Проблема требует решения здесь и сейчас, ведь пациенты с редкими заболеваниями зачастую находятся на грани жизни и смерти в прямом смысле этого слова.
В последнее время в России предпринимаются меры помощи этой категории пациентов как на государственном уровне, так и в секторе некоммерческих организаций. Развиваются службы социальной помощи, пациентские организации получили возможность официально влиять на принятие решений через советы при органах государственной власти. Набирает обороты фандрайзинговое направление через фонды и частные пожертвования, все больше волонтеров вовлекаются в проблематику редких заболеваний.
Однако есть и такие трудности, которые можно преодолеть уже сегодня. Например, обеспечение этой категории больных нужными лекарствами. К сожалению, пока законодательно на федеральном уровне финансируется бюджетом лишь программа "7 высокозатратных нозологий", а по 24 орфанным - жизнеугрожающим хроническим прогрессирующим - заболеваниям она финансируется на уровне регионов.
Перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов (ЖНВЛП) формируется профильной комиссией Минздрава России, утверждается правительством. Согласно закону он пересматривается ежегодно, поскольку каждый год в России регистрируются новейшие препараты, способные излечить ранее неизлечимые заболевания или изменить ход их течения. На основе перечня разрабатывается лекарственное наполнение стандартов оказания медицинской помощи, используемых во всех государственных учреждениях. На основе стандартов формируется программа финансирования государственных гарантий оказания медицинской помощи в России.
А это значит, что пока препарат не включат в Перечень ЖНВЛП, пациенты не получат его бесплатно, за счет государства. Поэтому часто пациентам с редкими заболеваниями приходится самим искать источники финансирования. Это и обращения в суды, в благотворительные фонды, и пожертвования частных лиц и т.п. Но из-за дороговизны терапии чаще всего найти нужные средства не удается, а для некоторых пациентов это означает просто смерть.
В этом году профильная комиссия по пересмотру перечня отклонила предложение о включении в него инновационного препарата для лечения множественной миеломы, который пациенты долго ждали. Он был зарегистрирован в нашей стране в апреле с.г., хотя в мире применяется уже более трех лет. Эффективного лечения миеломы на сегодня не существует, терапия направлена лишь на замедление прогрессирования заболевания. Однако болезнь так коварна, что очень быстро приспосабливается к терапии, мутирует, поэтому приходится применять лекарство второй линии, но тоже ненадолго, и т.д. Пациентам в России долгое время были доступны только два препарата, а после наступления резистентности к ним оставалось лишь два пути - паллиативная помощь или смерть. И теперь, когда появилась возможность продлить жизнь еще на 2,5 года, им по сути отказали в этом праве.
В этом году на федеральную программу "7 нозологий" выделено 44 миллиарда рублей. 19 из них потрачено на две линии терапии пациентов с множественной миеломой. Однако третью линию терапии комиссия отвергла, не включив в Перечень ЖНВЛП, из которого формируются и региональные программы. Причины не скрывают - экономическая составляющая. Но препарат третьей линии вовсе не самый дорогой среди уже имеющихся в перечне препаратов, а пациенту назначается лишь одно лекарственное средство из них. Число пациентов тоже стабильно. Получается, что закупки могут быть проведены в пределах того же бюджета, а может быть, даже и с экономией. Поэтому нам трудно понять логику комиссии, отказавшей больным в лечении.
Национальная ассоциация организаций больных редкими заболеваниями "Генетика" считает, что необходимо включить третью линию терапии множественной миеломы в программу "7 высокозатратных нозологий". И всех без исключения препаратов для лечения редких заболеваний - в Перечень ЖНВЛП. Эти меры наряду с созданием полного медицинского регистра пациентов с возможностью отслеживания ответа на терапию позволят не только прогнозировать расходы, но и экономить бюджетные средства.