Каков же выход? Российские и белорусские ученые имеют огромный опыт сотрудничества в рамках научно-технологических программ Союзного государства и готовы представить свои разработки. На стадии запуска - уникальная программа "Союз-Биомембраны", направленная на разработку инновационных лекарственных средств нового поколения и создание эффективных средств диагностики. Концепция новой программы проходит сейчас согласования в министерствах и ведомствах. О сути и возможностях проекта обозреватель "СОЮЗа" побеседовал с разработчиками программы - директором Физтех-школы физики и исследования им. Ландау МФТИ Андреем Рогачевым и ведущим научным сотрудником Лаборатории молекулярной диагностики и биотехнологии Института биоорганической химии НАН Беларуси Андреем Гилепом.
- Это сложный и трудоемкий проект, который объединяет большое количество научных коллективов и организаций, - сразу уточнил Андрей Рогачев. - С российской стороны координирующую роль играет Московский физико-технический институт, а соисполнителями выступят МГУ им. М.В. Ломоносова, Институт биомедицинской химии имени В.Н. Ореховича и ряд других организаций. Беларусь представляют Институт биоорганической химии НАН, а в качестве соисполнителей - Республиканский научно-практический центр детской онкологии, гематологии и иммунологии, РПЦ психического здоровья, Национальная антидопинговая лаборатория, а также ряд академических и вузовских организаций. Заказчиками выступают Минобрнауки России и Национальная академия наук Беларуси при поддержке Федерального медико-биологического агентства РФ.
Столь серьезный состав участников, как пояснил Андрей Рогачев, объясняется тем, что в мировой практике для создания технологических платформ и инновационных лекарственных препаратов крупнейшие фарм-гиганты создают международные консорциумы. По сути, это сеть, к которой подключают участников. Им делегируют выполнение отдельных задач, на выходе собирают результаты и появляется готовый продукт. Все это стоит очень больших денег.
- Наша задача - запустить похожий механизм, но уже в рамках нашего Союзного государства. Запустить свою "бигфарму", которой у нас нет, - подчеркнул Андрей Рогачев. - Необходимо выработать не только технологии, но и алгоритмы взаимодействия, поддержки, связанной с интеллектуальной собственностью и формализацией всех этих решений.
Создать такую технологическую платформу, которая позволит проходить полный цикл разработки и внедрения лекарственных препаратов. Как прокомментировал один из создателей программы академик М.П. Кирпичников, "новая программа позволит нашим государствам быть готовыми не только к экономическим вызовам, но, что более важно, - обеспечит нашу технологическую независимость. Она даст возможность понять причины развития ряда заболеваний, для которых сегодня не существует эффективного лечения, создать подходы к их терапии. И, что самое важное, быть готовым к оперативному созданию решений для профилактики, диагностики и терапии заболеваний, с которыми возможно столкновение в будущем. Совокупность полученных знаний, технологий и кадрового потенциала позволит обеспечить решение многих вопросов биологической безопасности страны на годы вперед".
- В Беларуси уже создан полный цикл получения генно-модифицированных Т-клеток для лечения пациентов с рецидивным/рефрактерным острым лимфобластным лейкозом, - добавляет белорусский коллега Андрей Гилеп. - Сейчас в рамках пилотных клинических испытаний пациенты проходят лечение, которое оказывается успешным. В России данная терапия представлена пока только экспортными вариантами, наиболее дорогие и уникальные компоненты терапии закупаются за рубежом. При этом и в России, и в Беларуси имеется серьезный научный задел, мы можем создать конкурентоспособные технологии и продукцию. Но самое главное не это. Мы совместно создадим уникальные решения, которых пока нет в мире. Они позволят спасти множество жизней.
В рамках программы определены четыре направления социально значимых заболеваний: сердечно-сосудистые, онкология, нейродегенеративные, связанные с психиатрией заболевания, и инфекционные. Задача выявить в них новые терапевтические "мишени", включая как индивидуальные мембранные белки, так и критические для определенных метаболических путей белковые взаимодействия.
- Если говорить простым языком, наш организм состоит из клеток, которые взаимодействуют между собой и внешним окружением. Клетка окружена плазматической мембраной, отделяющей внутриклеточное пространство от внешнего окружения клетки. В эту мембрану встроено множество молекулярных машин, так называемые мембранные белки, участвующие в важнейших клеточных и физиологических процессах, как то передача сигнала, энергии, транспорт питательных веществ, - поясняет Андрей Рогачев. - Нарушение работы таких молекулярных машин, их неправильное функционирование приводят к сбоям в работе клеток и как следствие к различным видам заболеваний, таким, как онкологические, кардио-метаболические, аутоиммунные и нейродегенеративные. Наша задача состоит в определении соответствия какие именно белки-мишени вызывают те или иные нарушения, сопровождающие заболевания. Для этого нужно установить устройство и механизм работы этих молекулярных машин, выяснить, как можно ими управлять. Для "управления" их работой подбираются определенные низкомолекулярные соединения, которые взаимодействуют с целевым белком. Следующая задача - доставить эти соединения к конкретному белку-мишени. И здесь очень важна именно адресная доставка, чтобы воздействие было селективным, направленным на конкретный белок, и не затронуло остальной организм токсичностью или побочными эффектами. Наша задача - создать такую технологическую платформу, которая будет позволять быстро и оперативно идентифицировать новые белки-мишени, создать большую базу содержащую их подробное описание, и библиотеки веществ - фармакологически активных соединений, способных управлять их работой. Таким образом, мы выстроим всю цепочку от идентификации новых белков-мишеней до создания механизмов доставки и восстановления их нормальной работы. На выходе программы у нас появятся клинические испытания конкретных инновационных лекарственных препаратов.
А что дадут эти новые инновационные лекарства и в чем их принципиальное отличие, интересуюсь я у разработчиков.
- Если взять в качестве примера онкологические заболевания, то мы разработаем прототипы лекарств, которых сегодня просто не существует, - резюмирует Андрей Гилеп. - Кроме того, большинство существующих онкологических препаратов, как правило, неспецифического воздействия. Они не направлены на конкретную мишень, а просто накрывают градом весь организм, вызывая жуткие побочные эффекты. К сожалению, это приводит к необратимым последствиям, в том числе с летальным исходом. И это касается не только онкологических заболеваний, персонализация очень важна и для нейродегенеративных и психических заболеваний. Так, некорректное применение нейролептиков для лечения психических заболеваний может приводить к развитию крайне тяжелого заболевания - злокачественного нейролептического синдрома. Поэтому мы должны создать такое лекарство, которое лечило бы конкретную клетку, не нанося вреда организму в целом.
Как отметили разработчики программы, сегодня мировые фармкомпании, по сути, также создают новые базы белков-мишеней. Работают над инновационными лекарствами на их основе, но многие научные знания и технологии, представляющие коммерческий интерес, у них закрыты, и никто не собирается ими делиться. Задача российских и белорусских ученых - обеспечивать нашу индустрию собственными технологиями мирового уровня.