На первых этапах исследования участники с тяжелой формой гемофилии В получили препарат в трех дозировках: минимальной, промежуточной и максимальной. Также исследовался вариант применения исследуемого препарата с сопутствующей терапией глюкокортикоидами.
Сейчас планируется расширить круг участников, включив в исследование, в частности, пациентов с ранее перенесенным гепатитом В, у которых заболевание в настоящий момент неактивно. Такие изменения делают терапию доступнее для большего числа людей, страдающих от гемофилии, которым ранее могло быть отказано в генотерапевтическом лечении.
"Большинство участников исследования полностью прекратили заместительную терапию фактором IX, что позволило отказаться от регулярных инъекций, у некоторых - полностью отсутствуют кровотечения и заместительная терапия проводится лишь в исключительных случаях. Сейчас уже доступны наблюдения более года, и эффект сохраняется", сообщила вице-президент по клинической разработке и исследованиям компании-разработчика Юлия Линькова.
Исследование проводится в медицинских центрах Москвы, Санкт-Петербурга, Уфы, Нижнего Новгорода, Самары, Челябинска, Кемерово, Новосибирска, Сыктывкара, Кирова, а также в Минске и Гомеле.
Гемофилия В - редкое наследственное заболевание системы свертывания крови, вызванное мутацией в гене, отвечающем за производство фактора IX. При этом заболевании нарушается процесс свертывания крови, что приводит к спонтанным кровотечениям в суставы, мышцы и внутренние органы, значительно снижая качество жизни пациентов.