В России начнут полный цикл производства еще одного дорогого лекарства

Еще одно редкое заболевание в России будет лечиться с помощью препарата, производство которого будет локализовано на российском предприятии. Причем выпускать лекарство в России будут по полному циклу, начиная с фармсубстанции. В результате, как обещают разработчики, стоимость годового курса жизнесберегающей терапии для одного пациента снизится на 40%. Сейчас лечение одного больного импортным препаратом обходится примерно в 9,6 млн рублей, благодаря появлению отечественного лекарства экономия может составить 3,8 млн рублей на пациента в год.

Первый этап - синтез субстанции (действующего вещества для будущего лекарства) - завершен, его осуществили специалисты "НИЦ эпидемиологии и микробиологии имени Н.Ф. Гамалеи".

Это первый пример трансфера технологии производства субстанции в проекте по импортозамещению орфанных препаратов в России. Обычно в качестве сырья для производства используют импортные субстанции.

Инвестиционный проект стартовал в 2022 году - была поставлена цель осуществить локализацию производства полного цикла препарата. К настоящему моменту уже произведены первые серии субстанции на площадке Центра Гамалеи. Финальным этапом проекта станет производство готовой лекарственной формы препарата из российской субстанции на нашем предприятии. Ожидается, что это будет сделано в конце этого года.

На предприятии отмечают, что эффективность технологии позволит производить препарат в количествах, достаточных, чтобы обеспечить ферментозаместительной терапией всех российских пациентов с болезнью Фабри.

Цель проекта - повысить доступность жизненно необходимого лечения для российских пациентов. Синтез субстанции - ключевое условие практически полного импортозамещения, а это значит, что можно будет гарантировать бесперебойные поставки лекарства для российских пациентов. Кроме того, лечение производимым в России лекарством будет стоить дешевле - экономия бюджетных расходов, по расчетам, составит около 500 млн руб. в год. Сейчас альтернативная терапия импортным препаратом составляет примерно 9,6 млн рублей на одного пациента в год, и ее можно снизить на 3,8 млн рублей, а получают лечение 176 больных. Таким образом, переход на импортозамещающий препарат позволит сократить бюджетные расходы более чем на 2 млрд рублей за пять лет.

Справка "РГ"

Препарат применяется у взрослых и детей начиная с восьми лет для ферментозаместительной терапии - тяжелого, генетически детерминированного заболевания, вызывающего поражение почек, нейропатическую боль в конечностях, застойную сердечную недостаточность, приводит к инфаркту и инсульту. Без ранней диагностики и правильно подобранной терапии больные быстро становятся глубокими инвалидами, заболевание прогрессирует и приводит к летальному исходу. Ферментозаместительная терапия позволяет снизить уровень инвалидизации и увеличить продолжительность экономически активной жизни пациентов на 5,7 года.