Принимаются заявки из регионов, составляются списки больных детей, определены лекарства и выделены на их закупку первые 10 миллиардов рублей из 60, запланированных на этот год. Более того, первые маленькие пациенты со спинальной мышечной атрофией (СМА) уже получили спасительные инъекции - лекарства были оперативно доставлены в Северодвинск, Краснодар и ряд других городов.
Напомним, что средства в "Круг добра" будут поступать за счет увеличенного (с 13 до 15 процентов) подоходного налога с граждан, чьи доходы превышают 5 миллионов рублей в год. Минфин России уже зарезервировал необходимую сумму не только на 2021 год, но и ближайшую трехлетку.
Все ключевые решения в фонде принимаются коллегиально: в экспертный совет вошли лучшие специалисты страны по орфанным заболеваниям, представители пациентских и благотворительных организаций. Пока определены два заболевания, по которым дети получат помощь за счет фонда: кроме спинальной мышечной атрофии это еще болезнь Помпе - тяжелое нейродегенеративное заболевание с очень плохим прогнозом. Стоимость годового курса лечения ребенка с болезнью Помпе может достигать 23,8 миллиона рублей, лекарства для пациента со СМА обходятся в сумму до 120,8 миллиона рублей в год.
"60 миллиардов рублей, которые по поручению президента сегодня уже включены в бюджет с января этого года, будут направлены именно на те заболевания, которые являются самыми дорогостоящими, по которым в том числе нужно ввезти препараты, незарегистрированные в России", - пояснил в одном из интервью министр здравоохранения России Михаил Мурашко.
Но закупкой лекарств функции фонда не ограничатся: сейчас проходит общественное обсуждение проект постановления правительства, которое установит порядок обеспечения медицинской помощью детей или групп детей с тяжелыми жизнеугрожающими заболеваниями, в том числе при необходимости и за рубежом.
Уже сейчас понятно: 60 миллиардов рублей, зарезервированных для фонда на этот год, на всех детей с орфанными недугами не хватит. Фонд создавался как вспомогательный инструмент по обеспечению лечения таких детей.
При этом продолжают работать и федеральная программа "14 высокозатратных нозологий", в которую входят семь орфанных заболеваний, и "Перечень жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности" ("Перечень 17"), по которому финансовые обязательства лежат на регионах.
Тем не менее уже сейчас в некоторых регионах родители обеспокоены: похоже, что, возлагая ожидания на вновь созданный фонд, местные власти пытаются сократить, а то и вовсе свернуть региональное финансирование закупок лекарств для таких детей.
Между тем в президентском поручении по фонду сказано четко: все региональные обязательства перед больными детьми должны выполняться в полном объеме. Поэтому, с одной стороны, важно контролировать работу уже имеющихся механизмов обеспечения медицинской помощью орфанных пациентов, а с другой, договориться о ясных и понятных правилах включения заболеваний в число опекаемых фондом. Об этих проблемах говорили и участники недавнего "круглого стола" в Совете Федерации, и делегаты только что завершившегося III Всероссийского форума по орфанным заболеваниям. Сейчас строгих и прозрачных критериев, как именно отбирать заболевания и какие закупать лекарства, нет.
"Все напряженно следят, как будут развиваться события. Эффективная работа фонда - это снижение бремени для регионов и расширение для них возможности финансировать лекарства для других категорий, - пояснил "РГ" гендиректор Центра экспертизы и контроля качества медпомощи Минздрава России, глава Экспертного совета при Комитете Совфеда по социальной политике Виталий Омельяновский. - Но надо понять: как бы мы ни старались, как только средства, выделенные на год, будут исчерпаны, часть пациентов не сможет получить помощь. Поэтому наша общая задача: если мы не сможем обеспечить всех (а этого не может ни одна, даже самая богатая страна в мире), мы должны как минимум создать условия, чтобы распределение средств шло прозрачно и справедливо. Способ тут один - общественный договор".
Сложность ситуации еще и в том, что большинство препаратов для лечения орфанных заболеваний - инновационные и по ним нет долговременного опыта применения. То есть дорогостоящая терапия для каких-то пациентов может оказаться неэффективной. Для мониторинга эффективности проводимой терапии требуется создание регистров пациентов - и эта работа уже проводится. Более того, по мнению экспертов, правильно бы было ограничить сроки нахождения препаратов в перечне для закупок из средств Фонда - например, на 2-3 года. И продлевать их в зависимости от дополнительных данных о клинической эффективности, анализа данных регистра пациентов и появления новых, альтернативных, вариантов лечения.
В мире для дорогостоящих заболеваний с плохо прогнозируемым результатом лечения часто применяют модель разделения рисков (risk-sharing). Суть ее в том, что заказчик (государство) оплачивает лекарственную терапию по результату - только для тех пациентов, для которых она стала эффективной. Это вопрос договоренности с компанией-поставщиком, потому что чаще всего речь идет о новых оригинальных препаратах, не имеющих аналогов. В России возможность использования такой схемы обсуждается уже давно, но до сих пор почти не практикуется.
Помимо собственно лекарственного обеспечения, проблем, связанных с помощью орфанным больным, очень много. Это и расширение регистров заболеваний по мере появления эффективных лекарств против конкретных патологий, и применение незарегистрированных препаратов. Фонд имеет право их закупать, значит, надо предусмотреть для этого максимально четкую и быструю процедуру. Кроме того, остро стоит вопрос о ранней диагностике редких заболеваний. По мнению главы Комитета Госдумы по охране здоровья, доктора медицинских наук Дмитрия Морозова, крайне важно добиться расширения неонатального скрининга по таким заболеваниям. Как правило, именно ранняя диагностика и своевременное начало лечения имеют решающее значение для благоприятного прогноза на будущее, отметил Дмитрий Морозов.
Александр Ткаченко, председатель правления Фонда "Круг добра":
- Фонд дополняет обязательства регионов по оказанию медицинской помощи, привлекает дополнительные средства федерального бюджета, поступившие от повышения ставки налогообложения, для того, чтобы дети, нуждающиеся в дорогостоящей медицинской помощи, смогли получить ее оперативнее. Фонд становится тем центром, который получает информацию с мест о каких-то возможных сложностях с включением пациентов, предложения о включении иных заболеваний, иных лекарств для рассмотрения на экспертном совете. В ближайшее время начнет работать "горячая линия" для того, чтобы люди имели возможность непосредственно обращаться в фонд.
Кроме того, я бы очень хотел уже в ближайшее время создать такую платформу, которая позволит сделать всю работу фонда оперативной и прозрачной. Для этого мы работаем с компанией "Ростелеком", а вместе с министерством здравоохранения решаем вопрос о том, чтобы эта платформа была включена в единую информационную систему в сфере здравоохранения. Тогда весь процесс от поступления заявки до ее исполнения будет доступен общественному вниманию.
Но и сейчас все обсуждения проходит в открытом режиме. Для участия в дискуссии приглашаются квалифицированные специалисты, представители общественных организаций, они имеют возможность выступить. Решение потом публикуется. Здесь никакой закрытости нет. Наша задача в том, чтобы все наши решения принимались как можно быстрее, потому что дети ждать не могут.