Механизм действия отечественного лекарства аналогичен знаменитой "Золгенсме" - это на сегодняшний день одно из самых дорогих лекарств в мире, стоимость терапии которым достигает 2 млн. долларов. Как сообщил министр здравоохранения Михаил Мурашко, первые дети уже получили терапию новым отечественным лекарством в рамках клинических исследований.
"Геннотерапевтический препарат (рабочее название ANB-004) - это оригинальная разработка, полностью созданная нашими учеными, он не является копией", - пояснили "Российской газете" в биотехнологической компании Biocad, разработавшей инновационное лекарство.
Оба лекарства - и отечественный ANB-004, и зарубежная "Золгенсма" имеют схожий механизмом действия: они воздействуют на поврежденный ген SMN1 (из-за изменений в нем, собственно, и развивается спинально-мышечная атрофия), восстанавливают его функцию в различных тканях организма, в том числе и в моторных нейронах.
Разработчики отмечают, что им удалось оптимизировать ANB-004 таким образом, чтобы обеспечить наилучшее соотношение эффективности и безопасности, снизив вероятность возникновения побочных эффектов при его применении.
Как и в случае лечения "Золгенсмой", терапия российским лекарством состоит из одной инъекции - это буквально укол надежды.
Препарат предназначен для терапии СМА 1 типа - это самая ранняя и тяжелая форма заболевания, которое начинает развиваться у новорожденного буквально с первых дней. Чаще всего дети с такой формой СМА не доживают до двух лет.
"Предполагается, что препарат ANB-004 будет способен обеспечивать долговременный или даже пожизненный эффект, полностью восстанавливая функцию гена. На данный момент введение препарата осуществлено уже двум пациентам. В целом в клиническое исследование планируется включить 12 детей со СМА. Принять участие в нем могут дети как из России, так и из других стран, в том числе СНГ, соответствующие критериям отбора (включения)", - сообщили в компании.
Разработчики считают, что российское лекарство сможет конкурировать с зарубежным аналогом, в том числе, и на международном рынке - во всяком случае, технологические мощности компании позволяют производить препарат в объеме, достаточном и для России, и для внешних рынков.
Однако о стоимости лечения говорить пока рано - это станет известно по окончании клинических исследований, когда препарат пройдет государственную регистрацию.
Напомним, закупки "Золгенсмы", проводившиеся в конце прошлого года, финансировались из расчета примерно 95 млн. рублей за курс для одного ребенка.
Сергей Куцев, академик РАН, директор Медико-генетического научного центра имени академика Н.П. Бочкова, главный внештатный специалист по медицинской генетике Минздрава России:
- Лекарство, о котором идет речь, это инновационная, высокотехнологичная разработка, и неправильно говорить, что это "аналог" или "копия" "Золгенсмы". Это оригинальный препарат, принцип действия которого хорошо известен, он тот же, что и у "Золгенсмы" - принцип генной терапии. Используется вирусный вектор, который через инъекцию доставляет в организм больного ребенка нормальную копию "поломанного" гена, говоря простыми словами, "ремонтирует" пораженную клетку. То есть речь идет не о симптоматическом лечении, лекарство действует на причину болезни, устраняя ее.
Когда появляется новый препарат для лечения тяжелых, сложных заболеваний (а спинально-мышечная атрофия (СМА) - одна из тяжелейших патологий), - мы всегда воспринимаем это с надеждой. Но, конечно, впереди клинические исследования (КИ), во время которых предстоит убедиться, что препарат действительно эффективен и безопасен.
Лечение новорожденных со СМА - очень непростая тема. До недавних пор у нас не было лекарств, которые бы позволяли излечивать заболевание, мы лишь облегчали состояние больных детей, улучшали качество их жизни и продляли ее. В последние годы ситуация изменилась к лучшему - в России зарегистрировано несколько зарубежных препаратов, но это очень дорогая терапия. Входит в этот список и "Золгенсма", которая на сегодняшний день считается одним из самых дорогих лекарством в мире (стоимость одного укола около 2 млн. долларов). Но также создан фонд "Круг добра", который обеспечивает закупку этих лекарств под каждого конкретного маленького пациента.
Я очень хочу надеяться, что отечественное лекарство от СМА будет так же, а возможно, и более эффективно по сравнению с зарубежными аналогами, и мы сможем обеспечить терапию на ранней стадии большему числу новорожденных. Вы знаете, что с нынешнего года по всей стране организована программа неонатального скрининга на несколько десятков врожденных генетических патологий, в том числе, и на СМА. В среднем в год в России рождается примерно 120 таких детей.
Сейчас мы получили все возможности определять, что ребенок болен, в первые недели жизни, еще когда нет видимых проявлений болезни, и можем начать лечение на ранней стадии. И появление российского препарата, если оно подтвердит свою эффективность, конечно, сделает такое лечение более доступным.