных) заболеваний (ВООЗ).

В последние годы улучшились возможности лечения орфанных пациентов, и дорогостоящие инновационные лекарства стали доступнее благодаря фонду "Круг Добра". Поэтому детей с орфанными диагнозами становится больше и все больше из них доживают до взрослого возраста.

Но когда такой пациент достигает 19-летия, "Круг добра" уже не обеспечивает его нужными лекарствами. Например, как рассказала "РГ" врач-педиатр, ведущий научный сотрудник клинического отдела муковисцидоза МГНЦ имени академика Н.П.Бочкова Анна Воронкова, по итогам 2023 года 149 детей с муковисцидозом были переданы под наблюдение во взрослую сеть, по итогам 2024 года совершеннолетия достигнет еще 151 ребенок, в 2025 году - 181.

Все они продолжают нуждаться в пожизненном лечении - но после того, как пациенту исполняется 19 лет (раньше, кстати, "красной чертой" был 18-летний возраст), лекарственным обеспечением уже должен заниматься регион, где он живет. И далеко не все территории справляются с этими затратами.

Усугубляется ситуация еще и тем, что много орфанных заболеваний манифестирует во взрослом возрасте. Перечень таких заболеваний с каждым годом увеличивается, появляются возможности эффективного лечения. Но оно, как правило, остается очень дорогим.

"Речь идет не только о возможностях бюджета регионов. Бесплатная терапия предоставляется орфанным пациентам при наличии инвалидности 1 и 2 группы. Пациентское сообщество уже не первый год обсуждает с властью необходимость отказаться от привязки к статусу инвалида, - поясняет заместитель председателя ВООЗ Неля Погосян. - Дело в том, что 90% детей с орфанными недугами получают инвалидность третьей степени. Благодаря "Кругу добра" они получают лечение, заболевание у них компенсируется, и на момент выхода из-под опеки фонда такие пациенты чувствуют себя нормально, у них нет оснований для присвоения 1 и 2 группы инвалидности. В результате пациент, переходя во взрослую сеть, остается без жизнеспасающей терапии, и заболевание немедленно начинает прогрессировать, а состояние здоровья и качество жизни качество его жизни неизбежно ухудшается".

Возникает парадоксальная ситуация: государство в течение многих лет ведет больного ребенка, тратит на лекарства для него большие средства, но как только он становится взрослым - все многолетние усилия могут быть перечеркнуты буквально за несколько месяцев. Люди становятся инвалидами и не могут вести прежнюю активную социальную жизнь.

Возможности регионов по обеспечению патогенетическим лечением взрослых орфанных пациентов ограничены. Адекватную терапию продолжает получать лишь 30% пациентов со СМА, муковисцидозом, другими "редкими" диагнозами, такие данные привела глава ВООЗ, член попечительского совета фонда "Круг добра" Ирина Мясникова. Более того, почти во всех случаях, когда взрослый пациент получает бесплатные лекарства, он был вынужден добиваться этого через суд.

"И чем больше пациентов будет выходить из "Круга Добра", тем сильнее будет накаляться проблема в регионах, тем больше будет судебных исков", - подчеркивает Мясникова.

По данным аудита Счетной палаты, проведенного в 2023 году, отдельные категории граждан в ряде регионов оказались вообще выключены их системы льготного лекарственного обеспечения. Ведомство направило в правительство свои рекомендации, в том числе, предложение передать полномочия по лекарственному обеспечению пациентов с орфанными заболеваниями с регионального на федеральный уровень.

В пациентских организациях тоже считают, что федерализация обеспечения лекарствами позволит снять нагрузку с регионов (такой опыт уже есть - в отношении пациентов с ВИЧ). В ВООЗ говорят, что есть несколько возможностей - включить взрослых пациентов в программу высокозатратных нозологий, в отдельную программу или в число получателей помощи фонда "Круг Добра".

В пользу федерализации говорит еще один факт: проведение закупок лекарств централизованно позволяет договариваться с поставщиками препаратов и снижать цены, так что в целом такая схема обойдется государству дешевле. Сейчас же картина очень пестрая: в каких-то регионах потребности в том или ином препарате выше, в другом - ниже, и в результате может возникать большая разница в цене закупки в разных регионах.

Не должны страдать и пациенты, выходящие во взрослую сеть и вынужденные добиваться жизнеспасающей терапии через суд. "Это абсолютно неправильно, что добиваться получения лекарств нашим пациентам приходится через суд. Хотя необходимость такой терапии учтена в клинических рекомендациях, регистры разработаны, приняты и должны соблюдаться", - настаивают в ВООЗ.

Пока что никто не может сказать, о каких дополнительных расходах для федерального бюджета при федерализации лекарственного обеспечения для взрослых идет речь. Это большая популяция пациентов, данные о которых в настоящее время хранятся в разных регистрах - "Круга Добра", разных ведомств и медицинских учреждений. Объединение и обработка этой информации потребует междисциплинарного взаимодействия и вынесения этой задачи на федеральный уровень.