В Петербурге дан старт генно-заместительной терапии для "детей-бабочек"

В недавно созданном в Петербурге Центре генных дерматозов первые три юных пациента с диагнозом буллезного эпидермолиза ("дети-бабочки") получили генно-заместительную терапию от этого заболевания, считающего фатальным и значительно ухудшающего жизнь больных. Так был дан старт генно-заместительной терапии не только в Петербурге, но и во всем СЗФО. Крайне дорогостоящий препарат кроме Петербурга отправлен в Архангельскую и Калининградскую области. Об этом сообщили в пресс-службе БФ "Дети-бабочки".

Буллезный эпидермолиз - редкое генетическое заболевание, при котором радикально снижается прочность кожи, в тяжелых случаях - и слизистых. До недавнего времени для такой группы пациентов медицина могла предложить лишь терапию, направленную на заживление ран и профилактику развития инфицирования.

Закупленный БФ "Круг добра" препарат в виде геля привносит в организм больного функциональную копию неработающего гена. Это приводит к тому, что клетки кожи, неспособные вырабатывать коллаген из-за генетической поломки, обретают способность функционировать как здоровые. Для пациента это означает заживление ран (даже при самых тяжелых формах недуга). Ожидается, что применение лекарства повысит качество и продолжительность жизни ребят, а также облегчит уход за ними со стороны родных.

"Наши подопечные одними из первых в мире стали получать инновационную, дорогостоящую генно-заместительную терапию. Надеемся, что в ближайшем будущем качество жизни ребят с диагнозом будет практически сопоставимо с качеством жизни здоровых детей", - отметила Алена Куратова, руководитель фонда "Дети-бабочки".

Как сообщили в фонде, в этом году генную терапию получат 150 "детей-бабочек" из 65 регионов страны.