- Первые препараты для лечения СМА (спинно-мышечная атрофия. - В.Е.) поступили в семь регионов, - заявил председатель фонда "Круг добра" протоиерей Александр Ткаченко. - К ним добавляются еще 187 пациентов, которые участвуют в программе доступа к препарату "Рисдиплам".
При этом Александр Ткаченко подчеркнул, что большинство субъектов сами купили препараты и ведут терапию, а фонд сосредоточился на плановом лечении. "Мы размещаем документы на закупку препаратов "Нусинерсен" и изучаем потребность в лекарствах для детей с болезнью Помпе", - подтвердил главный внештатный детский онколог-гематолог Минздрава России Александр Румянцев.
И хотя болезнь Помпе - повреждение мышечных и нервных клеток организма, редкое заболевание, несмотря на название, эта и иные орфанные болезни, не так уж редки. В мире, по данным ВОЗ, насчитывается до 8 тысяч названий орфанных болезней, а живут с ними более 350 миллионов человек. По данным Европейской организации по редким заболеваниям (EURORDIS), каждый 20-й человек в какой-то момент жизни живет и будет жить с редким заболеванием. Чтобы снизить их давление на людей, в России с 2011 года оказывается медицинская помощь по редким болезням. Однако не все лекарства есть в стране.
- Орфанная медицина - затратная сфера регулирования, - говорит главный внештатный детский ревматолог Минздрава России Екатерина Алексеева, - поэтому орфанные болезни стали ядром кристаллизации всей системы здравоохранения. А "Круг добра" как система здравоохранения должна реагировать на сложные ситуации, что позволяет подтягивать всю систему медицины.
Для решения этой проблемы фонд "Круг добра" при содействии минздрава начал составлять "дорожную карту" федерализации проблемы обеспечения лекарствами пациентов с редкими болезнями во всех возрастах. Проблема ведь еще в том, что взрослых с редкими заболеваниями больше, чем детей.
Чтобы у всех были равные права, фонд Круг добра" и минздрав работают над решением двух вызовов. Сначала "не разрывать" больных детей между регионами, фондом и федеральной программой, что пока есть, и грозит перебоями с обеспечением лекарств. Поэтому фонд "Круг добра" ставит задачу создания институциональной среды - прозрачных финансирования, учета и контроля. Они позволят интегрировать помощь в систему ОМС и разделить ее между федеральными и региональными программами, а работу "Круга добра" оставить дополнительной к ним.