Пока определены два первых заболевания, по которым дети получат помощь за счет фонда, - это спинальная мышечная атрофия (СМА) и болезнь Помпе. В фонд идут заявки из регионов, от медучреждений и семей - первые из них уже одобрены, и лекарства для маленьких пациентов будут.
При этом уже сейчас понятно: 60 млрд рублей, зарезервированных для фонда на этот год (а вообще, как сообщили в Минфине, резерв создан на ближайшую трехлетку), на всех детей с орфанными недугами все равно не хватит. Ведь речь идет об очень дорогом лечении, и в большинстве случаев - пожизненном. Накалены нервы у родителей, чьи дети больны другими орфанными заболеваниями, тревожатся пациентские организации. Тем более уже сейчас в некоторых регионах ситуация непонятная: похоже, что "под" вновь созданный фонд местные власти пытаются свернуть финансирование закупок лекарств для таких детей. Хотя в президентском поручении по фонду сказано четко: все региональные обязательства перед больными детьми сохраняются и должны выполняться в полном объеме.
Сейчас вопрос о включении заболеваний и лекарств в список опекаемых принимает экспертный совет фонда - в нем лучшие в стране специалисты по орфанным болезням, а утверждает - попечительский совет, в котором много известных людей, которые уже много лет помогают больным детям.
Тем не менее, строгих и прозрачных критериев, как именно отбирать конкретные заболевания и какие закупать лекарства, - до сих пор нет. "Сейчас все напряженно следят, как будут развиваться события. Эффективная работа фонда- это снижение бремени для регионов и расширение для них возможности финансировать лекарства для других категорий, - отметил гендиректор Центра экспертизы и контроля качества медпомощи Минздрава, глава Экспертного совета при Комитете СФ по соцполитике Виталий Омельяновский. - Но надо понять: как бы мы ни старались, как только средства, выделенные на год, будут исчерпаны, часть пациентов не смогут получить помощь. Поэтому наша общая задача: если мы не сможем обеспечить всех (а этого не может ни одна, даже самая богатая страна в мире), мы должны, как минимум, создать условия, чтобы распределение средств шло прозрачно и справедливо. Способ тут один - общественный договор".
Нужно разработать четкие и понятные критерии для отбора и нозологий, и лекарств, и включения пациентов. Одним из таких критериев может быть показатель QALY (годы качественной жизни), по которому оцениваются заболевания и лекарственные средства с точки зрения влияния на продолжительность и качество жизни. Впрочем, одним критерием не обойтись-подход будет комплексный.
По мнению главы Комитета Госдумы по охране здоровья Дмитрия Морозова, также крайне важно добиться расширения неонатального скрининга для ранней постановки диагноза по таким заболеваниям. Как правило, именно ранняя диагностика и своевременное начало лечения имеют решающее значение для благоприятного прогноза на будущее, - отметил Дмитрий Морозов.