- К сожалению, пациенты, подпадающие в разные программы, находятся в разных условиях обеспечения. Программа "14 ВЗН" финансируется из федерального бюджета, в нее входит 11 орфанных заболеваний, около 26 тысяч пациентов, - рассказала "РГ" директор Центра помощи пациентам "Геном" (Санкт-Петербург) Елена Хвостикова. - Обеспечение лекарствами в этой программе не зависит от наличия инвалидности и от возраста, по этим пациентам ведутся регистр и персонифицируемый учет, есть возможность передачи препарата из региона в регион, если это требуется.
А программа "17 жизнеугрожающих заболеваний" финансируется из регионального бюджета. В ней участвуют около 15 тысяч пациентов, но только 64 процента из них обеспечены полноценным лечением, поскольку у каждого региона свой бюджет, и часть из них - дотационные, у которых средств недостаточно. Поэтому пациентам зачастую приходится добиваться лечения в судах.
По мнению эксперта, необходим единый скоординированный системный подход к лекарственному обеспечению всех орфанных пациентов.
Необходимо продолжить перевод дорогостоящих заболеваний на федеральное финансирование, а для этого надо определить его критерии. Не менее важно индексировать программу "14 ВЗН" и вести четкие регистры пациентов, а также определить источник финансирования лекарственного обеспечения пациентов Фонда "Круг добра" и после достижения ими 19 лет, а в идеале - чтобы возраст для подопечных фонда не был ограничен.
Есть также ряд орфанных заболеваний, которые не вошли ни в одну из льготных программ. Их нужно включить в региональную программу лекарственного обеспечения, считает Елена Хвостикова. Это позволит вести учет взрослых пациентов в региональных регистрах. Наконец, важно выполнить поручение президента - всех орфанных детей, в том числе из региональной программы жизнеугрожающих заболеваний, перевести под опеку Фонда "Круг добра".
У каждой из пациентских организаций накоплен свой немалый опыт. Они отмечают как позитивные изменения, так и проблемы, которые волнуют их подопечных и особенно родителей больных детей.
- Еще 15 лет назад для детей с ревматоидным артритом был доступен всего один препарат и то со взрослым показанием, который применялся у детей, - говорит президент Межрегиональной благотворительной общественной организации "Возрождение" Жанна Гарибян. - И в течение 10 лет половина из них становилась полными инвалидами, были прикованы к постели. Сегодня в арсенале врачей есть 5-6 генно-инженерных биопрепаратов. Ребенок, который не ходил, после их применения бегает, развивается нормально - это просто чудо! Был налажен эффективный диалог врачей и пациентских организаций с органами власти, многие проблемы были решены. Но возникают и новые. Например, ребенок-инвалид получает современное эффективное лечение - он ходит, бегает, посещает школу и т.д. И с него снимают инвалидность, поэтому он теряет право на получение бесплатных препаратов, а родители купить их сами не могут - происходит рецидив, инвалидность возвращается. Или ребенок находится на эффективной терапии и ему не оформляют инвалидность, хотя диагноз тот же. Родителям говорят: перестанет ходить - тогда и приходите. И ребенка доводят до инвалидности. Вторая проблема - отсутствие преемственности между детской и взрослой ревматологией. Ребенку, который получает препарат, исполняется 18 лет - с него сразу снимают инвалидность. Столько лет государство оплачивало его лечение, столько денег потрачено, но если лечение не продолжать, он скоро станет инвалидом. Третья проблема - прерывание терапии или немедицинское переключение с одного препарата на другой. В федеральном центре ребенок получает современный препарат, но, когда возвращается в регион, ему то дают этот препарат, то не дают. Или вместо оригинального биопрепарата дают аналог (биосимиляр). Да, биоаналоги бывают на 10-20 процентов дешевле оригинальных лекарств, но последствия их использования у детей непредсказуемы - они могут вызвать нежелательные явления, и потом очень сложно восстанавливать здоровье ребенка. Мы понимаем, что использование биосимиляров - это мировая практика, и они должны быть. Но в лечении детей это надо делать максимально осторожно.
