Как отметили участники конференции, в этом вопросе требуется комплексный подход, включающий медицинскую, социальную и психологическую поддержку.
Спикеры также подчеркнули, что генетические исследования, расширение неонатального скрининга и внедрение передовых технологий помогают глубже понять природу редких патологий и создавать более эффективные методы терапии.
Особое внимание уделили важности мультидисциплинарного подхода и преемственности в лечении: от детских специалистов к взрослым, а также роли пациентских организаций и фонда "Круг Добра" в обеспечении доступа к высокотехнологичной помощи.