Новая эра помощи детям с редкими заболеваниями: Александр Ткаченко подвел итоги фонда "Круг добра" за 2024 год

Созданный президентом РФ фонд "Круг добра" - уникальное решение проблемы помощи детям с тяжелыми хроническими и в том числе редкими (орфанными) заболеваниями. С его созданием Россия вышла на одно из лидирующих мест в мире в обеспечении терапией таких детей. Об итогах работы в 2024 году и перспективах наступившего года "РГ" рассказал председатель правления фонда "Круг добра", председатель комиссии по вопросам социального партнерства, попечения и развитию инклюзивных практик Общественной палаты Российской Федерации протоиерей Александр Ткаченко.

Александр Евгеньевич, с какими итогами завершилась работа фонда в 2024 году?

Александр Ткаченко: Наше главное достижение - дети, которым удалось предоставить помощь. Мы еще продолжаем подводить итоги года, продолжается ежегодный аудит работы фонда. Но с радостью могу рассказать, что количество наших подопечных уже превысило 28 тысяч человек. Это более 12 тысяч детей, которые получили помощь фонда по индивидуальным заявкам, и 16 тысяч детей, которые получают лекарства по государственной программе "14 высокозатратных нозологий". С 2023 года эти лекарства тоже закупаются за счет средств фонда.

Перечень заболеваний, с которыми работает "Круг добра", в 2024 году расширился еще на 14 позиций и достиг сотни. Фонд закупает 117 наименований лекарственных препаратов, медицинских изделий, технических средств реабилитации. За счет средств фонда оказывается 11 видов высокотехнологичной медицинской помощи.

В прошлом году на помощь детям было направлено 200,3 миллиарда рублей, а всего с основания "Круга добра" направлено 413,6 миллиарда рублей.

ЭкономикаОнкопрепараты от спорных фирм: чем они могут быть опасны для пациентов

Как фонд договаривается с производителями и поставщиками дорогостоящих лекарств о снижении ими цен?

Александр Ткаченко: Жизнь человека, жизнь ребенка - бесценна. Но цена есть у лекарств. Это уникальные препараты, которые позволяют изменить качество жизни, продлить жизнь, в случае тяжелых редких заболеваний часто - спасти ребенка от скорой смерти. У инновационных лекарств от тяжелых, редких, генетических заболеваний зачастую просто нет альтернативы, производитель является монополистом, лекарства стоят очень дорого.

Перечень заболеваний, с которыми работает "Круг добра", в 2024 году расширился еще на 14 позиций и достиг сотни

В соответствии с документами, которые регулируют работу фонда, зарегистрированные в России лекарства по заявкам фонда закупает Федеральный центр планирования и организации лекарственного обеспечения граждан Минздрава России. Закупки идут по процедуре госзакупок, по итогам электронных аукционов. В аукционах могут принять участие поставщики всех зарегистрированных в России препаратов с соответствующим международным непатентованным наименованием. Появление альтернативы, воспроизведенных аналогов от других производителей будет снижать цены. Так, например, выход на рынок препарата нусинерсен для терапии спинальной мышечной атрофии от российского производителя позволил снизить цену на четверть, примерно на 4 миллиона рублей за годовой курс для одного ребенка.

Не зарегистрированные в России препараты, медицинские изделия фонд закупает самостоятельно, по итогам прямых переговоров с производителями и выбранными им поставщиками. Но в этих переговорах обязательно участвует Федеральная антимонопольная служба. Мы добиваемся самых благоприятных условий поставок, самых низких в мире цен. По данным ФАС, в рамках таких закупок нам удалось сэкономить почти 20 миллиардов рублей от первоначально заявленных цен, по некоторым препаратам цену удалось снизить почти в половину от той, которая была для России до создания фонда.

Экономия средств позволяет нам помогать большему числу детей и дальше расширять перечень заболеваний и закупаемых лекарств.

Доступность терапии за счет фонда стимулировала развитие диагностических программ, в частности программы неонатального скрининга - выявления генетических заболеваний у новорожденных. Какие изменения это внесло в работу фонда?

Александр Ткаченко: Работа фонда - это стимул для отечественных фармкомпаний к разработке сложных препаратов от орфанных заболеваний, это фактор перемен, например, в сфере благотворительности, это стимул изменений в отечественном здравоохранении вообще и в сфере диагностики в частности. Появился источник средств для покупки лекарств для терапии наследственных заболеваний - стало возможным и расширение программы неонатального скрининга. Раньше в большинстве регионов тестировали на пять заболеваний. С 2023 года стартовала федеральная программа расширенного неонатального скрининга. По ней практически всех рожденных в России детей, более 1,2 миллиона младенцев в год, в первые дни жизни проверяют на 36 заболеваний. В программу включены болезни обмена, первичные иммунодефициты и спинальная мышечная атрофия.