Большинство детей с системным ювенильным юношеским артритом получают генно-инженерные инновационные препараты через Фонд "Круг добра" или по программе "14 ВЗН" и пока получают их в полном объеме.
С обеспечением детей с другими ревматическими заболеваниями в регионах проблем больше. Большинство зарубежных компаний, поставляющих эти лекарства, с рынка не ушли, но порой с доступностью возникают перебои: детей вынуждены переключать с одного препарат на другие, хотя они не взаимозаменяемы. Это очень сложная проблема биосимиляров, говорят эксперты. На рынок их выходит все больше, и производители экстраполируют данные и показания из инструкции оригинального препарата на копии, но никакие клинические исследования (КИ) у детей при этой нозологии не проводят. Однако несмотря на одно международное непатентованное наименование (МНН), это разные молекулы. Если ребенок начал получать один препарат и у него прекрасный ответ, то он должен продолжить получать этот препарат, его нельзя автоматически переключать. Если биосимиляр прошел правильно организованные КИ по той нозологии, которую включают в инструкцию, и показывает высокую эффективность, хорошую безопасность, никаких возражений ни у врачей, ни у пациентов он не вызывает. И у нас в стране есть компании, которые вполне могут производить высококачественные генно-инженерные биопрепараты.
- Систему лекарственного обеспечения орфанных пациентов характеризует множественность подходов и реактивное реагирование на ее расширение, - подводит итог председатель правления АНО "Дом редких" Анастасия Татарникова. - Новые технологии и препараты падают на систему по сути как снег на голову: все, что не находит отражение в существующих программах, автоматически отправляется на обеспечение регионов. Вместе с тем законом закреплено право любого пациента с редким заболеванием на лечение. Создание идеальной модели является проблемой для любой страны, ведь это новые прорывные технологии. Последнее десятилетие демонстрирует, что наше государство делает многое в этой сфере, и по факту сегодня мы являемся одними из лидеров в обеспечении инновациями. Сейчас главная цель - ускориться на пути к созданию единой системы лекарственного обеспечения детей и взрослых с редкими заболеваниями.
Кроме того, пациент имеет право понимать логику тех или иных решений в отношении его лечения. Проще говоря, с человеком нужно разговаривать и объяснять. И закреплять эту коммуникацию законодательно, повышать роль информированного согласия. С другой стороны, пациент - не покупатель в супермаркете. Как он не выбирает себе редкое заболевание, так не должен и выбирать лекарство подороже. Помимо коммуникации "пациент - врач" необходимо развивать взаимодействие медицинских специалистов различных уровней, федерального и регионального. Сфера лекарственного обеспечения должна быть включена в стратегию национальной безопасности страны.
Юрий Жулёв, сопредседатель Всероссийского союза пациентов, президент Всероссийского общества гемофилии:
- За последние годы ситуация с лечением тяжелых редких заболеваний радикально изменилась. Это произошло во многом благодаря усилиям профессионального сообщества и некоммерческих пациентских организаций. Мы все работали как единая команда. Очень важна роль НКО в доведении до власти проблем, волнующих общество, и, напротив, информирования граждан о принимаемых государством решениях. Благодаря этой работе удается предотвращать немало социальных конфликтов.
