"Этот фонд позволяет избежать инвалидности и создать все условия для нормального развития детей. Это возможно в том числе и благодаря сотрудничеству всех врачей, которые сегодня вместе с фондом, с пациентами выполняют столь сложную задачу", - сказал Михаил Мурашко во время рабочей поездки в Тверскую область.
Фонд работает по уникальной модели, которой нет ни в одной стране мира. Как только где-нибудь в мире появляется новое лекарство от орфанного заболевания (конечно, уже прошедшее клинические исследования и доказавшее свою эффективность), оно в кратчайшие сроки входит в список доступных для российских детей - препараты закупает фонд, причем даже в тех случаях, когда новое лекарство еще не зарегистрировано в нашей стране.
Сейчас фонд финансирует лечение уже 110 редких заболеваний, закупает более 130 наименований дорогостоящих препаратов.
Благодаря усилиям команды фонда и врачей-генетиков в России в разы расширен список генетических болезней, по которым ведется пренатальный скрининг. А это - то самое важнейшее условие, которое позволяет начать лечение сразу, не дожидаясь, пока болезнь начнет разрушать организм и появятся внешние симптомы.