В августе 2019 года "Спинраза" была включена в Государственный реестр лекарственных средств РФ, но не внесена в список жизненно необходимых лекарственных препаратов. По этой причине препарат нельзя купить на бюджетные средства. По правилам, для выделения средств на закупку препарата нужны судебные решения.
"Спинразу" используют для лечения спинально-мышечной атрофии. Он позволяет существенно увеличить продукцию полноценного SMN-белка, что ведёт к сглаживанию симптомов заболевания. Терапия тем эффективнее, чем меньше возраст пациента.
Спинально-мышечной атрофией, или СМА, называют смертельно опасное нейродегенеративное заболевание, в процессе развития которого у пациента происходит постепенная атрофия скелетной мускулатуры. В результате человек теряет или так и не приобретает способности ходить, самостоятельно стоять, сидеть без поддержки. Со временем возникает сколиоз и другие ортопедические проблемы. Также СМА-пациенты постепенно утрачивают способность самостоятельно дышать, глотать, кашлять. Пациенты с первым, самым тяжёлым, типом СМА ещё несколько лет назад, как правило, не доживали и до двух лет.
На 1 марта 2021 года в Курской области насчитывалось 9 детей с диагнозом "спинально-мышечная атрофия", ещё в 2019 году двоим из них было показано лечение препаратом "Спинраза". Терапия очень дорогостоящая: в первый год необходимо шесть инъекций (каждая стоимостью около 8 миллионов рублей), затем - пожизненно по три инъекции в год.
В октябре 2021 года двум курским СМА-пациентам "Спинразу" закупил Фонд поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями "Круг добра". В этом году 20 сентября на сайте "Госзакупки" был объявлен аукцион на закупку препарата. Потенциальному поставщику предлагали приобрести лекарство за чуть более 5,6 млн рублей.
- На эти деньги, закупят 1 флакон 5 мл препарата для одного пациента, - пояснили "Курским известиям" в региональном комитете здравоохранения.
Как долго нуждающийся ждал это лекарство, в в комитете не ответили.