Есть ли сегодня возможность обеспечить всех пациентов всем необходимым, хватит ли на это ресурсов системы здравоохранения, возможен ли баланс необходимого и достижимого? Еще 15 лет назад нынешний уровень обеспечения орфанных пациентов невозможно было представить, шли споры, нужно ли вообще их лечить и тратить на них деньги, если заболевание неизлечимо. А сейчас ситуация совершенно иная: мы имеем программу "14 ВЗН", создан фонд "Круг добра", орфанные пациенты обеспечены лечением на очень достойном уровне по многим заболеваниям. И мы видим, что бюджет здравоохранения с каждым годом увеличивается. Но в целом финансирование здравоохранения пока еще крайне недостаточно. Дети, которых обеспечивает лекарствами фонд "Круг добра" до достижения ими 19 лет, переходят дальше под ответственность регионов, многие из них не выполняют свои обязательства. В результате затраты и усилия государства по сохранению качества жизни пациентов могут быть перечеркнуты в течение нескольких недель или месяцев. Обеспечение равного доступа пациентов с редкими заболеваниями на федеральном уровне к лекарственному обеспечению является одним из самых острых вопросов в орфанной сфере. Требуется также комплексный подход к предоставлению медицинской помощи, такие пациенты часто нуждаются в наблюдении междисциплинарных команд. Мы надеемся, что взрослые орфанные пациенты, которые сейчас обеспечиваются из бюджетов регионов, будут переведены на федеральный уровень.
Пациенты с тяжелыми заболеваниями постоянно ставят вопросы о доступности новых технологий, лекарств, новых схемах терапии, потому что им это жизненно необходимо. Новые подходы несут новое качество их жизни и увеличивают ее продолжительность. И деньги на это можно и нужно найти. Надо просто правильно выстраивать приоритеты, прислушиваться к врачам, к пациентскому сообществу и в конструктивном ключе решать, где есть возможности перераспределения средств и поиска резервов, а где требуется дополнительное финансирование. Ведь затраты на здравоохранение - это не просто траты, а инвестиции в здоровье населения страны.
Катерина Погодина, управляющий директор компании "Янссен" Россия и СНГ, член cовета директоров Ассоциации международных фармацевтических производителей (АМФП):
- Коммуникация "врач - пациент" приобретает колоссальное значение в построении пациентоориентированного здравоохранения. У врача и пациента порой возникает разное понимание успешности проводимого лечения, но при этом именно врач несет ответственность перед законом. Врач добивается клинической картины излечения или снижения прогрессирования заболевания и выбирает оптимальную терапию на основании клинических рекомендаций. У врача должно быть достаточно времени объяснить этот подход пациенту, а главное - врач должен быть настроен вести такую коммуникацию. Пациент же несет ответственность за то, как он соблюдает рекомендации врача - вовремя и в нужной дозировке принимает препараты, не устраивает себе лекарственных "каникул" при улучшении самочувствия, выполняет необходимые реабилитационные процедуры. Разделение зон ответственности и этичное отношение с обеих сторон - основа успешной совместной работы.
Алина Бевз, руководитель медицинского подразделения "Общая медицина", председатель медицинского комитета компании "Санофи" в странах Евразийского региона:
- Во многих ситуациях выбор лекарственной терапии для пациента - это не только выбор самого препарата, но и подбор необходимой дозировки, и обучение способам его применения. Поэтому важно, чтобы такой выбор и обучение проводились специалистом здравоохранения.
К сожалению, существуют и "немедицинские переключения", когда происходит автоматическая замена одного из препаратов на другой без предварительного информирования пациента, врачебного наблюдения, мониторинга лабораторных показателей, коррекции дозы. Такие ситуации становятся возможны по административным причинам, когда пациент вынужден получать тот препарат, который был закуплен, а не тот, который был назначен врачом.
Например, пациенты, получающие инсулин, относятся к наиболее чувствительной категории граждан, так как любые изменения как в получаемой ими терапии, так и в образе жизни могут приводить к потере контроля над заболеванием и повышению риска острых и хронических осложнений. У них, как правило, индивидуально подобранные, годами отлаженные схемы лечения. Немедицинские переключения, основанные не на клинической целесообразности, опасны для пациентов с сахарным диабетом дестабилизацией гликемического состояния, провоцированием нежелательных явлений (гипогликемии и гипергликемии). А это, в свою очередь, негативно сказывается на течении хронического заболевания и ухудшает качество жизни.