Речь идет о пациентах с диагнозами "апластическая анемия неуточненная" и "наследственный дефицит факторов II (фибриногена), VII (лабильного), X (Стюарта-Прауэра)". До сих пор люди с такими диагнозами должны были получать лечение за счет региональных бюджетов, и почти повсеместно это было очень большой проблемой из-за высокой стоимости лекарств. Орфанные заболевания потому и называют "высокозатратными", что стоимость только медикаментов может доходить до сотен тысяч и даже десятков миллионов рублей в год, при этом препараты нужно принимать пожизненно.
Во всем мире такие пациенты обеспечиваются лекарствами по особым правилам. В России много лет существовала программа "Семь высокозатратных нозологий", по которой лекарства для семи заболеваний (гемофилия, рассеянный склероз, и др.) закупались за счет федерального бюджета. Но редких болезней существенно больше - и обеспечение лекарствами людей с нозологиями, не включенными в федеральный список, ложилось на бюджеты регионов - со всеми вытекающими последствиями.
В прошлом году список для централизованных закупок лекарств увеличили до 12 позиций, теперь он включает 14 нозологий.
Федеральный уровень закупок означает, во-первых, что все больные получат необходимые препараты. А во-вторых, централизация торгов дает больше возможностей договориться с производителями лекарств о снижении цены.
Законодатели обещают корректировать перечни орфанных заболеваний и дальше: фармацевтика развивается. На рынке появляются препараты для лечения болезней, еще вчера считавшихся безнадежными.