Централизация закупок лекарств поможет больным редкими заболеваниями

В утвержденный Минздравом России перечень орфанных (редких) заболеваний включено 258 нозологий. И хотя число больных каждым заболеванием невелико - иногда это десятки, иногда сотни и тысячи человек - в целом редкими заболеваниями в России страдает 1,5 процента населения России, то есть около двух миллионов человек, и лечение их высокозатратно. Об этом говорили участники II Всероссийского орфанного форума, который завершился сегодня в Москве. На форуме обсуждались основные проблемы в организации помощи таким больным.

"Главное, что удалось, в том числе и на площадке форума, вести конструктивный диалог и открыто обсуждать самые острые проблемы с участием всех сторон - законодателей, Минздрава и Минпромторга, пациентских организаций, медицинского и научного сообщества. Это большое достижение, что за последние годы удалось изменить отношение к людям, страдающим орфанными заболеваниями, и мы начали системно заниматься ключевыми направлениями, от которых зависит их лечение и в конечном итоге качество жизни", - заявил "РГ" сопредседатель Всероссийского союза общественных объединений пациентов Юрий Жулев.

Одна из наиболее острых проблем - обеспечение лекарствами. В большинстве случаев, даже если препараты зарегистрированы в России, они настолько дороги, что их закупки для обеспечения современной терапией даже небольшого числа пациентов (а для орфанных заболеваний лечение, как правило, пожизненное) выливаются в колоссальные затраты. Стоимость годового курса лечения одного больного по некоторым заболеваниям может достигать 100 млн рублей.

Для орфанных пациентов существует две программы: федеральная "7 высокозатратных нозологий", которая в прошлом году включила еще пять заболеваний ("12 нозологий"), а с нынешнего года - добавляются еще два, и теперь за счет федеральных закупок лекарствами обеспечиваются пациенты по 14 орфанным заболеваниям. Вторая программа - "Жизнеугрожающие и хронические прогрессирующие редкие заболевания" - включает более 20 нозологий, и эти больные должны обеспечиваться препаратами на уровне регионов.

Так, на закупку лекарств по 12 наиболее высокозатратным нозологиям (ВЗН) в 2019 году было выделено из федерального бюджета 55,7 млрд рублей. В 2020-м, с учетом расширения программы, сумма увеличилась до 61,8 млрд рублей, сообщила на форуме глава профильного департамента Минздрава Елена Максимкина. Увеличилось и количество закупаемых препаратов - пять лет назад их было 18, сейчас уже 39.

"Система полномочий по лекарственному обеспечению поделена между федеральным и региональным уровнем, и если федеральные закупки проводятся в полном объеме, и мы не имеем судебных обращений со стороны пациентов, то в регионах обязательства по лекарственному обеспечению выполняются в зависимости от финансового положения конкретного субъекта федерации", - отметила Елена Максимкина.

Во многих регионах попытки пациентов добиться получения лекарств по решению суда стали частой историей.

По словам представителя Минздрава, федерализация закупок - это правильный путь, перечень высокозатратных нозологий будет расширяться и дальше. Проведение торгов централизованно помогает оптимизировать закупочные цены. Кроме того, при такой организации есть возможность перераспределять закупленные лекарства между пациентами, живущими в разных регионах, в случае и высвобождения или невостребованности препаратов.

При этом на форуме шла речь и о совершенствовании закупок на региональном уровне - готовятся поправки в законодательство о госзакупках, чтобы разрешить проводить торги совместно нескольким регионам.

Второе направление - работа с фармкомпаниями, производящими орфанные препараты. По словам главы комитета по охране здоровья Дмитрия Морозова, есть возможность договариваться и о снижении цен при закупках, и о проведении программ раннего доступа (по которым при выводе нового препарата на рынок производитель обеспечивает лечение оговоренного количества пациентов на безвозмездной основе), и о регистрации инновационных препаратов в России. "Мы также готовы обсудить на экспертной группе возможности использования программ risk-sharing (разделение рисков), когда производители препаратов получают оплату за них только в случае результативности лечения. Это также могло бы помочь снизить затраты государства на закупки дорогостоящих лекарств", - сказал "РГ" Дмитрий Морозов.

Важнейшее направление, которое также может помочь оптимизировать затраты, - разработка и производство собственных лекарств для лечения орфанных заболеваний. "Это очень чувствительная сфера, и Минпромторг уделяет этому направлению особенное внимание, - заявил на форуме первый заместитель министра промышленности и торговли Сергей Цыб. - Сейчас в разработке более 20 проектов, на поддержку которых из бюджета выделено более 800 миллионов рублей".

Сергей Цыб отметил, что за последние годы уже создано несколько отлично работающих орфанных лекарств - в частности, для лечения гемофилии. При этом вывод на рынок отечественных разработок позволяет снижать цены на лекарства и обеспечивать ими большее количество больных. Например, появление российских препаратов для лечения рассеянного склероза и ювенильного артрита позволило провести закупки на 25-30 процентов дешевле.

Также, отметил первый замминистра, в ближайшее время будет выведен на рынок препарат для лечения болезни Гоше, на стадии регистрации лекарства от апластической анемии и ювенильного артрита, проводятся клинические испытания препаратов для лечения наследственного ангионевротического отека и мукополисахаридоза типа II (синдрома Хантера). В 2020 году также запланированы доклинические испытания российского геннотерапевтического препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА).

Огромное внимание уделяется соблюдению международных стандартов производственной практики, соблюдению внутреннего и внешнего контроля при производстве. Поскольку только так можно гарантировать их безопасность и эффективность, отметил чиновник. По словам Цыба, все фармкомпании, занимающиеся разработками и производством орфанных препаратов, имеют новые производственные мощности, оснащенные на уровне и даже лучше многих европейских производств.