ОбществоИщут доноров по всему миру. В Морозовской больнице рассказали, как гранты правительства Москвы помогают лечить детей от рака

Спинальная атрофия, СМА, - это заболевание, при котором лекарство нужно предоставить как можно скорее, до появления симптомов. Подтверждающую диагностику выявленных заболеваний проводят в Медико-генетическом научном центре (МГНЦ) им. Н.П. Бочкова.

Его директор, главный внештатный специалист Минздрава России по медицинской генетике академик РАН Сергей Иванович Куцев - член экспертного совета фонда. МГНЦ незамедлительно передает информацию о детях с подтвержденным диагнозом СМА в фонд. Параллельно с подготовкой и рассмотрением в фонде заявки региона на помощь конкретному ребенку мы уже готовимся обеспечить эту помощь. Такое взаимодействие позволяет начинать лечение до появления тяжелых, чаще всего необратимых симптомов.

Лекарства от СМА - по-прежнему одни из самых дорогих лекарств в мире. Насколько они доступны российским детям?

Александр Ткаченко: За счет фонда по назначению врачей российским детям доступны все три существующие в мире препарата для лечения СМА. С 2021 года экспертный совет фонда одобрил помощь уже около 1,6 тысячи детей со СМА, на это направлено до 80 миллиардов рублей. В том числе около 30 млрд на закупку препарата генозаместительной терапии однократного введения. Фонд оплатил это лекарство уже для 300 детей.

К слову, в перечне для закупок фонда таких инновационных генных препаратов, которые привносят в организм функциональную копию "поломанного" гена, уже пять. Это препарат для лечения наследственной дистрофии сетчатки глаз и дефицита декарбоксилазы L-ароматических аминокислот. С середины прошлого года Россия стала одной из первых стран, где доступен крайне дорогой препарат для терапии миодистрофии Дюшенна. Его получили уже более 60 детей. С января 2025 года стартовала терапия генным препаратом буллезного эпидермолиза. Это очень необычная для генного препарата форма - гель, который наносится прямо на раны детей-"бабочек", и они начинают затягиваться.

В 2023 году фонд получил право обеспечивать своих подопечных лекарствами еще год после достижения ими 18 лет. Как идет эта работа?

Александр Ткаченко: Тема обеспечения пациентов, достигших 18 лет, была одной из приоритетных с первого года нашей работы. Благодаря лечению все больше детей имеют возможность жить полноценно и долго. Президент России поддержал нашу просьбу о том, чтобы дать нам возможность закупать препараты еще на год после достижения подопечными совершеннолетия. Это позволяет регионам более плавно перевести их во взрослую сеть, заранее предусмотреть средства в региональном бюджете. Фонд заранее напоминает субъекту Российской Федерации о том, что в регионе в скором времени появится новый взрослый пациент с орфанным заболеванием. Там резервируют средства, готовят закупочные процедуры, необходимых специалистов, определяют место лечения пациента и обеспечивают его переход во взрослую сеть. Большинство регионов таких пациентов успешно ведут, но некоторым приходится напоминать о необходимости обеспечивать и взрослых выпускников фонда.

ОбществоПрофессор Дмитрий Ахаладзе - о том, как лечить онкобольных детей и при этом сохранять оптимизм

Кроме того, уже обсуждается проект федеральной финансовой поддержки регионов для обеспечения терапией орфанных пациентов, для которых сейчас лекарства закупаются за счет региональных бюджетов. Я надеюсь, что поправки в закон об основах охраны здоровья будут приняты, будет определен конкретный механизм такой поддержки.

Как фонд работает с исполнительными органами в сфере здравоохранения новых регионов РФ?

Александр Ткаченко: В первое время помощь детям из новых субъектов Российской Федерации мы оказывали через соседние регионы. Кроме того, некоторые семьи переезжали в другие регионы страны. Направление заявок напрямую в фонд через Единую государственную систему в сфере здравоохранения стало доступно исполнительным органам в сфере охраны здоровья ЛНР и ДНР в конце 2023 года. С начала 2024-го выстроен механизм помощи орфанным детям, которые проживают в Херсонской и Запорожской областях. Непосредственно в новых регионах помощь фонда сейчас получают 64 ребенка.

28 тысяч детей получили помощь фонда "Круг добра" в 2024 году

Справка

Фонд "Круг добра" создан указом президента России в 2021 году для поддержки детей с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими (орфанными) заболеваниями.

Бюджет фонда формируется из части повышенной ставки НДФЛ (с 13 до 15 процентов) на доходы граждан России, превышающие 5 млн рублей в год. Фонд - пример эффективного решения конкретной социальной проблемы за счет прогрессивной ставки НДФЛ.