Для ребенка из Воронежской области купят лекарство на рекордную сумму

Обеспечить сельского малыша препаратом, курс которого стоит более 60 миллионов рублей, предстоит за счет бюджета региона. Такое решение вынес суд в Воронеже. Оно обращено к немедленному исполнению: состояние мальчика быстро ухудшается. Лекарство прописали еще в прошлом году, но местные чиновники не посчитали закупку возможной. "РГ" писала об этом в конце мая.

Пятилетний Дима С. (имя изменено по этическим соображениям) из Семилукского района мучается от судорожных приступов два года. Нормальное развитие у него прекратилось. Мальчик больше не ходит, не ползает, не может есть и пить без посторонней помощи. Выговаривает теперь только "баба"...

Местные медики подозревали эпилепсию, но предложенное ими лечение не сработало. Осенью 2019 года в Российской детской клинической больнице (РДКБ) смогли поставить правильный диагноз: нейрональный цероидный липофусциноз II типа, или болезнь Баттена.

Детей с таким генетическим сбоем по России около 30. Исцелить их современная медицина пока не в состоянии. Но можно облегчить страдания малышей и остановить деградацию. Московские врачи решили, что Диме по жизненным показаниям нужны два препарата, которые пока не зарегистрированы в РФ. Эти лекарства применяются сравнительно недавно и недостаточно изучены: заболевание не просто редкое, а очень редкое. Не исключены серьезные "побочки". Но аналогов нет, выбирать не приходится. Такую терапию бесплатно получают пациенты в США и Европе, а также в нескольких регионах РФ - Владимирской, Пензенской и Свердловской областях, Башкортостане, Хакасии и Москве.

Департамент здравоохранения Воронежской области лекарства мальчику не заказал. За те полгода, что длится диалог Диминой семьи с чиновниками, аргументы выдвигались разные: от отсутствия регистрации у лекарств до нехватки денег в бюджете. Один из назначенных препаратов, гемфиброзил, относительно дешев. Родные мальчика приобретают его сами. На другой - церлипоназа альфа - при текущем курсе валюты нужно 62,7 миллиона в год. Маме предложили обратиться в "Русфонд", однако там ее предупредили, что полную сумму не соберут.

Диме по жизненным показаниям нужны два препарата, которые пока не зарегистрированы в РФ

Женщина заручилась правовой поддержкой АНО "Дом редких" и подала иск к департаменту. По ходу процесса изменилась позиция воронежских врачей. Их согласие формально требуется для того, чтобы незарегистрированные лекарства могли ввезти в Россию. Зимой в областной детской больнице N 1 подтвердили назначения, сделанные в РДКБ. В мае - решили, что применять то самое дорогостоящее лекарство нецелесообразно. Ребенка предложили направить на новое обследование в Москву - после снятия "коронавирусных" ограничений.

Но ограничения действуют, время бежит, адекватной терапии малыш не получает. При его диагнозе промедление фатально: на поздней стадии не поможет и церлипоназа альфа. Ребенка будет нечем даже обезболить.

- В РДКБ официально заверили, что готовы принять мальчика и начать лечение именно этими незарегистрированными препаратами. Готовы обучить воронежских коллег (лекарство вводится капельно в мозг. - Прим. ред). По такой схеме уже оказывают помощь нескольким детям с аналогичным диагнозом в ряде городов, например в Пензе и Владимире, - сообщил юрист "Дома редких" Кирилл Куляев. - По российскому законодательству ни проблемы с финансированием, ни отсутствие регистрации у препарата, ни нехватка опыта у медиков в регионе не могут умалять право ребенка-инвалида на лечение за счет государства. Препараты, необходимые по жизненным показаниям, могут быть закуплены в ускоренном порядке. Разрешение на их ввоз Минздрав РФ выдает в течение пяти рабочих дней с момента обращения. Таким образом, при желании департамент здравоохранения Воронежской области уже давно мог закупить необходимые лекарства.

На суде медики из Воронежа обрисовали массу сложностей, которые "потянет" за собой этот злополучный препарат. Он не означен в стандартах и клинических рекомендациях, его введение не входит в перечень видов высокотехнологичной медпомощи. Как выдавать лекарство, как перевозить, как использовать - на каждом этапе и врачи, и медучреждения могут оказаться под ударом. Бюрократическая система такова, что проще не рисковать.

- В последнее время появилась тенденция к назначению ультрадорогого лечения, федеральные медцентры прописывают пациентам ультраредкие препараты. Возможно, производители выделяют им какое-то количество лекарств бесплатно. Но мы стараемся подходить к рекомендациям федеральных консилиумов более взвешенно. Коллеги рекомендуют, а ответственность за лечение - пожизненное! - лежит на нас. Нам эти препараты применять, нам с этим жить, - подчеркнул главный врач областной детской клинической больницы N 1 Михаил Жидков. - Мы видим свой долг в поиске благотворительных организаций, которые помогают таким детям.

Ленинский суд Воронежа посчитал, что мнение местных врачей в данной ситуации не имеет правового значения, а департамент здравоохранения региона обязан организовать постоянное и своевременное обеспечение мальчика теми лекарствами, которые прописали в РДКБ. Правда, у чиновников есть право обжаловать это решение в течение месяца.

"Эту брешь необходимо устранить"

Анастасия Татарникова, председатель АНО "Центр экспертной помощи по вопросам, связанным с редкими заболеваниями, "Дом редких", член экспертного совета по орфанным заболеваниям при комитете Госдумы по охране здоровья:

- История воронежского ребенка в теме "редких" - не исключительная, к сожалению. Получить незарегистрированный препарат, назначенный по жизненным показаниям (а только при этом условии возможно его назначение и применение), без решения суда в России практически невозможно. Причина - в законодательстве четко не указан источник финансирования на закупку незарегистрированных препаратов. И эту брешь необходимо устранить. Но и когда суд встает на сторону пациента, департаменты здравоохранения не спешат исполнять его вердикт. К примеру, уже второй месяц с момента вынесения решения ждет своего лекарства девочка с тем же заболеванием, НЦЛ2, в Московской области. В ответ на просьбы мамы ускорить закупку, обратиться за помощью к благотворителям (кстати, это тоже обязанность чиновников) организаторы здравоохранения рапортуют: вопрос решаем. Поздняя (ввиду редкости заболевания) диагностика, переписка с департаментами и, наконец, судебные процессы уже отняли у детей из Воронежа и Подмосковья много времени, которым болезнь распорядилась самым коварным образом. Остановить ее может только незамедлительная организация терапии. Пользуясь случаем, обращаемся к организаторам здравоохранения Воронежской и Московской областей, Ростовской и Оренбургской областей: примените все возможности и ресурсы для скорейшего лечения детей с НЦЛ2! Время в данном случае не лечит.

Кстати

Прошлым летом Верховный суд подтвердил право ребенка с болезнью Баттена из Пензы на обеспечение лекарством, назначенным по жизненным показаниям и не зарегистрированным в России, за счет бюджета. Власти региона полагали, что такие препараты могут закупаться только на деньги пациента или благотворителей.

А в марте 2020-го, также благодаря позиции Верховного суда, в Воронеже было вынесено решение по резонансному делу Ольги Нижельской из Калача, которая выступала в интересах своего сына с синдромом Драве. Ребенку прописали лекарство, не зарегистрированное в РФ, месячный курс которого сейчас стоит 80 тысяч рублей. Департамент здравоохранения отказывался его приобретать, семью спасала только помощь фондов. Тяжба длилась с 2018 года. Местные суды выносили решения не в пользу пациента, но после определения ВС дело рассмотрели заново.