Ученые из Имперского колледжа в Лондоне пришли к выводу, что доставка особого гена непосредственно в мозг может стать потенциальной, новой терапией, останавливающей развитие болезни Альцгеймера.
"Хотя пока это только предварительные выводы, тем не менее, они позволяют предположить, что данная генная терапия потенциально может использоваться для лечения пациентов", - говорит ведущая исследовательница Магдалена Састр (Magdalena Sastre).
Речь идет о гене PGC1-альфа. Ранее Магдалена Састр и ее коллеги установили, что этот ген может предотвращать образование опасного белка в клетках - бета-амилоидного пептида, что доказали лабораторные опыты.
Бета-амилоид является главным компонентом амилодных бляшек - липких сгустков белка, образующихся в мозге людей с болезнью Альцгеймера. Считается, что эти бляшки вызывают гибель мозговых клеток.
В новом исследовании ученые ввели модифицированный вирус (лентовирусный вектор), содержащий ген PGC1-альфу, в две области мозга мышей, подверженных болезни Альцгеймера. Этими областями были гиппокамп ("центр памяти") и кора головного мозга - именно эти регионы в первую очередь подвержены образованию вредных бляшек.
Животных лечили на ранних стадиях болезни Альцгеймера. Спустя четыре месяца ученые заметили, что у мышей, подвергшихся генной терапии, наблюдалось очень малое количество бляшек в мозге в сравнении с сородичами, которых не лечили.
Кроме того, результаты тестов на память, которые проходили грызуны из группы генной терапии, были сопоставимы с показателями здоровых мышей. Более того, их гиппокамп не терял клеток, и вдобавок ко всему у животных снижалось количество глиальных клеток, которые при болезни Альцгеймера способны выделять ядовитые вещества с воспалительными свойствами, вызывающие дальнейшее повреждение клеток.
Ген PGC1-альфа кодирует одноименный белок, который участвует в обменных процессах организма, в том числе в регуляции сахара и жирового метаболизма. Ранее исследователи предположили, что физические упражнения и натуральное соединение ресвератрол, содержащийся в пищевых добавках, могут повышать уровень данного белка.
По мнению исследователей, предложенная генная терапия может быть наиболее эффективной при ранних стадиях болезни Альцгеймера.
Результаты исследования опубликованы в журнале Proceedings of the National Academy of Sciences, пишет сайт Имперского колледжа.